Den amerikanske FDA ga Farxiga (Dapagliflozin) gjennombruddsmedisinsk kvalifisering: Reduserer risikoen for død betydelig!

AstraZeneca kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt SGLT2-hemmer Farxiga (dapagliflozin) banebrytende legemiddelbetegnelse (BTD) for behandling av pasienter med og uten type 2 diabetes (T2D) av pasienter med kronisk nyresykdom (CKD) . CKD er en alvorlig progressiv sykdom preget av nedsatt nyrefunksjon, som vanligvis er forbundet med økt risiko for hjertesykdom eller hjerneslag. I USA lider anslagsvis 37 millioner mennesker av CKD.

BTD er en ny legemiddelgjennomgangskanal opprettet av FDA i 2012. Den tar sikte på å akselerere utvikling og gjennomgang for behandling av alvorlige eller livstruende sykdommer, og det er foreløpig klinisk bevis for at stoffet er i ett eller flere Nye medikamenter som har forbedret klinisk signifikante endepunkter betydelig. BTD-oppnådde medisiner kan få nærmere veiledning, inkludert FDA-tjenestemenn på høyt nivå under utviklingen, og sikre at pasienter kan få nye behandlingsalternativer på kortest mulig tid.

FDA innvilget Farxiga BTD basert på klinisk bevis fra fase III DAPA-CKD-studien. Dette er en internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind studie designet for å evaluere effekten av Farxiga 10 mg og placebo, kombinert med standardbehandling, på nyreprognose og kardiovaskulær død hos CKD-pasienter (med eller uten type 2-diabetes). Studien ble utført i 21 land og registrerte 4245 pasienter. Disse pasientene hadde stadium 2-4 CKD og økt utskillelse av urinprotein, med eller uten type 2-diabetes. I studien ble pasientene randomisert til å motta Farxiga eller placebo en gang daglig og motta standardbehandling. Det primære sammensatte endepunktet er forverring av nyrefunksjonen eller risikoen for død hos pasienter med CKD (uansett om de har type 2-diabetes eller ikke) (definert som en kontinuerlig reduksjon i estimert glomerulær filtreringshastighet [eGFR] med ≥50%, slutt -stadium nyresykdom [ESKD], sammensatt endepunkt for kardiovaskulær [CV] eller nyredød). Sekundære endepunkter inkluderer: tiden til første forekomst av en sammensatt nyrehendelse (eGFR-nedgang som varer ≥50%, ESKD, nyredød), CV-død eller sykehusinnleggelse for hjertesvikt (hHF) sammensatt hendelse og død av alle årsaker.

I mars i år kunngjorde AstraZeneca den tidlige avslutningen av DAPA-CKD-studien, en anbefaling fra en uavhengig datakontrollkomité basert på de overveldende effektivitetsdataene som ble bestemt. Resultatene på høyt nivå fra denne studien viser at Farxiga har en statistisk signifikant og klinisk signifikant effekt på det primære sammensatte endepunktet: På grunnlag av kombinert standardbehandling behandler Farxiga CKD-pasienter (med eller uten type 2-diabetes) sammenlignet med placebo) risikoen for forverring av nyrefunksjonen eller død var signifikant redusert med 39% (absolutt risikoreduksjon [ARR]=5,3%, p< 0,0001),="" og="" risikoen="" for="" død="" av="" alle="" årsaker="" ble="" betydelig="" redusert="" med="" 31%="" (arr="2,1%" ,="" p="0,0035)." i="" denne="" studien="" er="" sikkerheten="" og="" toleransen="" til="" farxiga="" i="" samsvar="" med="" den="" kjente="" sikkerheten="" til="">

I følge resultatene av denne studien er Farxiga det første medikamentet som kan redusere risikoen for død av alle årsaker hos CKD-pasienter (med eller uten type 2-diabetes). DAPA-CKD-rettssaken og dens styreleder medformann, professor Hiddo L. Heerspink fra University College London og University of Groningen Medical Center, kommenterte tidligere: “DAPA-CKD-studien viser fordelene med Farxiga som en etterlengtet ny behandling for CKD. Potensiell. Disse dataene vil ha en revolusjonerende innvirkning på CKD-pasienter."

