C3 Targeting Inhibitor Empaveli (pegcetacoplan) vil søke om notering i 2022!

Apellis Pharma er ledende innen utviklingen av C3-målrettede terapier, dedikert til utvikling av banebrytende og best-i-klassen terapier gjennom banebrytende målrettede C3-metoder for behandling av et bredt spekter av legemidler drevet av ukontrollert eller overaktivering av komplementkaskadesykdommene, inkludert de innen hematologi, oftalmologi og nefroologi.

Nylig kunngjorde selskapet at de har mottatt formelle skriftlige tilbakemeldinger fra U.S. Food and Drug Administration (FDA), noe som ytterligere styrker innleveringen av intravitreal injeksjon av pegcetacoplan for behandling av aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) og sekundær geografisk atrofi (GA) New Drug Application (NDA) plan. NDA vil bli støttet av effekt- og sikkerhetsdata fra fase 3 DERBY- og OAKS-studien og fase 2 FILLY-studien.

I skriftlige tilbakemeldinger uttalte FDA at hvis kliniske studier er tilstrekkelige og godt kontrollerte, vil byrået ikke skille mellom ulike faser av studien, og alle tre studiene ser ut til å være tilstrekkelige og godt kontrollerte. Basert på denne tilbakemeldingen forventes det fortsatt at Apellis vil sende inn NDA i første halvår 2022, og mener at det ikke kreves ytterligere forskning for å sende inn NDA.

Apellis Chief Medical Officer Federico Grossi, MD, sa: "Vi er veldig glade for at FDAs tilbakemeldinger er i samsvar med planen vår. Vi planlegger å sende inn en pegcetacoplan NDA basert på data fra mer enn 1500 pasienter i 3 randomiserte, velkontrollerte studier. GA. Det er en ødeleggende sykdom som forårsaker blindhet. Vi ser frem til å samarbeide tett med FDA for å bringe den første behandlingen til GA-pasientpopulasjonen.

Strukturelle egenskaper og mekanisme for pegcetacoplan

GA er en avansert type aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD), og AMD er den ledende årsaken til blindhet. GA sykdom påvirker den sentrale delen av netthinnen, makula, som er ansvarlig for sentral visjon. Overaktivering av komplement fører til irreversibel patologisk vekst i GA, og C3 er det eneste målet for presis kontroll av overaktivering av komplement. GA er progressiv og irreversibel, noe som fører til sentral synsskade og permanent synstap. Ifølge publisert forskning er det mer enn 5 millioner GA-pasienter over hele verden og rundt 1 million i USA. For tiden er det ingen godkjent behandling for GA.

Pegcetacoplan er en målrettet C3-hemmer designet for å regulere overdreven aktivering av komplementkaskaden. Komplementkaskaden er en del av det menneskelige immunsystemet, og overdreven aktivering er årsaken til forekomsten og utviklingen av mange alvorlige sykdommer. Pegcetacoplan er et syntetisk syklisk peptid som binder seg til en polyetylenglykolpolymer og binder seg spesielt til C3 og C3b. For tiden utvikles pegcetacoplan for å behandle en rekke sykdommer, inkludert: geografisk atrofi (GA), paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) og C3 glomerulopati. I USA har FDA gitt pegcetacoplan rask kvalifisering for behandling av PNH og GA.

I mai 2021 ble Empaveli (pegcetacoplan) godkjent av us FDA for behandling av voksne pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Empaveli ble godkjent gjennom prioritert gjennomgangsprosess, som har potensial til å forbedre PNH-omsorgsstandarder og omdefinere PNH-behandling.

Det er verdt å nevne at Empaveli er den første og eneste C3-målrettede terapien som har fått regulatorisk godkjenning. Dette legemidlet er egnet for: (1) PNH voksne pasienter som ikke tidligere har fått behandling; (2) Tidligere fikk C5-hemmere Voksne pasienter med PNH av Soliris (eculizumab) og Ultomiris (ravulizumab).

I løpet av det siste tiåret eller så var det eneste alternativet for behandling av PNH C5-hemmere, men mange pasienter opplever fortsatt vedvarende hypohemoglobinose, noe som ofte fører til svekkende tretthet og hyppige blodoverføringer. I kliniske studier kan Empaveli gi omfattende kontroll over PNH, forbedre livene til PNH-pasienter ved å øke hemoglobinnivået og redusere behovet for blodoverføringer.