Vitrakvi er godkjent i Storbritannia for behandling av NTRK Fusion Solid Tumors

Den tyske farmasøytiske giganten Bayer (Bayer) presisjononkologi narkotika Vitrakvi (larotrectinib) har nylig fått gode nyheter i Storbritannia. National Institute of Health and Clinical Optimization (NICE) har gitt veiledning for å godkjenne Vitrakvi for bruk i National Health Service (NHS) i Storbritannia, for solide svulster som inneholder en nevrotrofisk reseptortyrosinkinase (NTRK) genfusjon i svulster Barn og voksne pasienter, spesielt: pasienter med positiv NTRK genfusjon, lokalt avansert, metastatisk eller kirurgisk reseksjon kan forårsake alvorlige komplikasjoner , og det finnes ikke noe tilfredsstillende alternativ behandlingsalternativ. Det er verdt å nevne at Vitrakvi er den første "ubegrenset kreft arter (ikke relatert til histologi)" narkotika levert av Storbritannia gjennom Cancer Drug Fund (CDF) for NHS pasienter.

Vitrakvi er en pioner oral TRK-hemmer, som er en histologi-uavhengig behandlingsmetode, spesielt utviklet for behandling av svulster som bærer NTRK genfusjon, uavhengig av hvor svulsten oppsto i kroppen. TRK fusjonsdrevne svulster kan forekomme i ulike deler av kroppen, vanligvis i sjeldne tumortyper, og konvensjonelle behandlingsalternativer (som kirurgi, kjemoterapi, strålebehandling, etc.) kan ikke være tilfredsstillende. Vitrakvi har sterk effekt hos barn og voksne med TRK fusjonssvulster, inkludert primære sentralnervesystemet (CNS) svulster og hjernemetastaser, som kan gi høye remisjonsrater og varige remisjoner.

I slutten av november 2018 mottok Vitrakvi verdens første parti i USA, og ble den første orale TRK-hemmeren godkjent i historien og den første "ubegrensede kreftarten, bredspektret" anti-kreftmedisin som ikke er relatert til tumortype, åpnet En ny æra av "tumoragnostisk" behandling. I dag har Vitrakvi blitt godkjent i mange land og regioner rundt om i verden, inkludert EU.

NICE 's beslutning i Storbritannia var basert på aggregerte data fra totalt 102 pasienter fra fase I-studien av voksne pasienter, Fase II NAVIGATE-studien av voksne og pediatriske pasienter, og fase I / II SCOUT-studien av pediatriske pasienter, hvorav 93 pasienter var fra hovedanalysegruppen og 9 andre pasienter med primære sentralnervesystemet (CNS) svulster. Resultatene viste at Behandling med Vitrakvi viste høy remisjonsrate, varig og rask remisjon. De spesifikke dataene er: Hovedanalysesettet viser at den totale responsraten (ORR) er 72 % (95 % KI: 62,81), hvorav den fullstendige svarprosenten (CR) er 16 % og den delvise responsraten (PR) er 55 %. I en annen tilleggsanalyse, inkludert pasienter med primær CNS, var ORR 67 % (95 % KI: 57,76), med CR på 15 % og PR på 51 %.

På tidspunktet for hovedanalysen var median tid til første respons for pasienter som fikk Viktarvy 1,81 måneder. På tidspunktet for analysen var median varighet av remisjon ikke nådd (område: 1,6+ til 38,7 + måneder), og 75% av pasientene hadde varighet av remisjon ≥ 12 måneder. Av pasientene som fikk behandling, var 88 % (95 % KI: 81,95) fortsatt i live ett år etter behandlingsstart. På analysetidspunktet er median progresjonsfri overlevelse (PFS) ikke nådd. Sikkerheten til 125 pasienter med NTRK genfusjon ble evaluert. De fleste bivirkningene var grad 1 eller grad 2. Bare 3 % av pasientene måtte stoppe behandlingen permanent på grunn av AE-er som oppstod under behandlingen. Nitten (15 %) pasientene rapporterte en dosereduksjon, hvorav 10 (8 %) skyldes bivirkninger. De fleste bivirkninger som resulterte i en dosereduksjon forekom i løpet av de tre første månedene av behandlingen.

Viktarvy behandling av TRK fusjonsdrevne voksne og barn med kreft har klinisk signifikante forbedringer i pasientens livskvalitet (QoL). I to globale kliniske studier med flere sentre rapporterte 60 % av voksne pasienter en forbedring i den globale helsepoengsummen EORTC QLQ-C30. For pediatriske pasienter rapporterte 76 % av pasientene en forbedring i den totale poengsummen til PedsQL.

Amanda Cunnington, Bayer UK 's direktør for medisiner for pasienter, sa: "Bayer ønsker NICE 's anbefaling for Viktarvy fordi det vil gi klinikere i Storbritannia den første muligheten til å gi voksne og pediatriske pasienter med TRK fusjonsdrevet kreft for å målrette sin sykdom Driver-spesifikke behandlinger. Bayer er stolt av å samarbeide med NICE og UK National Service System (NHS) gjennom evalueringen av denne banebrytende terapien for å bringe en ny potensielt gunstig oral befolkning til kreftpasienter drevet av TRK fusion Treatment alternativer. "

NTRK genfusjon er en unormal genetisk endring som finnes i et bredt spekter av svulster, noe som fører til ukontrollert TRK-signalering og tumorvekst. Flere og flere bevis viser at genet NTRKs koding TRKs protein kan være unormalt smeltet sammen med andre gener, generere signaler som kan føre til kreft å vokse i flere deler av kroppen. TRK fusjonskreft er generelt sjelden, påvirker ikke mer enn noen få tusen pasienter i Europa hvert år. TRK fusjon kan påvirke barn og voksne og forekommer ved forskjellige frekvenser i forskjellige tumortyper.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Vitrakvi er larotrectinib, som er en potent, oral, selektiv tropomyosin reseptor kinase (TRKs) hemmer designet for å direkte målrette TRK (inkludert TRKB, TRKB, og TRKC), noe som resulterer i nedleggelse TRK sikringer signalveien for tumorvekst. TRK fusjonskreft er generelt sjelden og påvirker ikke mer enn noen få tusen pasienter i Europa hvert år. Sykdommen kan påvirke barn og voksne og forekommer ved forskjellige frekvenser i forskjellige svulster. I kliniske studier ble Vitrakvi undersøkt og behandlet 29 solide svulster med forskjellige histologies. Resultatene viser at Vitrakvi har betydelig og holdbar anti-tumoraktivitet mot TRK fusjonssvulster, inkludert primære CNS svulster og hjernemetastaser, uavhengig av pasientens alder og tumorhistologi.

Kilde:hyggeligApproves oral medikament VITRAKVI (larotrectinib), den første histologi-uavhengige behandlingen som skal gjøres tilgjengelig i England, for barn og voksne med TRK fusjonsdrevet kreft