Vutrisiran 18-måneders nye data: effektiv behandling av HATTR-amyloidose med polynevropati!

Alnylam er et bransjeledende RNAi-terapiselskap. Nylig kunngjorde selskapet de 18-måneders positive resultatene av vutrisiran fase 3 HELIOS-A-studien. Vutrisiran er en RNAi-terapi under utvikling, injisert subkutant hver 3. måned for behandling av voksne pasienter med arvelig transthyretin amyloidose polynevropati (hATTR-PN). Tidligere nådde studien det primære endepunktet og alle sekundære endepunktene på 9-måneders tidspunktet.

De siste resultatene utgitt denne gangen viser at studien nådde alle de sekundære endepunktene målt ved 18-måneders-tidspunktet: sammenlignet med eksterne placebodata for RNAi-medisinen Onpattro (patisiran) fase 3 APOLLO-studie, forårsaket vutrisiran-behandling nevropatiskade (mNIS) +7), livskvalitet (QOL), ganghastighet, ernæringsstatus og generell funksjonshemming ble statistisk signifikant forbedret. Når det gjelder det siste sekundære endepunktet, som forventet, viste vutrisiran-behandlingsgruppen non-inferiority i reduksjonen av serum-TTR-nivåer sammenlignet med Onpattro-behandlingsgruppen i studien.

I tillegg, etter 18 måneder, viste pasienter behandlet med vutrisiran også forbedring i flere utforskende endepunkter. Sammenlignet med placebo viste pasienter behandlet med vutrisiran forbedring i hjertebiomarkørendepunktet NT-proBNP (et mål på hjertetrykk). I tillegg, sammenlignet med placebo, ble pasienter behandlet med vutrisiran også forbedret i visse ekkokardiografiske parametere. Til slutt, i en planlagt kohort på 48 pasienter, ble behandling med vutrisiran assosiert med en forbedring i technetium (Technetium) opptak i hjertet til de fleste pasienter, noe som ga potensielle bevis for en redusert hjerteamyloidbelastning.

I denne studien fortsetter vutrisiran å vise oppmuntrende sikkerhet og tolerabilitet. Alnylam planlegger å kunngjøre de fullstendige 18-månedersresultatene på medisinsk konferanse tidlig i 2022.

siRNA: Demper spesifikke gener, reduserer ekspresjonsområdet med 99 %

Vutrisiran er en subkutan RNAi-terapi under utvikling for behandling av ATTR-amyloidose, inkludert arvelig (hATTR) og villtype (wtATTR) amyloidose. Vutrisiran kan målrette og dempe spesifikt messenger-RNA, blokkere det før villtype og mutant transthyretin (TTR)-proteiner produseres.

Vutrisiran injiseres subkutant hvert kvartal (3 måneder), noe som kan bidra til å redusere avsetningen av TTR-amyloid i vevet, fremme fjerning av TTR-amyloid avsatt i vevet, og potensielt gjenopprette funksjonen til disse vevene. vutrisiran bruker Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc konjugert leveringsplattform, som tar sikte på å forbedre potens og høy metabolsk stabilitet, og tillater sjeldne subkutane injeksjoner.

For tiden er markedsføringsapplikasjonen av vutrisiran for behandling av voksne pasienter med hATTR-PN under vurdering av US FDA og EU EMA. I USA og EU har vutrisiran fått Orphan Drug Designation (ODD) for behandling av ATTR-amyloidose, og i USA har vutrisiran også blitt tildelt Fast Track Designation (FTD) for behandling av voksen hATTR-PN. Vutrisiran gjennomgår prioritert gjennomgang av US FDA, og måldatoen for Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er 14. april 2022.