CStone Pharmaceuticals Ivosidenib har gitt ut resultatene av en global fase III-studie

I august 2021 har en global fase III-studie som tar sikte på å evaluere effekten og sikkerheten til det førsteklasses målrettede stoffet ivosidenib kombinert med kjemoterapimedisinen azacitidin hos nylig diagnostiserte AML-pasienter som ikke er kvalifisert for intensivert kjemoterapi, oppnådd klare resultater. De positive effekt- og sikkerhetsdataene betyr at ivosidenib ytterligere utvider anvendelsesområdet på grunnlag av enkeltmiddelbehandling av IDH1-mutasjoner hos voksne pasienter med tilbakefall eller refraktær AML, og flere AML-pasienter vil dra nytte av det.

Eksisterende behandlinger for AML har begrensede fordeler, og pasienter trenger raskt innovative behandlinger

Akutt myeloid leukemi (AML) er en blod- og benmargskreft. Det er den vanligste voksne akutt leukemi. Det anslås at det er rundt 20.000 nye tilfeller hvert år i USA og mer enn 30.000 nye tilfeller hvert år i Kina. På grunn av den raske utviklingen av sykdommen, vil de fleste pasienter til slutt utvikle resistens mot behandling eller tilbakefall, og utvikle tilbakefall eller ildfast akutt myeloid leukemi, med en femårig overlevelsesrate på bare 27%.

For tiden brukes intensiv kjemoterapi og høydose kjemoterapi vanligvis klinisk, og deretter kombinert med hematopoietisk stamcelletransplantasjonsterapi for omfattende behandling av AML. På grunn av toksisiteten til kjemoterapi og pasientens biologiske årsaker, er det imidlertid noen eldre (over 60 år) pasienter som ikke er aktuelle. Pasienter med intensiv kjemoterapi kan ikke dra nytte av denne behandlingen, og disse pasientene trenger raskt tryggere og mer effektive behandlingsalternativer.

Studier har vist at omtrent 6%-10% av AML-pasienter har IDH1-mutasjoner. Det mutante IDH1-enzymet blokkerer differensiering av normale hematopoietiske stamceller og fremmer utbruddet av akutt leukemi. Dette er en viktig årsak til forekomsten og utviklingen av AML. Mekanismen peker også på retningen for utvikling av relaterte målrettede legemidler.

Innovative målrettede legemidler dekker nylig diagnostiserte og tilbakefall og ildfaste AML og flere pasienter drar nytte av det

Ivosidenib er en potent oral målrettet hemmer mot IDH1 genmutasjonskreft. Ved å blokkere aktiviteten til IDH1 mutantenzymer, kan det fremme differensiering av AML-celler, og dermed utøve anti-tumoreffekter. I USA har ivosidenib blitt godkjent for monoterapi hos voksne pasienter med IDH1-mutasjoner med tilbakefall eller refraktær AML, samt nylig diagnostiserte voksne pasienter med IDH1-mutasjon AML som er ≥75 år eller ikke kan bruke intensiv induksjons kjemoterapi på grunn av komorbiditeter.

I juli 2019 ble en klinisk studie av ivosidenib for behandling av pasienter med tilbakefall eller refraktær akutt myeloid leukemi med IDH1 genmutasjoner godkjent i mitt land, og den første pasientens administrasjon ble raskt fullført deretter. Basert på den gode kurative effekten av ivosidenib, har ivosidenib blitt skrevet inn i 2020-versjonen av "CSCO Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hematological Malignancies" i 2020, og har blitt inkludert i "Clinical Urgently Needed Overseas New Drug List (tredje batch)" av Drug Evaluation Center of the National Food and Drug Administration i mitt land. .

De positive resultatene av den kombinerte behandlingsstudien av ivosidenib og azacitidin har stor betydning for pasienter med ubehandlet IDH1 mutant akutt myeloid leukemi. Denne behandlingsplanen gir ikke bare nye behandlingsalternativer for AML-pasienter som ikke er egnet for intensiv kjemoterapi, men som også forventes å bli et nytt førstelinjebehandlingsalternativ for nylig diagnostiserte AML-pasienter, i tillegg til ivosidenib monoterapi for IDH1-mutasjon tilbakefall eller ildfaste AML-voksne pasienter , Utvide mottakerpopulasjonen.

Det rapporteres at CStone Pharmaceuticals har nådd et eksklusivt samarbeid med Servier og fått de kliniske utviklings- og kommersialiseringsrettighetene til ivosidenib i Stor-Kina, inkludert Fastlands-Kina, Hong Kong, Taiwan og Macau og Singapore. CStone Pharmaceuticals, som kommersiell partner av ivosidenib i denne kliniske fase III-studien av nylig diagnostiserte AML-pasienter i Kina, spilte en nøkkelrolle i å fremme forskningen.

For bare noen dager siden var CStone Pharmaceuticals ivosidenib tablettmarkedsføringsprogram planlagt å bli inkludert i prioritert gjennomgangskø av CDE. Indikasjonen er å behandle tilbakefall eller ildfast akutt myeloid leukemi hos voksne som er utsatt for IDH1 mutasjoner. Med publiseringen av resultatene av denne studien vil ivosidenib dekke både nydiagnostisert og tilbakefall og ildfast voksen AML. Det forstås at CStone Pharmaceuticals planlegger å styrke kommunikasjonen med CDE i nær fremtid, og aktivt fremmer ivosidenib for å bli førstelinjebehandling for denne indikasjonen.

Det er verdt å nevne at I mai i år aksepterte US Food and Drug Administration ivosidenib supplerende søknad om ny legemiddeloppføring som et potensielt behandlingsalternativ for tidligere behandlede IDH1 mutant cholangiocarcinoma pasienter, og oppnådde prioriterte vurderingskvalifikasjoner. Det forventes å være Den nærmeste fremtiden vil bringe nye alternativer til pasienter med avansert cholangiokarsinom som har begrensede eksisterende behandlingsalternativer. I tillegg er forskning på ivosidenib for behandling av pasienter med glioma også i full gang og har vist betydelig terapeutisk potensial.

Det er verdt å merke seg at selv om ivosidenib ennå ikke er godkjent i Kina, har det gjort et stort gjennombrudd i dimensjonen av narkotikatilgjengelighet før tidsplanen. For bare noen dager siden har ivosidenib, som en av de 75 utenlandske spesialmedisinene, blitt inkludert i Beijing Inclusive Health Insurance. 2. august ble ivosidenib inkludert i Hainan Lecheng Global Specialty Drug Insurance som et av de 25 innenlandske stoffene, noe som betyr at flere pasienter kan dra nytte av det, noe som i stor grad forbedrer prisen på stoffet.