I februar 2021 ble verdens første gruppe med 7 nye legemidler, den fjerde CAR-T-behandlingen Breyanzi godkjent av FDA

I følge den globale legemiddeldatabasen til Yaodu var det i februar 2021 syv nye legemidler godkjent for markedsføring for første gang i verden, som alle ble godkjent av FDA. Blant dem er det 5 nye molekylære enheter, ett antistoff og en celleterapi.

Verdens' s fjerde CAR-T-terapi Lisocabtagene maraleucel (handelsnavn: Breyanzi)

Nytt lymfommedikament Umbralisib (handelsnavn: Ukoniq)

Trilaciclib, et nytt medikament for beinmargsbeskyttelse i cellegift (handelsnavn: COSELA)

Nytt lipidsenkende stoff Evinacumab (handelsnavn: EVKEEZA)

Casimersen, et nytt medikament for Duchenne' s progressive muskeldystrofi (handelsnavn: Amondys 45)

Et nytt medikament for molybden-kofaktormangel-type A: Fosdenopterin (handelsnavn: Nulibry)

Ny terapi for myelom (peptidkonjugert medikament) Melflufen (handelsnavn: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) er en CD19-målrettet hemmende kimær antigenreseptor (iCAR) T-cellebehandling utviklet av BMS og godkjent for bruk hos voksne pasienter med tilbakefall / ildfast diffus stor B-celle lymfom (DLBCL) behandling.

Breyanzi er verdens fjerde godkjente CAR-T-terapi. Tidligere har FDA fått gjennomslag for terapibetegnelse, regenerativ medisin avansert terapi betegnelse (RMAT), diffust stort B-celle lymfom og follikulært senter lymfom. 4 foreldreløse legemiddelkvalifikasjoner for primær mediastinum B-celle lymfom og mantel celle lymfom. Det spesielle ved at forholdet mellom CD8-positive og CD4-positive T-celler (1: 1) i terapien kan kontrolleres effektivt for bedre å kontrollere bivirkningene av cellebehandling.

02Umbralisib

Umbralisib ble utviklet av TG Therapeutics og er godkjent for behandling av pasienter med tilbakefall / refraktær marginal sone lymfom (MZL) som tidligere har fått minst en anti-CD20-basert behandling, samt tilbakefall / ildfast pasienter som har fått minst tredje linje systemisk terapi tidligere Voksne pasienter med follikulært lymfom (FL).

Umbralisib er den første godkjente orale PI3Kδ / CK1ε-hemmeren. Det har tidligere oppnådd fast track-kvalifisering, kvalifisering for foreldreløse legemidler, prioritering av kvalifisering og gjennombruddsbehandling som er gitt av det amerikanske FDA.

03Trilaciclib

Trilaciclib er en kortvirkende og reversibel CDK4 / 6-hemmer utviklet av G1 Therapeutics. Det er godkjent for å forhindre benmargsundertrykkelse forårsaket av cellegift hos voksne pasienter med spredning av småcellet lungekreft.

Trilaciclib er verdens' s første og eneste produkt som administreres profylaktisk under cellegift for å beskytte beinmarg og immunsystem. Det forventes å bli brukt som et supplement til grunnleggende cellegiftmetoder for å dekke en bredere pasientpopulasjon.

I august 2020 nådde Simcere Pharmaceuticals en eksklusiv lisensavtale med G1, og fikk utviklings- og kommersialiseringsrettighetene til Trilaciclib for alle indikasjoner i Greater China-regionen.

04Evinacumab

Evinacumab ble utviklet av Regeneron og er godkjent for behandling av barn 12 år og eldre eller voksne med familiær homozygot hyperkolesterolemi (HoFH).

