Pfizer En gang i uken Langtidsvirkende medikament Somatrogon fase 3 Klinisk suksess: Reduser belastningen på behandlingen betydelig!

Pfizer og OPKO Health kunngjorde nylig de positive resultatene i den kliniske fase 3-studien C0311002 som evaluerte det ukentlige langtidsvirkende humane veksthormonet somatrogon for behandling av barn med veksthormonmangel (GHD). Studien ble utført på barn med GHD i alderen 3 til 18, og resultatene viste at ukentlige injeksjoner av somatrogon nådde det primære endepunktet for å forbedre behandlingsbyrden sammenlignet med en gang daglig injeksjon av humant veksthormon Genotropin (somatropin ).

Childhood GHD er en alvorlig og sjelden sykdom forårsaket av utilstrekkelig veksthormon utskilt av hypofysen. Barn med GHD har ikke bare kort vekst, men har også metabolske abnormiteter, psykososiale utfordringer, kognitive underskudd og dårlig livskvalitet. I flere tiår har standarden for omsorg for GHD vært subkutan injeksjon av hGH en gang daglig for å forbedre vekst og metabolske effekter. For omsorgspersoner og pasienter er behandlingsbyrden ved daglige injeksjoner høy, noe som kan føre til dårlig overholdelse og redusere den samlede behandlingseffekten.

Somatrogon er en ny molekylær enhet som inneholder den naturlige sekvensen av humant veksthormon, og inneholder en kopi ved N-terminalen og to kopier ved C-terminalen av humant koriongonadotropin (hCG) β-kjede C-terminal peptid (CTP) , CTP Kan forlenge molekylets halveringstid. I USA og EU har somatrogon fått Orphan Drug Designation (ODD) for behandling av barn og voksne med GHD.

I 2014 signerte Pfizer og OPKO en global avtale om utvikling og kommersialisering av somatrogon for behandling av GHD. I henhold til avtalen er OPKO ansvarlig for gjennomføring av kliniske prosjekter, og Pfizer er ansvarlig for produktregistrering og kommersialisering. Begge parter vil vurdere muligheten for andre indikasjoner for barn og voksne etter behov.

C0311002 er en trefaset, randomisert, multisenter, åpen crossover-studie som evaluerer belastningen av behandling med somatrogon en gang i uken og en gang daglig Genotropin hos barn med GHD fra 3 til 18 år. Totalt 87 randomiserte og behandlede pasienter ble inkludert i denne crossover-studien (43 randomisert til ordre 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomisert til ordre 2 [somatrogon-Genotropin]). Hovedmålet er å evaluere hver somatrogon. Behandlingsbyrden mellom den ukentlige injeksjonsplanen og Genotropin-injeksjonsplanen en gang daglig ble evaluert av forskjellen i gjennomsnittlig total score for livsinterferens etter hver 12-ukers behandlingsplan.

Resultatene på topplinjen viste at ukentlig somatrogonbehandling, etter 12 ukers behandling, sammenlignet med Genotropin-behandling en gang om dagen (24,13 poeng), forbedret den gjennomsnittlige totale livsforstyrrelsesscore (8,63 poeng), og behandlingsforskjellen var -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" til="" fordel="" for="" somatrogon="" på="" det="" nominelle="" 0,05-nivået.="" i="" tillegg="" viste="" viktige="" sekundære="" endepunkter="" at="" den="" ukentlige="" doseringsplanen="" for="" somatrogon="" viste="" en="" generell="" fordel="" når="" det="" gjelder="" behandlingserfaring="" sammenlignet="" med="" genotropin-doseringsplanen="" én="" gang="">

Det var ingen alvorlige bivirkninger (SAE) i de to behandlingsperiodene. Et individ sluttet å ta somatrogon etter å ha opplevd en ikke-alvorlig bivirkning (TEAE) under behandlingen. Forekomsten av TEAE mellom behandlingsgruppene er sammenlignbar, og alvorlighetsgraden av alle bivirkninger er mild til moderat.

Brenda Cooperstone, MD, sjef for utvikling av sjeldne sykdommer, Pfizers avdeling for global produktutvikling, sa: ”Resultatene av forskning hittil viser at ukentlig somatrogon har potensial til å redusere livsstilsforstyrrelser, støtte pasientens preferanser og forbedre etterlevelse. I nesten 40 år har GHD-pasienter og deres pårørende tålt belastningen av daglige veksthormoninjeksjoner. Vi er forpliktet til å forbedre den nåværende omsorgsstandarden ved å tilby langvarige, ukentlige behandlingsalternativer for GHD-samfunnet."