Mene Pangalos, konserndirektør for forskning og utvikling av AstraZeneca Biopharmaceuticals, sa: “CKD-pasienter har et alvorlig, uoppfylt medisinsk behov for bedre og tidligere behandlingsalternativer. DAPA-CKD er den første som viser seg å være overveldende blant CKD-pasienter. Seksuelle effektforsøk, inkludert forbedring av overlevelsesraten, enten med type 2 diabetes eller ikke. BTD-kvalifiseringen fra FDA beviser videre potensialet til Farxiga for å forsinke utviklingen av CKD. Vi ser frem til å samarbeide med FDA om å gi Farxiga til CKD-pasienter så snart som mulig."

CKD er en alvorlig progressiv sykdom preget av nedsatt nyrefunksjon. Sykdommen rammer nesten 700 millioner mennesker over hele verden, hvorav mange ennå ikke er diagnostisert. For tiden er behandlingsmulighetene for disse pasientene begrenset. CKD er assosiert med alvorlig pasient sykelighet og økt risiko for kardiovaskulære hendelser, som hjertesvikt (HF) og for tidlig død.

Farxiga er en første, selektiv natrium-glukose cotransporter 2 (SGLT2) hemmer en gang om dagen. Legemidlet har en hypoglykemisk effekt uavhengig av insulin. Det hemmer selektivt SGLT2 i nyrene og kan hjelpe pasienter med urin. Overflødig glukose slippes ut av systemet. I tillegg til å senke blodsukkeret, har stoffet også de ekstra fordelene med vekttap og senking av blodtrykket.

Hittil har Farxiga blitt godkjent for flere indikasjoner, med forskjeller i forskjellige land: (1) Som monoterapi og som en del av en kombinasjonsbehandling, hjelper det kosthold og trening for å forbedre blodsukkerkontrollen hos pasienter med type 2-diabetes. (2) For pasienter med type 2-diabetes, kardiovaskulær sykdom eller flere CV-risikofaktorer, for å redusere risikoen for innleggelse av hjertesvikt. (3) Den brukes til voksne pasienter med hjertesvikt (HFrEF) med redusert utkastningsfraksjon (med eller uten type 2-diabetes) for å redusere risikoen for kardiovaskulær (CV) død og innleggelse av hjertesvikt. (4) Som en oral adjuverende behandling for insulin, brukes den til å forbedre blodsukkerkontrollen hos voksne pasienter med type 1-diabetes (T1D) som får insulinbehandling, men har dårlig blodsukkernivåkontroll og en kroppsmasseindeks (BMI) ≥27 kg / m2 (overvektig eller overvektig).

For øyeblikket vurderer Farxiga også behandlingen av pasienter med hjertesvikt (HF) i fase III DELIVER (HFpEF) og DETERMINE (HFrEF og HFpEF) studier, og vurderer også i fase III DAPA-MI-studien for å redusere forekomsten av akutt ikke-type 2 diabetes hos voksne pasienter. Risiko for innleggelse på hjertesvikt (hHF) eller kardiovaskulær (CV) død etter hjerteinfarkt (MI) eller hjerteinfarkt.

I Kina ble dapagliflozin (kinesisk merkenavn: Andatang) godkjent i mars 2017 som monoterapi for voksne med type 2-diabetes for å forbedre blodsukkerkontrollen. Denne godkjenningen gjør dapagliflozin til den første SGLT2-hemmeren som er godkjent i det kinesiske markedet. Legemidlet er en oral tablett, som hver inneholder 5 mg eller 10 mg dapagliflozin, den anbefalte startdosen er 5 mg hver gang, tatt en gang om morgenen.