Concord Kylin Crysvita har blitt godkjent av EU for å behandle ungdom og voksne pasienter!

Kyowa Kirin kunngjorde nylig at EU-kommisjonen (EF) har godkjent Crysvita (burosumab) for behandling av ungdom og voksne pasienter med X-bundet hypofosfatemi (XLH). Tidligere har Crysvita blitt betinget godkjent for behandling av XLH-barn og ungdommer som er 1 år og eldre, har bevis for beindresykdommer og vokser bein.

Crysvita er den eneste behandlingen som adresserer den indre patofysiologien til XLH. XLH er en sjelden genetisk sykdom som påvirker livslange bein, muskler og ledd. Den siste godkjenningen vil utvide gjeldende populasjon av Crysvita: alle europeiske XLH-ungdomspasienter med bildebehandling av beinsykdom (uavhengig av beinvekststatus) og XLH voksne pasienter er nå kvalifisert for Crysvita-behandling.

Denne godkjenningen er basert på data fra to fase III-studier: Fase III UX023-CL303 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som undersøkte sikkerheten og effekten av Crysvita hos voksne pasienter med XLH; Fase III UX023-CL304-studien er en åpen enarmsforsøk som undersøker effekten av Crysvita på behandling av osteomalasi (mykgjøring av skjelett) hos voksne med XLH. To studier har funnet at Crysvita øker og opprettholder serumfosfatnivåer innenfor det normale området, hjelper til med å helbrede pseudofrakturer og brudd relatert til osteomalasi, og forbedrer osteomalasi. Andre endepunkter viste at pasienter hadde redusert smerte og stivhet, og forbedret fysisk funksjon og mobilitet over tid. Sikkerheten til Crysvita er i samsvar med det som er observert i andre Crysvita-studier. Bivirkninger inkluderer reaksjoner på injeksjonsstedet, hyperfosfatemi og overfølsomhetsreaksjoner. Det var ingen alvorlige bivirkninger relatert til behandling.

Dr. Karine Briot fra Cochin Hospital i Frankrike sa:" Så langt har voksne pasienter med XLH svært begrensede behandlingsmuligheter. I dag er' s godkjenning en viktig fremgang, noe som betyr at disse voksne pasientene med XLH for første gang får behandling for den underliggende årsaken til XLH."

Abdul Mullick, president for Kyowa Kirin International, sa: “EFs godkjenning er en viktig milepæl for ledelsen av XLH. XLH er en progressiv, livslang sykdom som har en dyp innvirkning på livet til barn og voksne. Gjennom denne godkjenningen vil XLH ungdommer og voksne også kunne dra nytte av Crysvita-behandling, som er den eneste behandlingen som retter seg mot den indre patofysiologien til XLH. Vi vil nå fokusere på å sikre at mer kvalifiserte pasienter får behandling."

Bildekilde: slideshare.net

X-bundet hypofosfatemi (XLH) er en sjelden genetisk sykdom som forårsaker abnormiteter i bein, muskler og ledd. XLH er ikke livstruende, men byrden er livslang og gradvis, noe som kan redusere en persons' s livskvalitet. Symptomene og tegnene på XLH begynner i tidlig barndom og forårsaker misdannelser i underekstremiteter, kort vekst og smerte. Disse vil føre til vanskeligheter med gange og kroppsfunksjoner, og påvirker livskvaliteten. Skjelettdeformasjoner pluss uløst hypofosfatemi betyr at sykdommen fortsetter å utvikle seg hos voksne, noe som fører til smerte og stivhet, samt flere muskuloskeletale defekter, som kan være så tidlig som andre eller tredje tidel etter pasientens fødsel. Året ble påvirket.

Crysvita' s aktive ingrediens er burosumab, som er et rekombinant, fullstendig humanisert IgG1 monoklonalt antistoff som er rettet mot å binde til og hemme aktiviteten til fibroblast vekstfaktor 23 (FGF-23). FGF23 er et hormon som reduserer serumfosfatnivået ved å regulere nyrefosfatutskillelse og aktiv vitamin D-produksjon. I XLH er nivået og aktiviteten til FGF23 for høy, noe som resulterer i fosfatavfall og hypofosfatemi.

Crysvita kan målrette FGF-23 for å hemme den biologiske aktiviteten til FGF-23. Ved å blokkere overdreven FGF-23 i pasienten' s kropp, kan Crysvita øke reabsorpsjonen av fosfat i nyrene og øke produksjonen av vitamin D, og ​​dermed øke absorpsjonen av fosfat og kalsium i tarmen. Crysvita er utviklet for å behandle FGF-23-relaterte hypofosfatemi sykdommer, som XLH, tumorindusert osteomalacia (TIO) / epidermal nevus syndrom (ENS).

Crysvita er det første rekombinante, helt humane monoklonale IgG1-antistoffet som direkte retter seg mot FGF23. Legemidlet ble oppdaget av Kyowa Kirin og utviklet i samarbeid med Ultragenyx.

I USA er Crysvita godkjent for behandling av barn og voksne med XLH i alderen ≥6 måneder. I juni i år ble Crysvita igjen godkjent av det amerikanske FDA som en ny indikasjon for pediatriske og voksne pasienter ≥ 2 år for å behandle tumorindusert osteomalaki (TIO), som kan forårsake hypofosfatemi og osteomalasi. Det er verdt å nevne at Crysvita er det første legemidlet som er godkjent for behandling av XLH, og også det første legemidlet som er godkjent for behandling av TIO-pasienter hvis svulster ikke kan lokaliseres eller fjernes radikalt.