Storbritannia godkjenner den tredje indikasjonen på Epidyolex: behandling av tuberøs sklerose (TSC) -relatert epilepsi!

GW Pharma, et datterselskap av Jazz Pharmaceuticals, er en global leder innen forskning og utvikling av planteavledede cannabinoide terapeutiske produkter. Det er forpliktet til å oppdage, utvikle og kommersialisere nye terapeutiske legemidler fra cannabis. Nylig kunngjorde GW Pharma at Medicines and Health Products Administration (MHRA) i Storbritannia har godkjent en ny indikasjon for Epidyolex (cannabidiol, CBD) orale flytende preparater: som en adjuvant behandling for pasienter ≥2 år. Beslag knyttet til tuberøs sklerose syndrom (TSC).

MHRA -godkjenning gjelder for England, Wales og Skottland. Det er anslått at det er 3700-11.000 TSC-pasienter i Storbritannia. TSC kan føre til at opptil 85% av pasientene utvikler epilepsi, og opptil 60% av dem reagerer ikke på standard antiepileptika. MHRA' s godkjenning av Epidyolex TSC -indikasjonen er et stort fremskritt for TSC -pasientpopulasjonen i Storbritannia, hvorav mange vil ha nytte av denne nye behandlingen.

GW fikk først Epidylex markedsføringstillatelse i Storbritannia i september 2019: for pasienter ≥ 2 år, adjuvant behandling av anfall assosiert med Lennox-Gastaut syndrom (LGS) og Dravet syndrom (DS). Denne TSC -indikasjonsgodkjenningen markerer den fjerde godkjenningen for cannabinoid stoffindikasjon for GW i Storbritannia.

I februar i år kunngjorde Jazz Pharma kjøpet av GW Pharma for 7,2 milliarder dollar. Dette er det største oppkjøpet i cannabisindustrien så langt og et sentralt trekk for Jazz for å gå inn på det farmasøytiske feltet cannabinoid. Etter sammenslåingen vil Jazz bli ledende innen nevrovitenskap.

Epidyolex/Epidiolex er det første cannabinoidmedisinen som er avledet fra planten og er godkjent for behandling av epilepsi i USA og Europa. Legemidlet er et oralt, flytende preparat av CBD-ekstrakt med høy renhet. CBD er en ikke-psykologisk ingrediens hentet fra hampplanten og har en rekke farmakologiske effekter på nervesystemet. Et stort antall studier har vist at CBD har åpenbare antiepileptiske og krampestillende aktiviteter, og har færre bivirkninger enn eksisterende antiepileptika.

I USA har Epidiolex blitt godkjent for 3 indikasjoner: for pasienter ≥ 1 år gammel, adjuvant behandling av anfall relatert til LGS, DS og TSC. I Europa har Epidyolex også blitt godkjent for 3 indikasjoner: (1) som en adjuvant behandling for pasienter ≥2 år for å behandle anfall forbundet med TSC; (2) som et hjelpestoff i kombinasjon med clobazam, brukes til pasienter ≥ 2 år for å behandle anfall relatert til LGS og DS. I USA og EU har Epidylex/Epidiolex blitt tildelt foreldreløs medisinbetegnelse for behandling av DS, LGS og TSC-relaterte anfall. Hver sykdom er en sjelden, alvorlig og barndomsstartende legemiddel-ildfast type epilepsi.

TSC er en sjelden og alvorlig genetisk sykdom som oppstår i barndommen. Epilepsi er det vanligste nevrologiske trekket ved TSC. TSC kan forårsake epilepsi hos opptil 85% av pasientene, og så mange som 60% av pasientene reagerer ikke på standard antiepileptika og er legemiddelresistente anfall. Det er et betydelig behov for nye behandlinger for å håndtere anfall forbundet med TSC. Data fra en fase III klinisk studie viste at sammenlignet med placebo reduserte Epidiolex signifikant TSC-relaterte ildfaste anfall (inkludert fokal og generalisert) og forbedret pasientens generelle tilstand. Epidyolex/Epidiolex vil gi et viktig behandlingsalternativ for TSC -pasientpopulasjonen.