Multi-system atrofi nytt stoff! FDA innvilget den første fast-track-kvalifiseringen til verdiperstat, en oral myeloperoxidase-hemmer!

Biohaven er et biofarmasøytisk selskap dedikert til utvikling av nye medisiner mot nevrologiske sykdommer. I midten av denne måneden lanserte det Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg)) migrene på det amerikanske markedet. Dette er den første og eneste reguleringsgodkjente hurtigvirkende orale desintegrerings-tabletten (ODT) doseringsform av kalsitoningenrelatert peptid (CGRP) reseptorantagonist, brukt til akutt behandling av migrene hos voksne (med eller uten aura).

Nylig kunngjorde selskapet at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har gitt myeloperoxidase (MPO) hemmer verdiperstat for hurtigveiskvalifisering (FTD) for behandling av multiple systematrofi (MSA).

MSA er en sjelden, raskt utviklende, dødelig nevrodegenerativ sykdom, med en gjennomsnittlig tid fra begynnelse til død på 6-10 år. MSA kan forårsake bevegelsesproblemer som ligner på Parkinson 0010010 # 39; s sykdom (som bradykinesi, muskelstivhet, skjelving og dårlig balanse) og ufrivillige funksjonsproblemer, inkludert blodtrykkskontroll, blærefunksjon og fordøyelse. For øyeblikket er det ingen kur mot MSA, bare symptomatisk terapi er tilgjengelig.

FTD har som mål å fremskynde utviklingen og rask gjennomgang av medikamenter mot alvorlige sykdommer for å imøtekomme alvorlige, uoppfylte medisinske behov på viktige områder. Å oppnå hurtigsporekvalifikasjoner for eksperimentelle legemidler betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under R 0010010 amp; D-fase. Etter å ha sendt inn markedsføringssøknader, er de kvalifisert for raskere godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller de relevante standardene. I tillegg er de også kvalifisert for rullerende gjennomgang.

Irfan Qureshi, visepresident for nevrologi ved Biohaven, sa: 0010010 quot; Vi er veldig glade for at FDA innvilget verdiperstat fast-track-kvalifisering, og fremhevet de høye umettede medisinske behovene i MSA-pasientpopulasjonen. Hurtigsporskvalifisering kan bidra til å fremskynde utviklingen av verdiperstat som den første behandlingen som tar sikte på å bremse fremgangen til denne ødeleggende sykdommen. 0010010 quot;

verdiperstat kjemisk strukturformel (Kilde: medchemexpress.cn)

verdiperstat ble oppnådd fra AstraZeneca av Biohaven i september 2018, og utviklingskoden for AstraZeneca er AZD 3241. verdiperstat er en potensiell førsteklasses, oral, hjerneinntrengende, irreversibel hemmer av myeloperoxidase (MPO). MPO er en viktig driver for patologisk oksidativt stress og betennelse i hjernen. I USA og Den europeiske union har verdiperstat fått status som foreldreløst legemiddel for behandling av multiple systematrofi (MSA). I tillegg har verdiperstat potensialet til å behandle andre sykdommer relatert til oksidativt stress, betennelse og nevrodegenerasjon.

I fase I- og fase II-studier har mer enn 250 friske frivillige og pasienter blitt behandlet med verdiperstat. Hos pasienter med MSA er en dose på opptil 900 mg to ganger daglig vanligvis tolererbar. Foreløpige resultater fra en fase IIa-studie av MSA-pasienter viste at pasienter som fikk placebo, etter 12 ukers behandling, ble dårligere med 4. 6 poeng i hovedeffektivitetsindeksen (enhetlig MSA-score skala) , mens de mottok verdiperstat 300 mg BID-dose og 600 mg BID-dose Av pasienter viste en liten nedgang på 3. 7 poeng og 2. {{4 }} hhv. PET-avbildning av translokasjonsprotein (TSPO) hos pasienter med Parkinson 0010010 # 39; s sykdom viser at verdiperstat kan redusere betennelse i hjerneområder assosiert med sykdom. I tillegg reduserer verdiperstat også MPO-aktiviteten i menneskelig blod betydelig, som er en biomarkør for stoffet til å binde seg til målet.

For øyeblikket gjennomfører Biohaven en fler-land fase III M-STAR-studie (NCT 03952806) for å evaluere effekten av verdiperstat for MSA i omtrent 50 kliniske sentre i USA og Europa. Selskapet samarbeider også med Massachusetts General Hospital for å planlegge en klinisk studie for å evaluere effekten av verdiperstat ved behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS).