FDA innvilget den nye liposomale antracyklin Annamycin orphan Drug Betegnelse: Behandling av bløtvev sarkom!

Moleculin Biotech er et klinisk stadium biofarmasøytisk selskap som fokuserer på utviklingen av en rekke onkologimedisinske kandidater for behandling av svært resistente svulster. Nylig annonserte selskapet at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt Annamycin Orphan Drug Betegnelse (ODD) for behandling av bløtvevssarkom (STS). Tidligere har FDA gitt Annamycin orphan Drug Betegnelse (ODD) og Fast Track Betegnelse (FTD) for behandling av residpsed eller ildfast akutt AML.

Moleculin kunngjorde nylig at FDA har godkjent Annamycin's New Drug Research Application (IND), slik at Moleculin kan starte en fase 1b/2 klinisk studie i USA for STS-pasienter som har overført til lungene etter førstelinjebehandling. De grunnleggende prinsippene i den kliniske studien inkluderer nyere dyredata, inkludert data fra American Association for Cancer Research (AACR) årsmøte avholdt 22-24 juni 2020, og data fra et uavhengig laboratorium annonsert på oktober 21, 2020 Disse dataene viser at akkumuleringen av Annamycin i lungene er 6-34 ganger det av doksorubicin, den viktigste førstelinje kjemoterapi stoffet for STS. I tillegg viser kliniske data at bruk av Annamycin ikke har kardiotoksisitet og har evnen til å overvinne mekanismen for multidrugresistens. Begge disse har vanligvis terapeutiske begrensninger på antracykliner (inkludert doksorubicin) i STS. Oppsummert indikerer disse faktorene at Annamycin kan representere en viktig behandling som kan bidra til å løse de alvorlige udekkede behovene til pasienter med STS lungemetastaser.

Walter Klemp, styreformann og administrerende direktør i Moleculin, sa: "Dette er Annamycins andre foreldreløse narkotikabetegnelse. Stoffet har tidligere blitt gitt foreldreløse narkotikabetegnelse for behandling av residpsed eller ildfast akutt myelogen leukemi. Vi tror dette Fortsetter å vise at bredden av rørledningen vår gir oss 'flere skuddmuligheter', som gir flere muligheter for å skape aksjonærverdi."

Molekylær struktur av annamycin (bildekilde: chemdrug)

Annamycin er en ny generasjon antracykliner (Anthracycline), som har nesten ingen kardiotoksisitet og kan unngå multidrug motstand. Den har sterkere effekt i AML-cellelinjer og har vist effekt ved behandling av pasienter hvis standardbehandling har mislyktes. . For tiden utvikles Annamycin for behandling av pasienter med resididisk eller refrakttorisk AML.

I mer enn 50 år har antracykliner vært hjørnesteinen i AML behandlingstilbud. De kombineres med et annet kjemoterapistoff kalt cytarabin. Denne kombinasjonen kalles ofte "7 +3 induksjonsterapi", hvis formål er å indusere tilstrekkelig remisjon for vellykket benmargstransplantasjon. Foreløpig er det eneste levedyktige langsiktige alternativet for de fleste AML-pasienter benmargstransplantasjon, som har vært vellykket hos et betydelig antall pasienter. Men for å kvalifisere for benmargstransplantasjon, må pasientene først lykkes gjennom induksjonsbehandling. Dessverre er nåværende induksjonsbehandling bare effektiv for ca 20% av pasientene.

Doksorubicin (doksorubicin) er en av de viktigste antracyklin legemidler som brukes til induksjon terapi av akutt leukemi pasienter. Ifølge rapporter, stoffets årlige inntekter overstiger 700 millioner amerikanske dollar. Selv om godkjente antracykliner (som doksorubicin) er svært viktige og har vært vellykket, er de alle kardiotoksiske, noe som kan forårsake hjerteskade og begrense dosen. I tillegg har de behandlede tumorcellene vanligvis eller utvikler motstand mot førstelinje antracykliner, vanligvis gjennom den såkalte "multidrug motstanden" for å eliminere nåværende antracykliner og begrense effektiviteten av behandlingen. Derfor, for de aller fleste pasienter, er det fortsatt ingen effektiv behandling, og de fleste pasienter vil snart dø av leukemi.

Annamycin har muligheten til å bli et helt spillskiftende stoff i denne forbindelse. Stoffet er en unik, ny generasjon liposom formulering av antracykliner (også kjent som "L-Annamycin" i litteraturen), designet for å eliminere kardiotoksisitet og unngå hyppig nederlag av for tiden godkjente antracykliner. Mekanisme for resistens av narkotika. I dyremodeller for testing av kardiotoksisitet viste Annamycin seg å være ikke-kardiotoksisk. I menneskelige kliniske studier med fokus på leukemi, stoffet viste dosebegrensende toksisitet enn doxorubicin (den viktigste første linje antracene brukes til induksjon terapi). En av de sykliske stoffene) opplever vanligvis mye mindre toksisitet.

Tidligere har Annamycin blitt testet i 6 kliniske studier og 114 pasienter, inkludert 2 kliniske studier med fokus på leukemi for å behandle pasienter med resididerende eller refraktær førstelinjeinduksjonsbehandling. I disse studiene ble det rapportert lite eller ingen kardiotoksisitet. . For tiden gjennomgår Annamycin fase I/II-studier for behandling av AML i USA og Europa.