VISEN Legemidler TransCon C-type Natriuretic Peptide Fase II Kina Klinisk studie Søknad Godkjent

7. januar annonserte VISEN Pharmaceuticals at de hadde sendt inn TransCon CNP (TransCon C-type natriuretisk peptid) til injeksjon til National Medical Products Administration (NMPA) for behandling av achondroplasia (ACH) pasienter. Fase II nye stoffet klinisk studie søknad er godkjent, og ACcomplisH Kina klinisk studie vil snart bli lansert i Kina, oppnå global synkronisering med ACcomplisH (en TransCon C-type natriuretic peptid fase II global klinisk studie blir utført av Ascendis Pharma).

TransCon CNP gir kontinuerlig aktiv CNP for å hemme den overaktiverte fibroblast vekstfaktorreseptoren 3 (FGFR3) signalveien. Det administreres en gang i uken og frigjøres sakte. Den er designet for å hjelpe barn med ACH gjenoppbygge balansen mellom beinvekst, samtidig som de forbedrer og forhindrer ACH Komplikasjoner. TransCon CNP har fått foreldreløs narkotikabetegnelse fra US Food and Drug Administration og Eu-kommisjonen.

Pasienter med achondroplasia står overfor flere dilemmaer og må løses

Chondroplasia er den vanligste asymmetriske kortvokste. Det er forårsaket av en autosomal dominerende aktiverende mutasjon i fibroblast vekstfaktor reseptor 3 (FGFR3) genet, som fører til effekten av FGFR3 og CNP signalveier. Ubalanse er en autosomal dominerende genetisk sykdom. Omtrent 80% av pasientene har normale foreldre, og sykdommen er forårsaket av en patogen genmutasjon hos nyfødte1. Ifølge kjente data er forekomsten av ACH i levendefødte 1:25 0002, som rammer omtrent 250.000 mennesker over hele verden3. Pasienter har vanligvis korte lemmer, store hoder og karakteristiske ansiktstrekk med fremtredende panne og mid-face tilbaketrekking. Hypotoni i barndommen er en typisk manifestasjon, og i voksen alder er høyden bare ca 1, 3 meter4. I tillegg kan ACH også føre til en rekke alvorlige komplikasjoner, inkludert reduksjon av foramen magnum, søvnapné og kroniske øreinfeksjoner, noe som øker risikoen for død og dårlig livskvalitet.

For de fleste ACH-pasienter kan diagnosen gjøres gjennom spesifikke kliniske og bildebehandlingsfunn. For noen pasienter med uklar diagnose eller atypiske manifestasjoner, kan diagnosen bekreftes av FGFR3 heterozygous genmutasjon deteksjon1. Når det gjelder behandling, er det for tiden ingen svært effektive legemidler godkjent for behandling av ACH2 i det globale markedet. På grunn av mangelen på grunnleggende behandlingsmetoder, for å forebygge og kontrollere en rekke komorbiditeter, kan pasientene måtte bære høye medisinske utgifter, noe som gir en tung byrde for enkeltpersoner, familier og trygdesystemet. Fordi pasienter har problemer med å leve av seg selv, utdannings- og arbeidsvansker, lav inntekt og andre faktorer, er det vanskelig for dem å integrere seg i samfunnet, noe som ytterligere øker levebyrden, noe som igjen fører til mangel på familiearbeid og økningen i trygdeutgifter. Derfor er det et presserende behov for å akselerere forskning og utvikling av nye legemidler for årsaken til sykdommen for å redusere byrden på pasienter, familier og samfunn.

TransCon CNP fase II klinisk forskning synkroniseres globalt, akselererer utviklingsprosessen

Ifølge prekliniske og kliniske data kan CNP-banen fremme vekst. Økt CNP kan oppveie effekten av FGFR3 mutasjoner, og dermed fremme beinvekst. Halveringstiden til naturlig CNP hos mennesker er imidlertid kort, bare 2-3 minutter5, noe som krever kontinuerlig intravenøs infusjon, noe som gjør det vanskelig å klinisk bruke. For tiden er TransCon CNP den eneste langtidsvirkende CNP i verden som er klinisk eller kommersialisert ved hjelp av den patenterte "Transient Conjugation" -teknologien, og halveringstiden kan nå 120 timer6. Resultater fra dyreforsøk viser at TransCon CNP kan forbedre beinveksten av achondroplasia-modellmus og forhindre for tidlig lukking av foramen magnumbrusk.7. Data fra den globale kliniske fase I-studien utført av Ascendis Pharma viste farmakokinetikken og kardiovaskulær sikkerhet i prekliniske studier, og ble godt tolerert. Ingen alvorlige bivirkninger eller utseende av anti-CNP-antistoffer ble rapportert8. "Vår ACcomplisH Kina studie godkjent i Kina denne gangen er en viktig del av den globale kliniske utviklingsplanen. Etter å ha fullstendig demonstrert og gjentatte ganger kommunisert sin rasjonalitet og sikkerhet, har vi fått den nye legemiddel kliniske studien godkjenning. Dette vil være en viktig del av utviklingen av brusk. For å evaluere sikkerhet og effekt av subkutan administrasjon av TransCon CNP en gang i uken hos pasienter med ufullstendighet, en multi-senter, randomisert, kontrollert, fase II klinisk studie." Dr. Yang Jun, Chief Medical Officer i Weisheng Pharmaceutical, sa: "Hovedformålet med forskningen er å evaluere sikkerheten til behandlingen og dens effekt på 12-måneders årlig vekstrate. Vi vil akselerere utviklingen av global forskning og utvikling samtidig som vi sikrer pasientsikkerhet og kvaliteten på forsøkene.

VISEN Pharmaceuticals er forpliktet til å "pasienten først" og fremmer den globale FoU-prosessen med kinesiske kliniske data

De siste årene har mitt land lagt stor vekt på håndtering av sjeldne sykdommer og vedtatt en rekke tiltak for å fremme utviklingen av sjeldne sykdommer forebygging og behandling. Artikkel 60 i kapittel V i Basic Medical Hygiene and Health Promotion Law kunngjorde i 2020 klart at landet skal etablere og forbedre et klinisk etterspørselsorientert legemiddelgjennomgangs- og godkjenningssystem, og støtte sårt tiltrengte legemidler i klinisk praksis og forebygging og behandling av sjeldne sykdommer og store sykdommer. Forskning og produksjon av medisiner for sykdommer og andre legemidler oppfyller behovene til sykdomsforebygging og behandling. "Takket være støtte fra regjeringen og unremitting innsats av mange partnere, har denne TransCon CNP oppnådd en fase II klinisk studie i Kina synkront med verden. Dette vil hjelpe flere kinesiske ACH-pasienter med å få potensial for patogenese i første gang. Effektiv behandling. I tillegg vil Kinas kliniske data tjene som en viktig støtte for å akselerere den globale FoU-prosessen med dette innovative stoffet, og dermed hjelpe ACH-pasienter over hele verden.» VISEN Pharmaceuticals CEO Lu Anbang påpekte: "Vison opprettholder målet om 'pasient først' I fremtiden vil vi fortsette å jobbe aktivt med partnere for å i fellesskap øke hele samfunnets oppmerksomhet til ACH-pasienter i Kina, akselerere forbedringen av status quo av ACH-diagnose og behandling i Kina, og hjelpe tidlig realisering av'Healthy China 2030'!"