BMS Immunomodulator Orencia (Abatacept) har blitt prioritert gjennomgått av den amerikanske FDA!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har akseptert det antiinflammatoriske legemidlet Orencia (abatacept) supplerende søknad om biologisk produktlisens (sBLA): for mottak av hematopoietiske stamceller fra ikke-relaterte donorer i 6 år og eldre Transplant (URD-HSCT) pasienter for å forhindre moderat til alvorlig akutt transplantat-mot-vert-sykdom (aGvHD). FDA har gitt prioritet gjennomgang til sBLA og har utpekt loven om reseptbelagte brukergebyrer (PDUFA) som en tiltaksdato 23. desember 2021. Hvis godkjent, vil Orencia bli den første behandlingen for å forhindre aGvHD.

SBLA støttes av data fra fase 2 ABA2 -studien og en registrert prøve basert på ekte bevis. ABA2 -studien evaluerte effektiviteten av Orencia for å forhindre aGvHD hos barn og voksne pasienter. I forsøket ble Orencia lagt til i det vanlige GvHD-forebyggingsprogrammet for hematologiske maligniteter som mottok stamcelletransplantasjoner fra ikke-relaterte, HLA-matchede eller uforlignelige donorpasienter. HLA -feilpasninger øker risikoen for GvHD. Resultatene fra ABA2 -studien viser at Orencia -behandling kan redusere forekomsten av alvorlig aGvHD betydelig, men øker ikke sykdommens tilbakefall. Resultatene fra den virkelige analysen stemmer overens med ABA2-testresultatene.

Mary Beth Harler, leder for immunologi og fibroseutvikling ved Bristol-Myers Squibb, sa: “For pasienter som får stamcelletransplantasjon fra ikke-relaterte donorer, spesielt minoriteten og etniske grupper, er risikoen for aGvHD høyere. Dette er et potensial. Det er foreløpig ingen godkjent forebyggende behandling for livstruende medisinske komplikasjoner. Vi gleder oss til å samarbeide med FDA for å introdusere Orencia for denne nye pasientgruppen, og bruke banebrytende vitenskap til å jobbe hardt for å løse problemene i den dårlige pasientgruppen. Møt kravet."

Leslie Kean, hovedforsker for ABA2-studien og direktør for Children's Stem Cell Transplant Program ved Boston Children's Hospital/Dana-Farber Cancer Institute, sa: «Selv om stamcelletransplantasjon er en effektiv behandling for aggressiv leukemi og andre hematologiske maligniteter, er det er akseptert fra ikke -relaterte pasienter med stamcelletransplantasjoner som ikke samsvarer med det humane leukocyttantigenet (HLA) har stor risiko for å utvikle aGvHD. Det er nødvendig å utvide stamcelledonorbassenget ved å redusere risikoen for aGvHD hos voksne og barn som mottar stamcelletransplantasjoner fra ikke -relaterte donorer."

Stamcelletransplantasjon innebærer infusjon av donor -T -celler, som er hvite blodlegemer som kan identifisere og ødelegge utenlandske inntrengere i mottakeren, inkludert kreftceller. GvHD oppstår når donor T -cellene også gjenkjenner pasientens&s friske celler som fremmede celler og begynner å angripe friske vev og organer. For å starte dette angrepet må T -celler aktiveres gjennom en signalprosess som kalles costimulation. Avhengig av type donor, transplantasjonsteknikk og andre egenskaper, utvikler 30% til 70% av transplanterte mottakere aGvHD. Orencia er en behandling som for tiden er godkjent for behandling av ulike leddgikt. Det binder og hemmer proteinmål som er involvert i kostimulering, og hemmer derved T -celleaktivering.

Orencia er et protein produsert av rekombinant DNA -teknologi og tilhører et biologisk middel. Legemidlet er en selektiv T -cellekostimulatorisk regulator som binder seg til CD80 og CD 86 på antigenpresenterende celler for å blokkere dem begge og T -cellene. Interaksjonen med CD28 hemmer aktiveringen av T -celler. Aktiverte T-celler antas å være relatert til en rekke inflammatoriske sykdommer, inkludert revmatoid artritt (RA), psoriasisartritt (PsA), juvenil idiopatisk artritt (JIA), etc. Fullstendig aktivering av T-celler krever minst to signaler fra antigenpresenterende celler. Samspillet mellom CD28 på T-celler og CD80 eller CD 86 på antigenpresenterende celler er et sentralt trinn i kostimulatorisk signaltransduksjon.

Orencia er en immunmodulator designet for å avbryte den kontinuerlige syklusen av T -celleaktivering. I USA har Orencia blitt godkjent for 3 indikasjoner: (1) for behandling av moderat til alvorlig aktiv revmatoid artritt (RA) voksne pasienter; (2) for behandling av moderat til alvorlig aktivitet 2 år og eldre Pasienter med polyartikulær juvenil idiopatisk artritt (pJIA); (3) for behandling av voksne pasienter med aktiv psoriasisartritt (PsA). Når det gjelder medisinering, anbefales det ikke å bruke Orencia sammen med andre effektive immunsuppressive midler, for eksempel: biologisk sykdomsmodifiserte anti-revmatiske legemidler (bDMARD), JAK-hemmere.

På fastlands-Kina ble Orencia (abatacept-injeksjon) utviklet i samarbeid med Simcere og Bristol-Myers Squibb (BMS). August 2020 avholdt Orencia vellykket et lanseringsarrangement, som også markerte den offisielle inntreden av produktet i kommersiell omsetning på fastlands -Kina. Som den første og eneste godkjente T -celle selektive kostimulatoriske immunmodulatoren innen revmatoid artritt i verden, vil hele listen over Enrico® på fastlands -Kina komme den innenlandske 6 millioner revmatoid artritt til gode som øker pasienten år for år.