USAs FDA-tildelte Vivet/Pfizer VTX-801 Fast Track Qualification: Treatment Of Wilson Disease

Pfizer og Vivet Therapeutics, et bioteknologisk selskap i klinisk stadium, kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt Vivets genterapi VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) for behandling av Wilsons sykdom (WD). ). Tidligere har VTX-801 blitt tildelt Orphan Drug Designation (ODD) av den amerikanske FDA og EU EMA. WD, også kjent som hepatolentikulær degenerasjon, er en autosomal recessiv lidelse av kobbermetabolisme. Sykdommen er en sjelden genetisk sykdom som reduserer leverens og andre vevs evne til å regulere kobbernivåer. Det kan forårsake alvorlig leverskade, nevrologiske symptomer og potensiell død.

Fast Track Qualification (FTD) tar sikte på å fremskynde legemiddelutvikling og rask gjennomgang av alvorlige sykdommer for å møte alvorlige uoppfylte medisinske behov på viktige områder. Å oppnå hurtige kvalifikasjoner for legemidler under utvikling betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under forsknings- og utviklingsstadiet. Etter å ha sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullende anmeldelse.

VTX-801 er en ny type forsknings genterapi, som vil bli evaluert i fase 1/2 GATEWAY-studien (NCT04537377) for å bestemme sikkerhet, toleranse og farmakologisk aktivitet av en enkelt intravenøs infusjon for behandling av voksne med Wilsons sykdom. Pfizer jobber med Vivet for å tilby VTX-801 for fase 1/2 kliniske studier.

Seng Cheng, senior visepresident og vitenskapsdirektør ved Pfizers forskningsavdeling for sjeldne sykdommer, sa: “FDAs beslutning om å gi VTX-801 Fast Track-status fremhever det presserende behovet for nye behandlingsalternativer for å håndtere denne ødeleggende sykdommen. Sykdommen kan være dødelig. Vi er veldig glade for å samarbeide med Vivet om dette viktige utviklingsprosjektet. Vi tror at hvis det lykkes, vil det ha en betydelig innvirkning på livet til pasienter med Wilsons sykdom."

Dr. Michael Schilsky, sjefforsker ved Yale University School of Medicine, sa:" Vi er beæret over å få delta i denne viktige kliniske studien. Hvis VTX-801 er vellykket utviklet, har det potensial til å bli et virkelig innovativt legemiddel som kan komme seg etter en enkelt intravenøs injeksjon. Kobbermetabolisme dekker de betydelige uoppfylte medisinske behovene til pasienter med Wilsons sykdom."

Wilsons sykdom (WD) er en sjelden genetisk sykdom som er forårsaket av mutasjoner i genet som koder for ATP7B -proteinet, noe som reduserer leverens og andre vevs evne til å regulere kobbernivåer, noe som fører til alvorlig leverskade, nevrologiske symptomer og potensiell død . KF-ring (Kayser-Fleischer-ring, nemlig hornhinne-pigmentring) er det viktigste trekket ved Wilsons&sykdom, sett hos 95-98% av pasientene, hvorav de fleste er kikkert.

VTX-801 er en ny type forsknings genterapivektor basert på rekombinant adeno-assosiert virus (rAAV). Det tar sikte på å gi et miniatyrisert ATP7B-transgenkodet protein. Dette funksjonelle proteinet har vist seg å gjenopprette kobberhomeostase og reversere leverpatologien og redusere kobberakkumulering i hjernen til Wilsons sykdom -musemodell. RAAV-serotypen til VTX-801 ble valgt basert på dets tilbøyelighet til å transdusere humane hepatocytter.

GATEWAY-studien (NCT04537377) er en multisenter, ikke-randomisert, åpen fase 1/2 klinisk studie designet for å evaluere sikkerheten til en enkelt intravenøs infusjon av VTX-801 hos voksne med Wilsons sykdom før og etter at WD-behandling er trukket tilbake , Toleranse og farmakologisk aktivitet.

Studien vil bli utført i seks ledende kliniske sentre i USA og Europa, og opptil 16 voksne pasienter med Wilsons sykdom forventes å bli registrert. Pasienten vil delta i observasjonsperioden før dosering og vil motta et profylaktisk steroidprogram. Forsøkets primære endepunkt er å vurdere sikkerhet og toleranse for VTX-801 etter en enkelt intravenøs infusjon 52 uker. Andre endepunkter inkluderer endringer i sykdomsrelaterte biomarkører, inkludert gratis serumkobber og serum ceruloplasminaktivitet, og radioaktivitet Endringer i kobberrelaterte parametere og status for VTX-801-respondenter.