Den amerikanske FDA innvilget ALK-001 (C20-D3-vitamin A) gjennombruddsterapisertifisering!

Alkeus Pharmaceuticals kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt ALK-001 (C20-D3-vitamin A) gjennombruddsterapibetegnelsen (BTD) for behandling av Stargardts sykdom (STGD). Det er verdt å nevne at ALK-001 er det eneste stoffet som er godkjent for BTD-behandling av Stargards sykdom. For tiden er det ingen godkjent behandling for Stargards sykdom. Tidligere har FDA gitt ALK-001 Orphan Drug Betegnelse (ODD).

BTD er en ny legemiddelgjennomgangskanal av FDA, som tar sikte på å akselerere utviklingen og gjennomgangen av nye legemidler for behandling av alvorlige eller livstruende sykdommer, og det er foreløpige kliniske bevis på at sammenlignet med eksisterende behandlingsmedisiner, nye legemidler som kan forbedre tilstanden til sykdommen betydelig. BTD-oppnådde legemidler kan få nærmere veiledning, inkludert ledende FDA-tjenestemenn under forskning og utvikling, og er kvalifisert for rullerende gjennomgang og potensiell prioritetsgjennomgang under gjennomgang for å sikre at pasientene får nye behandlingsalternativer på kortest tid.

ALK-001 (C20-D3-Vitamin A) er et kjemisk modifisert vitamin A som brukes til å behandle en rekke retinal degenerative sykdommer. Legemidlet tas en gang om dagen, og kliniske data viser at ALK-001 trygt kan forsinke utviklingen av Stargards sykdom samtidig som normal visuell sirkulasjon opprettholdes.

Stargards sykdom er en progressiv arvelig retinal degenerativ sykdom som kan forårsake irreversibel synstap og blindhet. Dette er en sjelden og alvorlig sykdom. Symptomene begynner vanligvis i barndommen eller ungdomsårene. Nesten hver pasient diagnostisert med denne sykdommen vil bli juridisk blind.

FDA innvilget ALK-001 BTD basert på en gjennomgang av data fra en dobbeltblindet, randomisert placebokontrollert klinisk fase 2-studie. Data fra denne studien og andre pågående studier forventes å bli utgitt senere i år.

I tillegg til Stargers sykdom pågår også kliniske studier av ALK-001 for behandling av pasienter med tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD). I USA er AMD den viktigste årsaken til uforutsigbar blindhet.

Dr. Leonide Saad, administrerende direktør i Alkeus Pharmaceuticals, sa: "Oppnåelse av en gjennombruddsterapibetegnelse er en transformativ milepæl innen Stargards sykdom. Resultatene av vår kliniske fase 2-studie er en forskriftsmessig innlevering for ALK-001 for behandling av Stargards sykdom. Og godkjenning gir et sterkt grunnlag. Vi ser frem til å samarbeide med FDA og andre reguleringsorganer slik at vi kan bringe ALK-001 til pasienter så snart som mulig.