Den amerikanske FDA godkjente Arcalyst: for behandling av pasienter ≥ 12 år, og reduser risikoen for gjentakelse!

Kiniksa Pharma er et amerikansk biofarmasøytisk selskap med rørledningsaktiver som er utformet for å regulere immunveier for å behandle en rekke sykdommer. Nylig kunngjorde selskapet at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Arcalyst (rilonacept) for barn og voksne ≥12 år for å behandle tilbakevendende perikarditt og redusere risikoen for tilbakefall. For å redusere risikoen for tilbakefall hos voksne og barn 12 år og eldre. Kommersiell lansering forventes i april 2021. Kiniksa forventer at Arcalyst vil bli offisielt notert i april 2021.

Det er spesielt verdt å nevne at Arcalyst er det første og eneste legemidlet som er godkjent av det amerikanske FDA for behandling av tilbakevendende perikarditt. Arcalyst er et ukentlig, subkutant injisert rekombinant fusjonsprotein som kan blokkere interleukin-1α (IL-1α) og interleukin-1β (IL-1β) signalering.

Tilbakevendende perikarditt er en svekkende sykdom som forstyrrer pasientenes liv. Data viser at tilbakefall perikarditt stammer fra patofysiologien til IL-1a og IL-1β-mediert egen autoinflammasjon. Denne godkjenningen støtter begrepet målrettede immunmodulatoriske behandlingsstrategier og markerer et skifte i håndteringen av pasienter med denne ødeleggende sykdommen.

FDA' s godkjenning av Arcalyst for behandling av tilbakevendende perikarditt er basert på positive data fra fase 3 RHAPSODY-studien. Denne studien er en viktig fase 3-studie av Arcalyst i behandlingen av tilbakevendende perikarditt. RHAPSODY nådde det forhåndsdefinerte primære endepunktet (tid til første gjentakelse av perikarditt) og alle primære og sekundære effektendepunkter i løpet av den tilfeldige abstinensperioden, og de var statistisk signifikante.

Dataene viser at Arcalyst-behandling har klinisk forbedret resultatene relatert til betydelige uoppfylte medisinske behov ved tilbakefall perikarditt. Allerede etter den første dosen ble smerten og betennelsen rapportert av pasienten raskt og kontinuerlig redusert. Mediantiden fra initiering av behandling til behandlingsrespons var 5 dager, og behandlingsresponsraten var 97%. Risikoen for tilbakevendende perikarditthendelser hos pasienter randomisert til Arcalyst-behandling ble redusert med 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" av="" forsøksdagene="" hadde="" ingen="" smerter="" eller="" høyst="" milde="" smerter,="" sammenlignet="" med="" 40%="" i="" placebogruppe="">< 0,0001)="" 0,0001).="" i="" studien="" var="" de="" vanligste="" bivirkningene="" reaksjoner="" på="" injeksjonsstedet="" og="" øvre="" luftveisinfeksjoner.="" dataene="" fra="" rhapsody-studien="" er="" publisert="" i="" det="" internasjonale="" medisinske="" tidsskriftet"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" og="" samtidig="" kunngjort="" på="" 2020="" scientific="" meeting="" of="" the="" american="" heart="">

Arcalyst ble oppdaget av Regeneron Pharma og fikk foreløpig godkjenning fra FDA i februar 2008 for behandling av kaldt pyridinassosiert periodisk syndrom (CAPS), inkludert familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS, en sjelden arvelig periodisk febersyndrom), godkjent i desember 2020 for pasienter med interleukin-1 reseptor (IL-1 reseptor) mangel (DIAR) Oppretthold remisjon.

Kiniksa fikk Arcalyst-lisens fra Regeneron i 2017 for evaluering av sykdommer som antas å være formidlet av IL-1α og IL-1β, inkludert tilbakevendende perikarditt. Som det fremgår av Arcalyst-lisensavtalen, etter at FDA har godkjent gjentatt perikarditt, er Kiniksa ansvarlig for Arcalyst' s salg og distribusjon i USA, inkludert CAPS og DIRA, og vil like fordele fortjeneste med Regeneron.

Gjentatt perikarditt er en smertefull autoinflammatorisk kardiovaskulær sykdom, vanligvis manifestert som brystsmerter, ofte ledsaget av endringer i elektrisk ledning og noen ganger effusjon rundt hjertet, kalt perikardial effusjon. Pasienter som utvikler ytterligere episoder av perikarditt etter en asymptomatisk periode på 4-6 uker eller lenger, identifiseres som tilbakevendende perikarditt. Symptomer på tilbakevendende perikarditt påvirker livskvaliteten, begrenser fysisk aktivitet og fører til hyppige akuttmottaksbesøk og sykehusinnleggelser. Data viser at rundt 40 000 pasienter i USA søker og får behandling for tilbakevendende perikarditt hvert år. I denne gruppen opplevde omtrent 14 000 pasienter en annen eller påfølgende hendelse (tilbakefall) på grunn av vedvarende indre sykdom eller utilstrekkelig respons på tradisjonelle terapier (som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, kolchicin og kortikosteroider).