Pemazyre (pemigatinib) ble godkjent av EU, og Innovent ble introdusert til Kina!

Incyte kunngjorde nylig at EU-kommisjonen (EF) har godkjent Pemazyre (pemigatinib), en selektiv fibroblast vekstfaktor reseptor (FGFR) kinaseinhibitor for behandling av tilstander etter å ha fått minst en systemisk behandling Pasienter med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarcinom (kolangiokarcinom) som er tilbakefall eller ildfaste, har FGFR2-fusjon eller omlegging, og kan ikke fjernes kirurgisk.

I april 2020 var Pemazyre den første som fikk amerikansk FDA-godkjenning for behandling av lokalt avanserte eller metastaserte kolangiokarcinompasienter som tidligere har blitt behandlet, har FGFR2-fusjon eller omorganisering og ikke kan resekteres. I mars 2021 ble Pemazyre godkjent av departementet for helse, arbeid og velferd (MHLW) i Japan for behandling av pasienter med unresectable kolangiocarcinoma som har blitt verre etter å ha mottatt kreft cellegift og bærer FGFR2 fusjonsgenet.

Det er verdt å nevne at Pemazyre er den første og eneste målrettede behandlingen for kolangiocarcinoma i USA, Japan og EU. Legemidlet kan blokkere vekst og spredning av tumorceller ved å blokkere FGFR2 i tumorceller. Fordi kolangiocarcinoma er en ødeleggende kreft med alvorlige medisinske behov som ikke er oppfylt, har Pemazyre tidligere fått status som foreldreløs medikament, gjennombruddsstatus, Priority Review Status og Accelerated Evaluation.

Incyte-sjef Herve Hoppenot sa:" Godkjenningen av Pemazyre er en viktig milepæl for FGFR2-positive kolangiocarcinoma pasienter. Dette er første gang EU gir nye behandlingsalternativer til disse pasientene på mer enn et tiår. Det er ingen effektiv pleie i historien. I standardtilfelle har dette programmet vist en høy varig remisjonsrate. Vi ser nå frem til å samarbeide med alle land i Europa for å sikre at kvalifiserte pasienter kan få denne nye behandlingen så snart som mulig."

Pemazyre' s regulatoriske godkjenninger i USA, Japan og EU er basert på data basert på FIGHT-202-studien. Studien ble utført på pasienter med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarcinom som tidligere hadde blitt behandlet for å evaluere effekten og sikkerheten til Pemazyre. Resultatene av studien ble nylig kunngjort på European Society of Medical Oncology (ESMO) 2019-konferansen. Dataene viser at det totale antallet Pemazyre monoterapi blant pasienter med FGFR2-fusjon eller omorganisering (kohort A), en median oppfølging på 15 måneder, var 36% (primært endepunkt) og median varighet av respons (DoR) var 7,49 måneder (sekundært endepunkt).

I denne studien var den vanligste bivirkningen (TEAE) under behandling grad 2 hyperfosfatemi (58,2%). Andre hyppigere TEAEs (alle grader) observert hos ≥30% av pasientene var hårtap, diaré, tretthet, dysfagi, kvalme, forstoppelse, stomatitt, munntørrhet og nedsatt appetitt. De fleste av disse TEAE-karakterene er ≤ grad 2. En grad ≥3 TEAE som forekommer hos ≥10% av pasientene er hypofosfatemi.

Selv om kolangiokarcinom regnes som en sjelden sykdom, har forekomsten økt de siste 30 årene. For en gruppe pasienter som tidligere har fått cellegift eller kirurgi i første linje, med begrensede muligheter og høy tilbakefall, er det veldig oppmuntrende å ta en ny målrettet terapi. Data fra FIGHT-202-studien viser at Pemazyre kan gi nytt håp til disse pasientene.

Cholangiocarcinoma er en sjelden kreft som forekommer i gallegangen og kan klassifiseres i henhold til dens anatomiske opprinnelse: intrahepatisk kolangiocarcinoma (iCCA) forekommer i intrahepatisk gallegang, og ekstrahepatisk kolangiocarcinoma forekommer i den ekstrahepatiske gallegangen. Pasienter med kolangiokarcinom er vanligvis i sent eller avansert stadium med dårlig prognose når de får diagnosen. Forekomsten av kolangiokarcinom varierer fra region til region, og forekomsten i Nord-Amerika og Europa er 0,3-3,4 / 100.000. FGFR2-fusjon eller omorganisering forekommer nesten utelukkende i iCCA og observeres hos 10-16% av pasientene.

Fibroblast growth factor receptor (FGFR) spiller en viktig rolle i spredning av tumorceller, overlevelse, migrasjon og angiogenese (dannelsen av nye blodkar). Fusjon, omorganisering, translokasjon og genamplifisering i FGFR er nært knyttet til forekomst og utvikling av en rekke svulster.

Pemazyre-pemigatinib (FGFR-hemmer, bildekilde: medchemexpress.cn)

Pemazyre&# 39s aktive farmasøytiske ingrediens pemigatinib er en potent, selektiv, oral, liten molekylhemmere mot FGFR-isomerer 1, 2 og 3. I prekliniske studier har pemigatinib blitt bekreftet å ha kraftig og selektiv farmakologisk aktivitet mot kreftceller med FGFR genendringer.

For tiden blir pemigatinib evaluert i en rekke kliniske studier for å behandle ondartede svulster drevet av FGFR-genmutasjoner, inkludert: kolangiokarcinom (trinn II FIGH-202, trinn III FIGH-302), blærekreft (trinn II FIGH-201), benmarg Proliferative svulster (8p11 MPN, stadium II FIGH-203), tumor-agnostiske krefttyper (tumor-agnostisk, trinn II FIGHT-207), blærekreft (førstelinjebehandling, trinn II FIGH-205), førstelinje terapi FGFR2-fusjon eller tungt kolangiokarcinom (fase III FIGH-302).

I desember 2018 nådde Innovent og Incyte et strategisk samarbeid og eksklusiv lisensavtale for å fremme klinisk utvikling og kommersialisering av tre medisiner (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) i enkelt- eller kombinasjonsbehandling i Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan. 化. I henhold til vilkårene i samarbeidsavtalen vil Incyte motta en forskuddsbetaling på 40 millioner dollar fra Cinda Bio, samt den andre kontantbetalingen på 20 millioner dollar etter den første innleveringen av en ny legemiddelsøknad i Kina i 2019. I tillegg Incyte vil være kvalifisert for potensielle milepælsbetalinger for utvikling på opp til $ 129 millioner og potensielle kommersielle milepælsbetalinger på opp til $ 202,5 ​​millioner.