Den amerikanske FDA godkjente Ryplazim (plasminogen): Det første legemidlet som behandler plasmogenogenmangel!

Liminal BioSciences kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) for behandling av pasienter av type 1 plasminogenmangel (hypoplasminogenemia). Det er verdt å nevne at Ryplazim er det første legemidlet som er godkjent av FDA for å behandle plasminogenmangel. Dette er en sjelden genetisk sykdom som kan skade normal vev og organfunksjon og kan forårsake blindhet.

Mens FDA godkjente Ryplazim, utstedte han også en sjelden pediatrisk sykdomsprioriteringskupong (PRV) til Liminal BioSciences for å belønne selskapet for det enestående bidraget til utviklingen av nye medisiner for sjeldne sykdommer. Kupongen kan innløses for prioritert gjennomgang av eventuelle påfølgende nye legemiddelapplikasjoner, og kan selges eller overføres.

Bruce Pritchard, administrerende direktør i Liminal BioSciences, sa:" Denne godkjenningen er en viktig milepæl for Liminal, pasienter, omsorgspersoner og leger. Vi er veldig glade for at Ryplazim vil tilby tjenester til pasienter med medfødt plasminogenmangel i USA. Behandling. Den mottatte prioriterte kupongen (PRV) for sjeldne barnesykdommer har også potensial til å gi Liminal ufortynnede kontanter for å støtte vår fortsatte innsats for å fremme og utvide vår forsknings- og utviklingsstrategi for små molekyler."

Plasminogenmangel er en sjelden multisystem- og genetisk sykdom som har en dyp innvirkning på pasientenes helse og livskvalitet. Hos alle pasienter med plasminogenmangel reduseres plasmanivåene i plasma betydelig.

Plasminogen er et naturlig forekommende protein som syntetiseres av leveren og sirkulerer i blodet. Aktivert plasminogen, plasmin, er den grunnleggende komponenten i det fibrinolytiske systemet og hovedenzymet som løser opp tromben og fjerner ekstravasert fibrin. Derfor er plasminogen viktig i sårheling, cellevandring, vevsrenovering, angiogenese og embryogenese. Plasminogenmangel fører til akkumulering av fibrin, som fører til utvikling av lesjoner, og derved svekker normal vev og organfunksjon. Når disse lesjonene påvirker øyet, kan det føre til blindhet.

Den aktive ingrediensen i Ryplazim er plasminogen, som ekstraheres og renses fra humant plasma. Ryplazim-behandling hjelper til med å øke plasmanogennivået i plasma, midlertidig korrigere plasminogenmangel, redusere eller eliminere sykdom.

Plasminogen aktiveringsvei (bildekilde: GeneReviews)

Effekten av Ryplazim hos barn og voksne pasienter med plasminogenmangel type 1 ble bekreftet i en åpen, klinisk studie med en arm. Studien registrerte 15 pasienter hvis plasminogenaktivitetsnivå ved baseline var mellom< 5%="" til="" 45%="" av="" normale="" verdier.="" alle="" pasienter="" fikk="" ryplazim-dose="" på="" 6,6="" mg="" kg,="" en="" gang="" hver="" 2.-4.="" dag,="" og="" fortsatte="" behandlingen="" i="" 48="" uker,="" slik="" at="" deres="" plasmogenogenaktivitetsnivå="" var="" minst="" 10%="" høyere="" enn="" baseline,="" og="" sykdommen="" ble="" behandlet.="" kliniske="">

Effekten er basert på den totale kliniske suksessraten på 48 uker, definert som 50% av pasientene med synlige eller andre målbare usynlige lesjoner, med minst 50% forbedring i antall / størrelse eller funksjonell innvirkning av lesjoner fra baseline. Resultatene viste at alle pasienter som hadde lesjoner ved baselineundersøkelsen, forbedret antall eller størrelsen på lesjoner med minst 50%. I denne studien ble Ryplazim godt tolerert.

Godkjenningen av Ryplazim for markedsføring markerer et viktig vendepunkt, og gir pasienter med type 1 plasminogenmangel den første og sårt tiltrengte behandlingen, og gir pasienter og familier et nytt alternativ for å kontrollere symptomene på sykdommen.