Servier Tibsovo har fått prioritert gjennomgang av det amerikanske FDA, og CStone Pharmaceuticals har introdusert 3 milliarder yuan til Kina!

Servier Pharmaceuticals, et amerikansk kommersielt datterselskap av Servier, kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har akseptert en supplerende ny legemiddelapplikasjon (sNDA) for det målrettede legemidlet mot kreft Tibsovo (ivosidenib) for behandling av tidligere aksepterte medisiner. pasienter med isocitrat dehydrogenase-1 (IDH1) mutant kolangiokarcinom.

Foreløpig er ingen systemisk behandling for IDH1-mutant kolangiokarcinom godkjent. For avanserte pasienter er tilgjengelige cellegiftkurer svært begrenset. FDA har gitt sNDA prioritert gjennomgang, noe som betyr at vurderingssyklusen vil bli forkortet fra 10 måneder til 6 måneder fra datoen for godkjennelse av søknaden.

David K. Lee, administrerende direktør i Servier Pharmaceuticals, sa:" i dag er en viktig milepæl i vårt selskap&# 39s historie og et fyrtårn av håp for kolangiokarcinom pasientmiljøet. Når vi fortsetter å utvide vårt onkologiske lederskap i USA til solid tumor, er vi fortsatt forpliktet til å møte de kritiske behovene til pasienter med ildfast kreft, inkludert kolangiocarcinoma."

Tibsovo er en førsteklasses, selektiv, potent oral målrettet hemmer for IDH1-mutasjonskreft utviklet av Agios Pharmaceuticals. IDH1 er et metabolsk enzym hvis genmutasjoner er til stede i en rekke svulster, inkludert akutt myeloid leukemi (AML), kolangiokarcinom og gliom.

Det er verdt å nevne at i slutten av juni 2018 signerte CStone Pharmaceuticals en eksklusiv samarbeids- og lisensavtale med Agios, og fikk Tibsovo' s eksklusive rettigheter i Stor-Kina. CStone Pharmaceuticals vil være ansvarlig for Tibsovo' s kliniske utvikling og kommersialisering for hematologiske og solide tumorindikasjoner i Stor-Kina.

I juli 2018 ble Tibsovo godkjent av det amerikanske FDA for bruk hos voksne pasienter med tilbakefall eller ildfast akutt myeloid leukemi (R / R AML) med IDH1-mutasjon bekreftet av en testmetode (Abbott RealTime IDH1 ledsagende diagnostisk sett). Denne godkjenningen gjør Tibsovo til det første legemidlet som er godkjent av FDA for å behandle IDH1-mutant R / R AML.

I desember 2020 nådde Servier en avtale med Agios om å kjøpe Agios' onkologisk virksomhet for USD 2 milliarder dollar, som dekker de kommersielle, kliniske og forskningsstadiene for onkologiske medisiner. Salget har stor betydning for Agios, og er en viktig transformasjon av strategisk tilpasning.

SNDA er basert på datastøtte fra den globale fase 3 ClarIDHy-prøven. Dette er den første og eneste fase 3 randomiserte studien utført på pasienter med tidligere behandlet IDH1-mutant kolangiokarcinom. Disse pasientene som ble registrert hadde tidligere opplevd sykdomsprogresjon etter å ha fått en eller to systemiske terapier. I studien ble pasientene tilfeldig fordelt i forholdet 2: 1 for å motta Tibsovo (500 mg, en gang daglig) eller placebobehandling. Pasienter i placebogruppen fikk lov til å krysse Tibsovo-behandling når bildebehandling ble registrert. Det primære endepunktet for studien er: progresjonsfri overlevelse (PFS) bestemt av uavhengig radiologisk evaluering. Sekundære endepunkter inkluderer: granskningsvurdert PFS, sikkerhet og toleranse, total responsrate (ORR), total overlevelse (OS), responsvarighet (DOR), farmakokinetikk, farmakodynamikk og livskvalitet Evaluering.

Per 31. mai 2020 ble totalt 187 pasienter randomisert, hvorav 126 pasienter var i Tibsovo-gruppen og 61 pasienter var i placebogruppen. Førti-tre pasienter (70,5%) som ble randomisert til å motta placebo-behandling krysset den åpne Tibsovo-behandlingen etter å ha avbildet sykdomsprogresjon og avblinding.

Resultatene viste at studien nådde det primære endepunktet: Sammenlignet med placebogruppen hadde Tibsovo-gruppen en statistisk signifikant forbedring i progresjonsfri overlevelse (PFS) (median PFS: 2,7 måneder vs. 1,4 måneder; HR=0,37; 95% Cl: 0,25-0,54; p< 0,0001).="" de="" estimerte="" progresjonsfrie="" overlevelsesratene="" i="" tibsovo-behandlingsgruppen="" ved="" henholdsvis="" 6="" og="" 12="" måneder="" var="" henholdsvis="" 32%="" og="" 22%,="" mens="" ingen="" pasienter="" i="" placebogruppen="" hadde="" ingen="" sykdomsprogresjon="" eller="" døde="" etter="" 6="">

Den endelige analysen som ble publisert i januar i år, viste at pasienter i Tibsovo-behandlingsgruppen viste forbedring i det sekundære endepunktet av OS sammenlignet med placebogruppen, men den nådde ikke statistisk signifikans. De spesifikke dataene er: median OS for pasienter i Tibsovo-behandlingsgruppen var 10,3 måneder, og median OS for pasienter i placebogruppen var 7,5 måneder (HR=0,79; 95% KI: 0,56-1,12; ensidig p=0,093) .

Det er verdt å nevne at den kliniske protokollen fastslår at pasienter som får placebo kan bytte til Tibsovo-behandling når sykdommen utvikler seg. Faktisk bytter en høy andel pasienter (70,5%) i placebogruppen til Tibsovo-behandling. I følge RPSFT-modellen viste de pre-spesifiserte resultatene av kryssjusteringsanalyse at median OS for pasienter i placebogruppen var 5,1 måneder (HR=0,49, 95% KI 0,34–0,70, ensidig p< 0,0001).="" sikkerheten="" observert="" i="" studien="" er="" i="" samsvar="" med="" tidligere="" publiserte="">