Jakavi/Jakafi er effektiv i behandling av steroid refraktær kronisk graft-versus-host-sykdom (GvHD)!-1/2

Novartis og partneren Incyte kunngjorde nylig sammen evalueringen av de positive resultatene av den viktigste fase 3 REACH3 -studien (NCT03112603) av den orale JAK1/2 -hemmer Jakavi/Jakafi (ruxolitinib) i behandlingen av steroid-ildfast kronisk transplantat-mot-vert-sykdom (GvHD) Den har blitt publisert i det internasjonale internasjonale medisinske tidsskriftet" New England Journal of Medicine" (NEJM), med tittelen på artikkelen: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 er sponset i fellesskap av Novartis og Incyte. Dette er en randomisert, åpen, multisenter fase 3-studie for barn som har utviklet steroid-ildfast eller steroidavhengig kronisk transplantat-mot-vert-sykdom (GvHD) etter å ha mottatt allogen stamcelletransplantasjon. (≥ 12 år) og voksne pasienter. Data viser at sammenlignet med best tilgjengelig terapi (BAT), forbedrer ruxolitinib signifikant prognosen for pasienter med steroid-ildfast/avhengig kronisk GvHD, inkludert forbedring i feilfri overlevelse (FFS) og pasientrapporterte symptomer. Den nye undergruppeanalysen viste at ruxolitinib i den 24. behandlingsuken viste en høyere total responsrate (ORR) i alle store undergrupper (inkludert orginalengasjement ved baseline) sammenlignet med BAT.

Kronisk GvHD er en livstruende sykdom. Det er en langsiktig komplikasjon av stamcelletransplantasjon som kan påvirke flere organer. Omtrent halvparten av pasientene som får førstelinjens steroidbehandling vil utvikle steroid ildfast/avhengighet. Det er verdt å nevne at ruxolitinib er det første stoffet som viser effekt ved behandling av steroid-ildfast/avhengig kronisk GvHD i storskala randomiserte kliniske studier.

ruxolitiniber en banebrytende JAK1/JAK2 -hemmer, solgt av Incyte i USA (handelsnavn Jakafi), og Novartis er autorisert til å selge den utenfor USA (handelsnavn Jakavi). Ifølge resultatene fra REACH3-studien har Incyte sendt en Supplemental New Drug Application (sNDA) fra Jakafi til den amerikanske FDA for behandling av barn (≥ 12 år) og voksne pasienter med steroid-ildfast kronisk GvHD. For øyeblikket er denne sNDA under FDA -gjennomgang, og måldatoen for handling er 22. september 2021. For Novartis pågår forskriftsmessige innspill for Jakavi for behandling av akutt og kronisk GvHD utenfor USA.

Dr. Robert Zeiser, avdeling for hematologi, onkologi og stamcelletransplantasjon, Universitetssykehuset i Freiburg, Tyskland, sa: “Pasienter med kronisk GVHD opplever alvorlige og livstruende symptomer i forskjellige organer i kroppen, noe som gjør sykdommen vanskeligere å behandle og øker den dårlige prognosen. Gjennom disse nye resultatene av REACH3 -studien kan vi tydeligere se de terapeutiske fordelene medruxolitinibsom en potensiell ny standard for omsorg hos pasienter med kronisk GvHD som ikke reagerer på førstelinje-steroider."