Bylvay (odevixibat) er i ferd med å bli godkjent i USA og EU!

Albireo Pharma er et sjeldent leversykdomsfirma som utvikler nye regulatorer av gallsyrer. Nylig kunngjorde selskapet at European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) har avgitt en positiv vurderingsuttalelse som anbefaler godkjenning av Bylvay (odevixibat) for behandling av progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC). ). Bylvay er en kraftig, ikke-systemisk, ikke-systemisk hemmelig galle-syre-transporthemmer (IBATi), som har potensial til å bli den første ikke-kirurgiske behandlingen for denne sjeldne sykdommen og vil endre PFIC-type 1, 2 og 3 Behandlingsmodellen for barn.

Nå vil CHMPs uttalelser bli sendt til EU-kommisjonen (EF) for gjennomgang, som vanligvis vil ta en godkjenningsbeslutning i løpet av de neste to månedene. I USA gjennomgår Bylvay prioritert vurdering av FDA, og måldatoen til Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) er 20. juli 2021. I EU er Bylvay den eneste IBATi som tildeles av EMA for akselerert evaluering. Tidligere ga EMA også Bylvay foreldreløse legemiddelbetegnelser og prioriterte legemiddelbetegnelser (PRIME) for behandling av PFIC. I tillegg til PFIC har Bylvay også fått foreldreløs betegnelse for behandling av Alagilles syndrom, biliær atresi og primær kolangitt.

PFIC er en sjelden, ødeleggende og ødeleggende sykdom som rammer små barn og kan føre til progressiv, livstruende leversykdom. I mange tilfeller kan PFIC forårsake levercirrhose og leversvikt de første 10 årene av livet. Den mest fremtredende og plagsomme vedvarende manifestasjonen av PFIC er intens kløe, som ofte fører til en alvorlig nedgang i livskvaliteten. For tiden er det ingen medisiner for å behandle PFIC, og det eneste alternativet for mange pasienter er levertransplantasjon eller annen invasiv kirurgi. Den nåværende standardpleien for levertransplantasjon står overfor reelle utfordringer, inkludert livslang immunsuppresjon og utfordringen med å finne organer for små barn.

I USA og EU har Bylvay potensialet til å bli det første medikamentet som får godkjent myndighet for behandling av PFIC. I USA, etter at Bylvay er godkjent, vil Albireo være kvalifisert for en sjelden pediatrisk sykdomskartong (PRV), og Bylvay vil bli markedsført i andre halvdel av 2021. Foreløpig er fase 3 BOLD-studien av Bylvay for behandling av galleatresi og den globale fase 3 ASSERT-studien for behandling av Alagille syndrom er i gang.

Den kjemiske strukturen tilodevixibat(bildekilde: medkoo.com)

Bylvay' s aktive farmasøytiske ingrediens er odevixibat, som er en banebrytende, potent og selektiv, ikke-systemisk, ileal gallesyre-transportør (IBAT) -hemmer, med minimal systemisk eksponering og virker lokalt i tarmen. Foreløpig er legemidlet utviklet for behandling av sjeldne kolestatiske leversykdommer hos barn, inkludert PFIC, galleatresi, Alagille syndrom, etc .; blant dem er PFIC den første målindikasjonen.

Ron Cooper, konsernsjef i Albireo, sa: ”Dagens CHMPs positive mening om Bylvay bringer oss et skritt nærmere målet om å lansere den første ikke-kirurgiske behandlingen i historien. Denne behandlingen kan redusere effekten av PFIC på familier og barn. Byrde. Ved å lansere Bylvay håper vi å gi barn kortvarig lindring av symptomer som kløe og langsiktig forbedring av viktige parametere som vekst."

CHMPs positive gjennomgang av Bylvay er basert på data fra 2 kliniske studier (PEDFIC 1, PEDFIC 2), som er den største globale fase 3-kliniske studien for PFIC noensinne.

PEDFIC-1 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase 3-studie, og resultatene oppfyller det primære endepunktet for de amerikanske og EU-regulatoriske kravene: Sammenlignet med placebo forbedret Bylvay betydelig kløe på huden (p=0,004) og signifikant redusert gallsyrereaksjon (SBA, p=0,003), godt tolerert og svært lav forekomst av diaré / hyppige avføring (9,5% i behandlingsgruppen og 5,0% i placebogruppen).

PEDFIC-2 er en langsiktig, åpen fase 3-utvidelsesstudie. Dataene bekrefter Bylvay&# 39s sterke effekt, og viser at SBA reduseres kontinuerlig og vedvarende hos pasienter behandlet i opptil 48 uker, kløeevaluering forbedret, lever og vekst.

I disse to studiene ble Bylvay godt tolerert, og diaré / hyppig avføring var de vanligste behandlingsrelaterte gastrointestinale bivirkningene. Ingen alvorlige behandlingsrelaterte bivirkninger skjedde.

Samlet sett bekreftet disse studiene Bylvay&potensial som den første PFIC-behandlingen. PFIC er en ødeleggende sykdom og behandles for tiden med kirurgi inkludert levertransplantasjon. Bylvay er et trygt og effektivt behandlingsmiddel med potensial til å gi reelle endringer for PFIC-pasienter og deres familier. Etter å ha fått myndighetsgodkjenning planlegger Albireo å bringe Bylvay ut på markedet i andre halvdel av 2021.