EU godkjente den tredje indikasjonen på Epidyolex: behandling av tuberøs sklerose (TSC) relatert epilepsi!

Det britiske farmasøytiske selskapet GW Pharma er verdensledende innen forskning og utvikling av plante-avledede cannabinoide terapeutiske produkter, og er forpliktet til å oppdage, utvikle og kommersialisere nye terapeutiske medisiner fra cannabis. Nylig kunngjorde selskapet at EU-kommisjonen (EF) har godkjent en endringsapplikasjon for klasse II for Epidyolex (cannabidiol, CBD) orale væskeformuleringer som en adjuverende behandling for pasienter ≥ 2 år. Behandlingen er integrert med tuberøs sklerose. Syndrom (TSC) relaterte anfall. Det er verdt å nevne at dette er Epidyolex' s tredje indikasjon i Europa. Tidligere har legemidlet blitt godkjent for bruk hos pasienter ≥ 2 år for å hjelpe til med behandling av kramper assosiert med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) og Dravet syndrom (DS).

I USA har legemidlet (amerikansk markedsnavn: Epidiolex) også blitt godkjent for tre indikasjoner: for pasienter ≥ 1 år, som en adjuverende behandling for anfall relatert til LGS, DS og TSC. I USA og EU har Epidyolex / Epidiolex fått foreldrelegemiddelbetegnelse for behandling av DS, LGS og TSC-relaterte anfall. Hver sykdom er en sjelden, alvorlig og medikament-ildfast type epilepsi.

I februar i år kunngjorde Jazz Pharma oppkjøpet av GW Pharma for 7,2 milliarder dollar, og transaksjonen ble enstemmig godkjent av begge parters styrer. Oppkjøpet forventes å være gjennomført i andre kvartal 2021, og det kombinerte selskapet vil bli ledende innen nevrovitenskap.

Epidyolex / Epidiolex er det første planteavledede cannabinoide medikamentet som er godkjent av USA og Europa for behandling av epilepsi. Legemidlet er et oralt, flytende preparat av CBD-ekstrakt med høy renhet. CBD er en ikke-psykologisk ingrediens avledet fra hampeplanten og har en rekke farmakologiske effekter på nervesystemet. Et stort antall studier har vist at CBD har åpenbare antiepileptiske og antikonvulsive aktiviteter, og har færre bivirkninger enn eksisterende antiepileptika.

TSC er en sjelden og alvorlig genetisk sykdom som oppstår i barndommen. Epilepsi er det vanligste nevrologiske trekket ved TSC. TSC kan forårsake epilepsi hos opptil 85% av pasientene, og så mange som 60% av pasientene svarer ikke på standard antiepileptiske legemidler og er medikamentresistente anfall. Det er et betydelig behov for nye behandlinger for å adressere anfall assosiert med TSC. Data fra en fase III klinisk studie viste at sammenlignet med placebo reduserte Epidiolex signifikant TSC-relaterte ildfaste anfall (inkludert fokal og generalisert) og forbedret pasientens generelle tilstand. Epidyolex / Epidiolex vil gi et viktig behandlingsalternativ for TSC-pasientpopulasjonen.

Godkjenningen av den nye indikasjonen er basert på resultatene av en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-klinisk studie. Studien registrerte 224 pasienter (alderen 1-65 år) som ble diagnostisert som motstandsdyktige mot behandling (ildfast). Disse pasientene ble tilfeldig tildelt Epidiolex 25 mg / kg / dag (n=75), Epidiolex 50 mg / kg / dag (n=73), placebo (n=76), behandling i 16 uker (4-ukers titreringsperiode, 12 -ukes vedlikeholdsperiode). Det primære endepunktet var den prosentvise endringen fra baseline i frekvensen av TSC-relatert fokal og generaliserte anfall mellom Epidiolex og placebo under behandlingen. Viktige sekundære endepunkter inkluderer: andelen pasienter med en reduksjon på ≥50% i anfall, andelen pasienter med en reduksjon i total anfallsfrekvens (inkludert fokal sensasjon og anfall) med ≥50%, og totalinntrykket av endringer i den generelle tilstanden til motivet / omsorgspersonen (S / CGIC).

Resultatene viste at studien nådde det primære endepunktet. Sammenlignet med placebogruppen ble frekvensen av TSC-relaterte anfall i Epidiolex-behandlingsgruppen signifikant redusert: Epidiolex 25 mg / kg / dag-behandlingsgruppen og 50 mg / kg / dag-behandlingsgruppen var henholdsvis 49% lavere enn baseline. 48%, reduserte placebogruppen med 27% (p=0,0009, p=0,00118).

Resultatene for alle viktige sekundære endepunkter støtter effekten på det primære endepunktet. Spesielt: (2) Sammenlignet med placebogruppen hadde en høyere andel pasienter i Epidiolex-behandlingsgruppen 50% eller større reduksjon i anfall (36% i 25 mg / kg / dag-gruppen og 36% i 50 mg / dag). kg / dag-gruppe) 40%, 22% i placebogruppen, p=0,0692 og p=0,0245). (2) Sammenlignet med placebogruppen opplevde 48% av pasientene i den todose Epidiolex-behandlingsgruppen en større reduksjon i total anfallsfrekvens (inkludert fokal sensasjon og anfall), sammenlignet med 27% i placebogruppen (p=0,0013 og p=0,0018). (3) I henhold til resultatene av det generelle inntrykket av spørreskjema for pasienter / omsorgspersoner (S / CGIC), var andelene av Epidiolex 25 mg / kg / dag-gruppen og Epidiolex 50 mg / kg / dag-gruppen rapporterende total forbedring 69%, 62% og komfort henholdsvis Dosegruppen var 39% (p=0,0074 og p=0,0580). (4) Ytterligere analyse viste at sammenlignet med placebopasienter, opplevde Epidiolex-behandlede pasienter en større reduksjon i sammensatte fokale anfall (andelen pasienter i behandlingsgruppen 25 mg / kg / dag, 50 mg / kg / dag) 52%, 50%, andelen av placebogruppen var 32%, p=0,0076 og p=0,0116).

Sikkerhetsprofilen som ble observert i denne studien er i samsvar med resultatene fra tidligere studier, og ingen nye sikkerhetsrisikoer er blitt oppdaget. Forekomsten av bivirkninger (AE) var 93% i gruppen 25 mg / kg / dag, 100% i gruppen 50 mg / kg / dag og 95% i placebogruppen. Begge dosene har akseptabel sikkerhet, med bivirkninger på 25 mg / kg / dag mindre enn 50 mg / kg / dag. De vanligste bivirkningene er diaré, nedsatt appetitt og sløvhet.