Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten U.S. gjennomgang utvidet med 3 måneder!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har utvidet mavacamtens New Drug Application (NDA) gjennomgangstid med 3 måneder. Den nye måldatoen "Prescription Drug User Fee Act" (PDUFA) er 2022 28. Legemidlet er en ny, oral, myokard myosin allosterisk modulator som brukes til å behandle symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM), en kronisk hjertesykdom med høy forekomst.

I juli 2020 ga den amerikanske FDA mavacamten en gjennombruddsbetegnelse for oHCM. Hvis godkjent, vil mavacamten bli den første myosinhemmeren som behandler oHCM. For tiden er markedsføringstillatelsessøknaden (MAA) av mavacamten for behandling av symptomatisk oHCM også under gjennomgang av Det europeiske legemiddelkontoret (EMA).

november 2021 varslet FDA selskapet om å forlenge PDUFA-datoen for å gi tilstrekkelig tid til å gjennomgå oppdatert informasjon relatert til den foreslåtte strategien for risikovurderingsreduksjon (REMS). REMS-programmet ble inkludert i den første anvendelsen av mavacamten. FDA ba ikke om ytterligere data eller forskning.

Samit Hirawat, MD, konserndirektør og chief medical officer i Bristol-Myers Squibb sa: "Vi er trygge på mavacamten. I den pivotale EXPLORER-HCM-studien ble denne banebrytende hjerte-myosinhemmeren brukt til å behandle symptomatiske oHCM-pasienter. , Funksjonsstatus og livskvalitet har vist klinisk signifikante forbedringer. Vi ser frem til å fortsette å jobbe tett med FDA for å bringe dette viktige stoffet til pasienter.

mavacamten er en førsteklasses, oral, myosin allosterisk hemmer, som brukes til å behandle sykdommer med overdreven hjertekontraksjon og nedsatt diastolisk fylling som interne årsaker. Mavacamten antas å redusere myokardkontraktiliteten ved å hemme dannelsen av overdreven myosin-aktin kryssbroer. Dannelsen av overdreven myosin-aktin kryssbro kan føre til overdreven myokardkontraksjon, venstre ventrikulær hypertrofi og redusert overholdelse. I kliniske og prekliniske studier fortsetter mavacamten å vise biomarkører som reduserer hjerteveggstress, reduserer overdreven myokardkontraksjon og øker diastolisk samsvar.

mavacamten ble opprinnelig utviklet for å behandle symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM). Basert på virkningsmekanismen og beviset på terapeutisk aktivitet, blir mavacamten også klinisk studert for behandling av symptomatisk ikke-obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM) og hjertesvikt med bevart utkastelsesfraksjon (HFpEF).

mavacamten kjemisk struktur

Både mavacamten NDA og MAA er basert på resultatene av den viktige fase 3 EXPLORER-HCM-studien. Studien ble utført hos symptomatiske oHCM-pasienter og sammenlignet mavacamten med placebo. Testresultatene viser at mavacamten har vist en sterk terapeutisk effekt, med klinisk signifikante forbedringer i symptomer, funksjonell status og livskvalitet, samt dens evne til å lindre venstre ventrikulær utstrømningskanalobstruksjon. I EXPLORER-HCM-studien nådde alle primære og sekundære endepunkter statistisk signifikans.

mavacamten (MYK-461) ble utviklet av MyoKardia. oktober 2020 kunngjorde Bristol-Myers Squibb at de ville kjøpe MyoKardia for 13,1 milliarder USD i kontanter og en premie på 60 %. november 2020 kunngjorde Bristol-Myers Squibb at oppkjøpet av MyoKardia er fullført. Dette oppkjøpet er Bristol-Myers Squibbs nest største transaksjon etter oppkjøpet av Celgene på 74 milliarder dollar i 2019.

august 2020 ble LianBio, som ble inkubert av investeringsselskapet Perceptive Advisors, formelt etablert. Samme dag kunngjorde de to viktige samarbeid. Den ene var å introdusere BridgeBio Pharmas produktrørledning til Kina, og den andre Prosjektet er å introdusere myoKardias mavecamten til Kina.

Bristol-Myers Squibb har store forhåpninger til mavacamten. Da de kjøpte MyoKardia, kunngjorde selskapet at mavacamten ville bli et banebrytende stoff for behandling av HCM. Bransjen er også svært optimistisk med tanke på forretningsutsiktene til mavacamten. I desember 2020 ga Evaluate Vantage, en farmasøytisk markedsundersøkelsesorganisasjon, ut "Top 10 New Drugs with Commercial Potential in 2021". I denne listen ble mavacamten rangert som nummer tre. Evaluer Vantage spår at mavacamtens globale salg i 2026 vil kunne nå 2 milliarder dollar.