U.S. FDA godkjenner C-type Natriuretic Peptid Analogue Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har akselerert godkjenningen av Voxzogo (vosoritid), en en gang daglig injeksjon av C-type natriuretisk peptid (CNP) analoger for behandling av 5 år og hos pediatriske pasienter med achondroplasia (achondroplasia) ovenfor og vekstplaten er åpen, lineær vekst økes. Achondroplasia er den vanligste uforholdsmessige korte staturen hos mennesker.

Mens de godkjente Voxzogo, utstedte FDA også en sjelden pediatrisk sykdomsprioritetsvurderingskupong (PRV) til BioMarin for å belønne selskapet for sine fremragende bidrag til utvikling av nye legemidler for sjeldne sykdommer. Denne PRV kan byttes mot prioritert gjennomgang av ethvert nytt stoff som ikke oppfyller prioritetsgjennomgangen, og kan selges eller overføres.

Basert på forbedringen av den annualiserte vekstraten (AGV) ble indikasjonen godkjent under den akselererte godkjenningsprosessen. Fortsatt godkjenning for denne indikasjonen vil avhenge av verifisering og beskrivelse av kliniske fordeler i bekreftende studier. For å oppfylle dette kravet etter markedsføring har BioMarin til hensikt å bruke den pågående open label-ekspansjonsstudien for å sammenligne med eksisterende naturhistorie.

I EU ble Voxzogo godkjent i august 2021 for behandling av achondroplasia hos barn i alderen 2 år til lukkede vekstplater. I USA og EU har Voxzogo fått Orphan Drug Betegnelse (ODD) for behandling av achondroplasia. Lukking av vekstplaten oppstår etter puberteten, når den endelige voksenhøyden nås.

Voxzogo er det første stoffet som er godkjent for å behandle barn med achondroplasia. Det kan behandle den underliggende årsaken til sykdommen. Det representerer et stort medisinsk gjennombrudd og har potensial til å ha en meningsfull innvirkning på pasientenes liv. Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Voxzogo er vosoritid, som er en modifisert C-type natriuretisk peptid (CNP) som fremmer endochondral bendannelse ved nedregulerende fibroblast vekstfaktorreseptor 3 (FGFR3) signalering og direkte mål brusk utvikling Den interne pathophysiology av insuffisiens.

Denne godkjenningen er basert på resultatene av en global randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert fase 3-studie og den åpne forlengelsen av denne fase 3-studien. Studien inkluderte 121 barn med achondroplasia i alderen 5 til 14,9 år. Baseline gjennomsnittlig AGV for placebogruppen og Voxzogo-gruppen var henholdsvis 4,06 cm/år og 4,26 cm/år. I den 52. behandlingsuken var endringen av AGV i placebogruppen fra baseline -0,17 cm/år, og endringen i AGV i Voxzogo-gruppen fra baseline var 1,40 cm/år, noe som gjorde Voxzogo-gruppen sammenlignet med placebogruppen når det gjelder AGV. Betydelig forbedring i skolen er 1,57 cm / år. Etter 52 uker av den dobbeltblinde placebokontrollerte fase 3-studien gikk 58 pasienter som i utgangspunktet tilfeldig ble tildelt Voxzogo inn i den åpne ekspansjonsperioden. Hos pasienter som ble fulgt opp i 2 år etter randomisering, forble forbedringen av AGV uendret.