VISEN Pharma kunngjør TransConTM menneskelig veksthormon oppnår foreldreløs medisinbarhet for USA og EU-behandling av veksthormonmangel

21 april, 2020, introduserte VISEN Pharma, et joint venture-selskap dedikert til det endokrine-relaterte behandlingsfeltet verden 0010010 # 39; s ledende behandlingsmetoder og medisiner til Kina, og var ansvarlig for det endokrine behandlingsprogrammet til Ascendis Pharma i Greater China Development and promotion. Ascendis Pharma kunngjorde 15 april, 2020 at den amerikanske mat- og medisineadministrasjonen (FDA) har gitt TransCon Human Growth Hormone (lonapegsomatropin) orphan drug benevnelse for å behandle veksthormonmangel (GHD).

TransCon Human Growth Hormone er et langtidsvirkende legemiddel for veksthormon som er utviklet til et ukentlig medisin mot GHD-behandling. TransCon Human Growth Hormone opprettholder den samme virkemåten som daglig humant veksthormonbehandling ved å frigjøre de samme veksthormonmolekylene. For øyeblikket er det ingen godkjent langtidsvirkende veksthormonbehandling i det amerikanske eller europeiske markedet. TransCon Human Growth Hormone har blitt sertifisert av EU-kommisjonen (EC) for behandling av GHD i Europa i oktober 2019.

0010010 quot; TransCon Human Growth Hormone er nå sertifisert som et foreldreløst medikament i USA og Europa. Vi mener dette er en viktig bekreftelse på at verden trenger en langtidsvirkende terapi for å håndtere GHD og alle endokrine helseproblemer. 0010010 quot; Ascendis Pharma Senior Vice President Dana Pizzuti, MD, sa: 0010010 quot; Som det eneste langtidsvirkende veksthormonproduktet i utvikling som gir umodifisert veksthormon, tror vi at TransCon Human Growth Hormone har et stort potensial for å forbedre livene av pasienter. Vi forventes fortsatt å komme på andreplass i år som planlagt innlevering av markedsføringsapplikasjoner for TransCon Human Growth Hormone i kvartal og fjerde kvartal i USA og Europa. 0010010 quot;

Legemidler som er godkjent av FDA for foreldreløse medikamenter, refererer til de som trygt, effektivt kan behandle, diagnostisere eller forhindre sjeldne sykdommer eller tilstander som berører mindre enn 200, 000 amerikanske statsborgere, og kan være tryggere eller mer effektive enn godkjente produkter. Foreldreløs medikamentbetegnelse gir visse fordeler og insentiver for medikamentutviklere, inkludert en syv-års amerikansk markedsmonopolperiode fra datoen for markedsautorisasjon, fritak fra FDA-brukeravgifter og skattekreditter for klinisk forskning. Innvilgelse av foreldreløse medikamentbetegnelser vil ikke endre FDAs forskriftskrav for å bestemme sikkerheten og effektiviteten til medikamenter gjennom passende og godt kontrollert forskning for å støtte godkjenning og kommersialisering.

Lu Anbang, administrerende direktør i Weisheng Pharmaceutical, påpekte: 0010010 quot; For tiden mangler mer enn 90% av sjeldne sykdommer effektiv behandling. Godkjenningen av TransCon Human Growth Hormone av det amerikanske FDA foreldreløse stoffet er av stor betydning for behandlingen av veksthormonmangel. Den ukentlige TransCon Human Growth Hormone kan redusere belastningen med daglige injeksjoner, og gi pasienter en bedre sjanse til å oppnå normal voksenhøyde og generell endokrin helse. For tiden brukes TransCon Human Growth Hormone i Kina 0010010 # 39; s kliniske fase III-studie av mangel på veksthormon hos barn Forskningen har startet ved slutten av 2019. Som den eksklusive autoriserte R 0010010 amp; D og salgsselskap av TransCon Human Growth Hormone i Stor-Kina, vil Weisheng Pharmaceutical fullt fremme markedsføringsplanen i Kina i fremtiden og er opptatt av å introdusere verdens 0010010 # 39; s ledende behandlingsmetoder og medisiner Kina, håper å la flere kinesiske pasienter dra nytte av verden 0010010 # 39; s avanserte og pålitelige behandlingsalternativer tidligere. 0010010 quot;

Om TransConTM-teknologi

TransCon refererer til 0010010 quot; forbigående forbindelse 0010010 quot; (Forbigående konjugering). TransCon teknologiplattform utvikler nye behandlinger gjennom innovative teknologier for å optimalisere behandlingseffekter inkludert effektivitet, sikkerhet og administrasjonsfrekvens.

TransCon-molekylet består av tre deler: et umodifisert prototypemedisin, et inert bærermolekyl som beskytter prototypemedisinen, og en forbindelsesstruktur som midlertidig forbinder de to. Når de tre delene er kombinert, kan bærermolekylet inaktivere prototypemedikamentet og ikke tømmes av kroppen. Når det injiseres i menneskekroppen, under fysiologiske forhold med pH og kroppstemperatur, vil det aktive, umodifiserte prototypemedisinet frigjøres på en kontrollert måte. Siden prototypemedisinet er umodifisert, kan det opprettholde sin opprinnelige farmakologiske mekanisme. TransCon-teknologi kan brukes mye på proteiner, peptider eller små molekyler i forskjellige terapeutiske felt, og kan brukes systemisk eller lokalt.