Det nye IgG-antistoffskjærenzymet Idefirix er godkjent av EU for bruk hos pasienter med nyretransplantasjon som er veldig sensibilisert!

Hansa Biopharma er ledende innen utvikling av immunmodulerende enzymteknologi for å behandle sjeldne IgG-medierte sykdommer. Nylig kunngjorde selskapet at EU-kommisjonen (EF) har betingelser for å godkjenne det nye IgG-antistoffnedbrytende enzymet Idefirix (imlifidase) for bruk hos høysensitiserte nyretransplanterte pasienter.

Den offisielle EF-godkjenningen ble innhentet to måneder etter at European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) avga en positiv uttalelse. Tidligere har CHMP anbefalt at Idefirix godkjennes betinget for desensibilisering hos voksne pasienter med høysensibiliserte nyretransplantasjoner som er kryss-matchet med tilgjengelige døde givere.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Idefirix er imlifidase, som er et unikt antistoff-skjærende enzym avledet fra Streptococcus pyogenes, som spesifikt kan målrette IgG og hemme IgG-mediert immunrespons. Påføring av imlifidase er en ny metode for å eliminere patogen IgG. Den har en hurtig startmodus, som raskt kan spalte IgG-antistoffer og hemme deres reaktivitet i løpet av få timer etter administrering.

For tiden utvikles imlifidase som en behandling for nyretransplantasjon hos høysensibiliserte pasienter. Legemidlet er en ny type antistoffnedbrytende enzym som kan eliminere immunbarrieren. Imlifidase administreres som en enkelt intravenøs infusjon før transplantasjon, som raskt kan inaktivere donorspesifikke antistoffer (DSAer). Legemidlet har potensial til å øke sjansen for å få en nyretransplantasjon for høysensibiliserte pasienter betydelig.

Blant de høysensibiliserte pasientene som venter på nyretransplantasjon, er det et stort uoppfylt medisinsk behov. Disse pasientene er ofte fortsatt i en svak sykdomstilstand under langvarig dialysebehandling, og mulighetene for å motta nyretransplantasjon er ekstremt begrensede. Kliniske data viser at imlifidase raskt og spesifikt kan spalte IgG-antistoffer, slik at disse pasientene kan gjennomgå livreddende nyretransplantasjoner. Langsiktige oppfølgingsdata utgitt i mars i år viste at etter at høysensibiliserte pasienter fikk imlifidasebehandling og nyretransplantasjon, var 2-års overlevelsesgraden av transplantatet så høyt som 89%.

Soren Tulstrup, administrerende direktør i Hansa Biopharma, sa:" Vi er veldig glade for dagens' s EC' s beslutning om å godkjenne Idefirix for behandling av høysensitiserte nyretransplanterte pasienter. Dette er det første legemidlet godkjent av Hansa og vil vente på tusenvis i Europa. De høysensibiliserte pasientene med livreddende nyretransplantasjoner gir håp."

Idefirix er gjennomgått som en del av EMA' s Priority Medicines (PRIME) -program. Planen gir tidlig og forbedret vitenskapelig og lovgivningsmessig støtte for legemidler med unikt potensial for å imøtekomme betydelige uoppfylte medisinske behov blant pasienter. I mai 2017 ble imlifidase tildelt PRIME-kvalifisering av EMA.

28. februar 2019 godtok EMA markedsføringstillatelsessøknaden (MAA) for imlifidase i nyretransplantasjon basert på data fra 4 gjennomførte fase II-studier i Sverige, Frankrike og USA. Hver studie nådde alle primære og sekundære endepunkter, og beviste effektiviteten og sikkerheten til imlifidase for å lykkes med å oppnå nyretransplantasjon.

Etter å ha inngått en avtale med FDA, sendte Hansa Biopharma et forskningsforslag til FDA 17. juni 2020. Denne randomiserte kontrollerte kliniske studien er planlagt å starte i fjerde kvartal i år og rekruttere 45 høysensibiliserte pasienter i 10-15 sentre i USA. Dataene kan støtte innlevering av en BLA (biologisk produktlisens) søknad i USA før 2023.