FDA godkjenner markedsføring av nyskapende narkolepsibehandling

Jazz Pharmaceuticals kunngjorde i dag at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Xywav (kalsium, magnesium, kalium og natriumoksybat) oral løsning 21. juli 2020 for behandling av narkolepsi 7 år og eldre Pasienten' s katapleksi eller overdreven søvnighet på dagen (EDS). Xywav er et natriumoksybatprodukt. Den unike kationiske sammensetningen resulterer i et natriuminnhold på 92% lavere enn dagens standard natriumoksybatbehandling for disse pasientene, noe som reduserer risikoen for overdreven natriuminntak hos pasienter.

Narkolepsi er en kronisk og sjelden nevrologisk sykdom. Pasienten har symptomer på døsighet på grunn av manglende evne til å regulere syklusen av søvn og våkenhet normalt. Mest narkolepsi er forårsaket av mangel på hypocretin (et nevropeptid i hjernen som støtter den dynamiske balansen mellom søvn og våkenhet). De fem viktigste symptomene på narkolepsi inkluderer overdreven søvnighet på dagtid, plutselig utbrudd av muskelsvakhet (katapleksi), avbrutt søvn om natten, søvnhallusinasjoner og søvnparalyse. Alle mennesker med narkolepsi vil ha symptomer på at de ikke kan holde seg våken og våkne i løpet av dagen.

Xywav, også kjent som JZP-258, er en ny type oksybutyrat medikament sammensatt av unike kationer. Sammenlignet med Xyrem (natriumoksybat), en annen hemmende sentralnervesystem som brukes av Jazz for å behandle narkolepsi, reduseres natriuminnholdet med 92%, noe som forbedrer den langsiktige sikkerheten til pasienter' medisinering. For øyeblikket er den eksakte handlingsmekanismen ennå ikke bekreftet. Det spekuleres i at den terapeutiske effekten av JZP-258 på narkolepsi er basert på regulering av GABAB-reseptorer under søvn. I tillegg er JZP-258 også i den kliniske fase 3-studien for behandling av idiopatisk hypersomni.

FDA-godkjenningen av Xywav er basert på en global dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert multisenter fase 3-studie, som beviste effekten og sikkerheten til Xywav i behandlingen av katapleksi og EDS hos pasienter med narkolepsi. Studien inkluderte 201 pasienter. Sammenlignet med placebogruppen, viste Xywav en svært statistisk signifikant forskjell i antall katapleksisepisoder per uke og Epworth Sleepiness Scale score (p<>

GG quot; Basert på effekten vist i det kliniske prosjektet, er Xywav' s godkjenning veldig viktig for pasienter med katapleksi eller EDS relatert til narkolepsi," ledelsen av klinisk fase 3-studie, Richard, klinisk førsteamanuensis ved University of South Carolina School of Medicine Dr. K. Bogan, sa:" Dette kan hjelpe pasienter med å overholde de daglige anbefalingene av natriuminntak. Overdreven natriuminntak er assosiert med forhøyet blodtrykk, hypertensjon, hjerneslag og andre hjerte- og karsykdommer."