Plasma Kallikrein-hemmer Orladeyo (berotralstat) ble godkjent i EU!

BioCryst Pharmaceuticals kunngjorde nylig at EU-kommisjonen (EF) har godkjent Orladeyo (berotralstat) kapsler, et oralt, en gang daglig legemiddel for barn og voksne pasienter i alderen 12 år og eldre for å forhindre arvelig angioødem (HAE). I desember 2020 og januar 2021 ble Orladeyo også godkjent for de samme indikasjonene i USA og Japan.

Det er verdt å nevne at Orladeyo er den første målrettede muntlige behandlingen godkjent for forebygging av HAE-angrep. Godkjenningen av legemidlet på markedet har ført til betydelig fremgang i behandlingen av HAE-pasienter som har ventet på orale forebyggende behandlingsalternativer, og vil bidra til å redusere behandlingsbyrden for pasienter.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Orladeyo er berotralstat, som er en ny, oral, en gang om dagen, potent og selektiv hemmer av humant plasma kallikrein, som virker ved å redusere aktiviteten til plasma kallikrein. Legemidlet ble utviklet for HAE-pasienter for å forebygge og behandle angioødem. For tiden utvikler BioCryst to formuleringer av berotralstat, kapsler er utviklet for å forhindre HAE-angrep, og orale flytende formuleringer brukes til å behandle akutte HAE-angrep.

Den kjemiske strukturen til berotralstat (bildekilde: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, konsernsjef i BioCryst, sa: “For tiden bruker de fleste europeiske HAE-pasienter on-demand-terapi eller androgener for å behandle sykdommen. Vi tror at den muntlige godkjennelsen av Orladeyo en gang daglig vil hjelpe pasienter med å gi en spennende ny mulighet til å redusere behandlingsbyrden ved å bruke Orladeyo til forebyggende behandling."

Henrik Balle-Boysen, konserndirektør og administrerende direktør i HAE International, et globalt non-profit pasientforeningsnettverk dedikert til å forbedre livene til HAE-pasienter, sa: “Orladeyo leverer de første orale ikke-steroide medisinene for HAE-pasienter og deres leger i Europa. Forhindre HAE-angrep. Dette er en ekstremt viktig og mest populær fremgang i å tilby mer tilgjengelige behandlingsalternativer."

I den sentrale fase 3 APeX-2-studien reduserte Orladeyo signifikant HAE-episoder ved den 24. uken av behandlingen, og denne reduksjonen fortsatte til den 48. uken. Blant HAE-pasienter som fullførte 48 ukers behandling (150 mg), var HAE-angrepsfrekvensen et gjennomsnitt på 2,9 angrep per måned ved baselineundersøkelsen, og reduserte til et gjennomsnitt på 1,0 angrep per måned etter 48 ukers behandling. I den langvarige åpne APeX-S-studien hadde HAE-pasienter som fullførte 48 ukers behandling (150 mg) i gjennomsnitt 0,8 anfall per måned.

I to forsøk var Orladeyo trygg og godt tolerert. Sammenlignet med placebogruppen var de vanligste rapporterte bivirkningene hos pasienter som tok Orladeyo gastrointestinale reaksjoner. Disse reaksjonene oppstår vanligvis tidlig etter starten av Orladeyo-behandlingen, blir sjeldnere over tid og forsvinner vanligvis alene.

Eksisterende HAE-forebyggende terapier har en betydelig behandlingsbyrde. I tillegg til å redusere frekvensen av HAE-angrep, viste data fra APeX-2-studien at hos pasienter som tok Orladeyo (150 mg) oralt en gang daglig, ble livskvaliteten og pasienttilfredsheten generelt forbedret, og den månedlige standardpleien medisinering på forespørsel ble betydelig redusert.

Marc Riedl, en etterforsker av APeX-2-studien og professor i medisin og klinisk leder av Center for Arvelig angioødem ved University of California, San Diego, sa: “Pasienter og leger er enige om at behandling med HAE vil øke pasientens byrde med liv. Som en en gang daglig oral behandling Med behandlingsalternativer, kan Orladeyo redusere anfall betydelig og redusere belastningen forbundet med injeksjoner og infusjoner."