US FDA godkjenner Mercks innovative tumormedisin Welireg: Behandling av VHL syndromrelaterte svulster!--1/2

Merck &Co kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Welireg (belzutifan, utviklingskode: MK-6482), som er en hypoksi-inducible faktor-2α (HIF-2α) inhibitor , For behandling av voksne pasienter med Hippel-Lindau syndrom (Von Hippel-Lindau sykdom, VHL syndrom, VHL sykdom), trenger disse pasientene ikke umiddelbar kirurgi, trenger å behandle nyrecellekarsinom (RCC) forbundet med VHL syndrom, Sentralnervesystemet (CNS) hemangioblastom, bukspyttkjertel nevroendokrine svulst (pNET).

Welireg er den første HIF-2α-hemmerbehandlingen godkjent av den amerikanske FDA, og stoffet har blitt godkjent gjennom prioritetsgjennomgangsprosessen. Tidligere har FDA gitt Welireg Breakthrough Therapy Betegnelse (BTD) og Orphan Drug Betegnelse (ODD). Som HIF-2α-hemmer kan Welireg redusere transkripsjonen og uttrykket av HIF-2α-målgener relatert til celleproliferasjon, angiogenese og tumorvekst. Det er verdt å nevne at VHL-biologiforskningen som førte til oppdagelsen av HIF-2α vant Nobelprisen i fysiologi eller medisin i 2019.

Welireg er et nytt stoff i onkologirørledningen til Merck. Som den første og eneste systemiske behandlingen godkjent for behandling av pasienter med VHL syndrom, har dette stoffet utvidet Mercks onkologiportefølje. VHL syndrom er en sjelden og alvorlig genetisk sykdom som er forbundet med høy risiko for kreft i flere organer. Kreft er fortsatt en av hovedårsakene til død hos pasienter med VHL syndrom.

Før Welireg ble det ikke godkjent systemisk behandling for behandling av VHL-relaterte svulster. I fase 2-studien viste pasienter med VHL-relaterte svulster behandlet med Welireg høye remisjonsrater og varige remisjoner. FDAs godkjenning av Welireg markerer et stort skritt fremover og vil innføre en systemisk terapi som har potensial til å endre den nåværende behandlingsmodellen for pasienter med visse typer VHL-relaterte svulster.

Når det gjelder medisinering, er den anbefalte dosen av Welireg (40 mg tabletter) 120 mg en gang om dagen til sykdommen utvikler seg eller uakseptabel toksisitet oppstår. Det skal bemerkes at det er en black box advarsel knyttet til Weliregs legemiddeletikett, som sier at medisinering under graviditet kan forårsake embryo-fosterskader, og graviditetsstatusen må verifiseres før du begynner å ta Welireg. Welireg kan føre til at visse hormonelle prevensjonsmidler er ineffektive. Leger bør informere pasienter om disse risikoene når de foreskriver Welireg og behovet for effektiv ikke-hormonell prevensjon.

Dr. Scot Ebbinghaus, visepresident for klinisk forskning ved Merck Research Laboratories, sa: "Welireg er den første og eneste godkjente systemiske behandlingen for pasienter med spesifikke typer VHL-relaterte svulster, og representerer en viktig ny behandling for pasienter som er rammet av denne sjeldne sykdommen. Valg. Dagens FDA-godkjenning av Welireg markerer en viktig milepæl og gjenspeiler Mercks forpliktelse til å tilby innovative behandlingsalternativer for flere pasienter.

Studie-004 forskningsdata