Novartis og Mesoblast undertegnet en lisensavtale: Remestemcel-L for behandling av akutt respiratorisk nød (ARDS)!

Novartis kunngjorde nylig at de har signert en eksklusiv global lisens- og samarbeidsavtale med Mesoblast for å utvikle og kommersialisere den allogene mesenchymale stamcellebehandlingen Ryoncil (remestemcel-L) for behandling av akutt respiratorisk distress syndrom ( ARDS), inkludert ARDS relatert til romanen coronavirus lungebetennelse (COVID-19). Avtalen vil utvide Novartis' respiratoriske produktportefølje ved å legge til en potensielt førsteklasses ARDS-behandling.

ARDS er et område med betydelige udekkede medisinske behov. Den nåværende standardbehandlingen inkluderer forlenge intensivbehandlingstid og mekanisk ventilasjon. Som en potensiell første ARDS-behandling vil remestemcel-L bruke cellebasert plattformteknologi-MSC til å behandle denne dødelige sykdommen og forbedre behandlingsresultatene.

For tiden evalueres remestemcel-L i en fase 3-studie som inkluderte 300 pasienter. Novartis planlegger å starte en fase 3-studie for behandling av ikke-COVID-19-relaterte ARDS etter at lisensavtalen er avsluttet og den nåværende fase 3-studien er fullført og oppnådd resultater.

I henhold til lisensavtalen vil Novartis få eksklusive globale rettigheter til å utvikle, kommersialisere og produsere remestemcel-L for behandling av ARDS, og vil få en innovativ celleterapiplattform som har et bredt spekter av applikasjoner i alvorlige luftveissykdommer og andre sykdommer potensial. Novartis vil betale en forhåndsbetaling på USD 25 millioner og gjøre en aksjeinvestering på USD 25 millioner i Mesoblast, og betale ytterligere betalinger og royalties etter å ha oppnådd de avtalte utviklings-, regulatoriske og kommersielle milepælene.

I tillegg vil Novartis gi en viss støtte for å utvide omfanget av kommersiell produksjon. Hvis den utøver sin makt, har Novartis rett til å velge og distribuere remestemcel-L for å behandle graft-versus-host sykdom (GVHD, utenfor Japan). Begge parter har rett til i fellesskap å finansiere utvikling og kommersialisering av andre ikke-respiratoriske indikasjoner. Ifølge Hart-Scott-Rodino Antitrust Improvement Act (Antitrust Act) og visse andre betingelser, avhenger nedleggelsen av lisensavtalen av utløpet eller oppsigelsen av ventetiden.

MSC-immun regulering

Remestemcel-L er en allogen mesenchymal stamcelle (MSC), avledet fra MSC isolert fra benmargen til en ikke-relatert donor og utarbeidet av kultur og ekspansjon. Remestemcel-L administreres ved intravenøs infusjon og har en immunmodulerende effekt. Det kan motvirke immunresponsen ved å nedregulere produksjonen av proinflammatoriske cytokiner, øke produksjonen av antiinflammatoriske cytokiner og rekruttere naturlig forekommende antiinflammatoriske celler til relevante vev. Inflammatoriske prosesser forbundet med ulike sykdommer.

I mars i år brukte remestemcel-L et åpent sympatisk medisineringsprosjekt for COVID-19-pasienter til behandling av ARDS, inkludert 12 pasienter med COVID-19-relatert moderat/alvorlig ARDS som fikk mekanisk ventilasjonsstøtte fikk remestemcel-L Behandling, 10 pasienter overlevde etter behandling, det vil si overlevelsesraten for remestemcel-L behandling var 83% (10/12).

Basert på disse dataene gjennomfører remestemcel-L for tiden en fase 3-studie av 300 pasienter i denne pasientgruppen. Studien er utført i samarbeid med Cardiothoracic Surgical Network og forventes å være ferdig i begynnelsen av mars 2021. Etter at lisensavtalen ble inngått og de vellykkede ferdigstillelsene og resultatene av den nåværende fase 3-studien, planlegger Novartis og Mesoblast å starte en fase 3-studie for å behandle ikke-COVID-19-relaterte ARDS.