Evinacumab er et fullt humant IgG4κ monoklonalt antistoff rettet mot angiopoietin-lignende protein 3 (ANGPTL3). Det er et lipidsenkende medikament med en ny mekanisme som indirekte akselererer nedbrytningen av kroppsfett ved å hemme ANGPTL3. Før dette har det oppnådd kvalifisering av foreldreløse legemidler, kvalifisering av prioritetsvurdering og betegnelse for gjennombruddsterapi gitt av FDA, og er den første ANGPTL3-hemmeren som markedsføres.

05Casimersen

Casimersen er en antisense-oligonukleotidbehandling rettet mot Dystroglycan. Den ble utviklet av Sarepta Therapeutics og ble godkjent for å behandle Duchenne' s progressive muskeldystrofi med genmutasjon exon 45. Det er det første legemidlet som er godkjent for denne typen genetisk muterte DMD-pasienter.

Casimersen ble godkjent for å bruke den akselererte godkjenningskanalen denne gangen. Legemidlet har oppnådd hurtigkvalifisering gitt av FDA, kvalifisering av prioritert gjennomgang og kvalifisering av foreldreløse legemidler.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin ble utviklet av Origin Biosciences og ble godkjent for å redusere risikoen for død på grunn av type A molybdenkofaktormangel (MoCD). Det er den første innovative behandlingen som er godkjent av FDA for behandling av type A MoCD, og ​​den har fått en banebrytende terapibetegnelse av FDA. Med godkjenning av sjeldne pediatriske sykdommer har Origin også blitt tildelt en prioritetsvurderingskupong verdt over 100 millioner utstedt av FDA.

Type A MoCD er en autosomal recessiv arvelig sykdom forårsaket av avbrudd av molybdenkofaktorsyntese, som er ekstremt sjelden. Pasientene er vanligvis spedbarn med alvorlig encefalopati og uoppnåelige anfall, med høy dødelighet og en median overlevelsestid på 4 år. Tidligere var det eneste behandlingsalternativet støttebehandling og behandling av komplikasjoner forårsaket av sykdommen.

Fosdenopterin er en substraterstatningsterapi som kan erstatte cPMP og tillate at syntesen av molybden-kofaktorsyntese fortsetter. Det aktiverer molybden-kofaktoravhengige enzymer mens sulfitter elimineres, reduserer symptomer på sentralnervesystemet og reduserer deretter type A MoCD-pasienter Dødsrate.

07Melflufen

Melflufen (også kjent som Melphalan flufenamid) ble utviklet av Oncopeptides. 26. februar godkjente FDA sin bruk i kombinasjon med deksametason for behandling av voksne pasienter med tilbakefall / ildfast myelomatose (MM). Dette er det første antikreftpeptidkonjugatmedikamentet som er godkjent av FDA. Det har tidligere blitt prioritert gjennomgang og status for foreldreløse legemidler av FDA.

Denne godkjenningen er basert på resultatene av den sentrale fase 2 kliniske studien HORIZON. I denne kliniske studien fikk 157 pasienter med tilbakefall / ildfast MM kombinasjonsbehandling med Pepaxto og dexametason. Testresultatene viste at kombinasjonsbehandlingen nådde en samlet remisjonsrate på 23,7%, og median varighet av remisjon var 4,2 måneder.

Melflufen er en" første klasse" peptidkonjugert medikament. Den bruker Oncopeptides' proprietær peptid-medikamentkonjugatplattform (PDC) for å koble alkyleringsmidlet felphalan med peptider rettet mot aminopeptidase. sammen. Melflufen kan raskt tas opp av MM-celler på grunn av dets lipofilisitet, og blir deretter raskt hydrolysert av peptidase intracellulært, og frigjør derved et hydrofilt alkyleringsmiddel.

Aminopeptidase er overuttrykt i tumorceller, spesielt i avanserte kreftformer eller svulster med høye mutasjonskomplekser. I in vitro-eksperimenter kan Melflufen øke konsentrasjonen av alkyleringsmiddel i celler, og dets evne til å drepe MM-celler er 50 ganger høyere enn den for alkyleringsmidlet den bærer.