Gilead Epclusa har blitt godkjent av US FDA for bruk hos barn ≥3 år!

Gilead Sciences kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har godkjent utvidelsen av de pediatriske indikasjonene på hepatitt C-stoffet Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir) for å inkludere pediatriske pasienter med kronisk hepatitt C i alderen ≥3 år, uavhengig av HCV-gen type eller alvorlighetsgrad av leversykdom.

FDA har godkjent en ny oral granulær formulering av Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir, 200mg/50mg, 150mg/37,5mg), som er spesielt utviklet for små barn som ikke kan svelge tabletter. Når det gjelder medisinering, er den anbefalte dosen av Epclusa hos barn ≥3 år basert på kroppsvekt og leverfunksjon.

Det er verdt å nevne at Epclusa er det eneste proteasehemmerfrie, pan-genotype HCV-behandlingsprogrammet som er godkjent for behandling av hepatitt C-pasienter så unge som 3 år. I USA, fra og med 2018, har omtrent 35-40 tusen barn blitt smittet med HCV, og forekomsten øker. Overføring fra mor til barn er den vanligste årsaken til HCV-infeksjon hos barn. Fra 2009 til 2017 har overføring fra mor til barn økt med 161 %. Hos kvinner i fertil alder er intravenøs narkotikabruk den viktigste driveren for HCV-infeksjon.

Epclusa er verdens første fullstendige orale, pan-genotype, enkelttablett hepatitt C-behandlingsplan, en gang om dagen for alle 6 genotyper (GT-1,-2,-3,-4,-5,-6) Behandling av hepatitt C-pasienter. Legemidlet består av Gileads hepatitt C-stjernemedisin Sovaldi (sofosbuvir) og et annet antiviralt legemiddel, velpatasvir. Blant dem er sofosbuvir en nukleoside analog polymerasehemmer, og velpatasvir er en pan-genotype NS5A-hemmer. Det skal påpekes at Epclusa-legemiddeletiketten er ledsaget av en black box-advarsel, noe som indikerer at stoffet har risiko for reaktivering av hepatitt B-virus (HBV) hos pasienter med hepatitt C / hepatitt B (HCV / HBV) koinfeksjon.

Epclusa ble godkjent for markedsføring i juni 2016. Med denne siste godkjenningen er stoffet egnet for barn og voksne i alderen ≥3 år med kronisk HCV genotype 1-6 infeksjon: (1) Epclusa monoterapi i 12 uker, med For hepatitt C-pasienter uten skrumplever eller med kompensert skrumplever (Child-Pugh A); (2) Epclusa kombinert med ribavirin (RBV) i 12 uker for behandling med dekompensert skrumplever (Child-Pugh klasse B eller C) hepatitt C-pasienter.

Denne godkjenningen er basert på data fra en åpen klinisk fase II-studie. Studien inkluderte 41 barn i alderen 3-6 år som ble behandlet med Epclusa i 12 uker. Resultatene viste at 12 uker etter at behandlingen var fullført, i henhold til virusgenotypen, den virologiske kurraten for Epclusa 12-ukersregimet (SVR12): 88% (28/32) for type 1 HCV-infeksjon og 50 for type 2 HCV-infeksjon % (3/6), 100 % (2/2) av type 3 HCV-infeksjon, og 100 % (1/1) av type 4 HCV-infeksjon. Blant de 7 usikrede pasientene stoppet alle pasientene behandlingen innen 1-20 dager etter behandlingsstart.

I denne studien er sikkerheten til Epclusa hos barn under 3 til 6 år i utgangspunktet i samsvar med resultatene av voksne kliniske studier. Oppkast og produktbruksproblemer (spytting av legemidler) oppstod hos henholdsvis 15% og 10% av pediatriske pasienter; disse bivirkningene var milde (grad 1 eller 2) og førte til at 5 barn (12 %) avsluttet behandlingen.

Dr. Merdad Parsey, chief medical officer i Gilead, sa: "Gilead forblir fast forpliktet til å støtte eliminering av hepatitt C-virus (HCV). FDAs beslutning i dag om å utvide kuren for HCV-infiserte barn representerer fremgang mot dette målet. Denne godkjenningen legger til sterke kliniske bevis for å støtte sikkerheten og effektiviteten til Epclusa hos et bredt spekter av pasienter, inkludert de med nyresykdom i sluttfasen og alle stadier av fibrose.

Gilead: Fjerdegenerasjons hepatitt C-produkter, alle godkjent for notering i Kina

Gilead har utviklet fire generasjoner produkter for hepatitt C, som alle er godkjent for markedsføring i Kina:

——25. september 2017, Sovaldi (sofosbuvir, 400mg tabletter) ble godkjent, kombinert med andre legemidler, for behandling av full genotype (1-6) hepatitt C-virusinfeksjoner hos voksne og ungdom i alderen 12-18 år. Denne godkjenningen gjør Sovaldi til det første hepatitt C-behandlingsmiddelet offisielt godkjent av Gilead i Kina;

–—30. mai 2018 ble Epclusa (sofosbuvir/velpatasvir, 400mg/100mg tabletter) godkjent for behandling av voksne med genotype 1-6, blandet og ukjent kronisk HCV-infeksjon. Denne godkjenningen tillater Epclusa (Bingtongsha) ble Kinas første pan-gene HCV single tablet program.

——4. desember 2018, Harvoni (ledipasvir/sofosbuvir) ble godkjent for behandling av voksne med kronisk hepatitt C-virus (HCV) infeksjon av type 1-6 og ungdom i alderen 12-18 år.

desember 2019 ble Vosevi (sofosbuvir/velpatasvir/voxilaprevir, SOF/VEL/VOX, 400mg/100mg/100mg) godkjent for bruk i en direktevirkende antiviral (DAA) behandling som har sviktet og mislyktes. Re-behandling av voksne med skrumplever eller kronisk hepatitt C-virus (HCV) infeksjon med kompensert skrumplever.

Blant de ovennevnte 4 typer hepatitt C-legemidler er Sovaldi kjent som "Jiyiyi", Harvoni er kjent som "Jiji andre generasjon", Epclusa er kjent som "Jiji tre generasjoner", og Vosevi er kjent som "Jiji fire generasjoner". Blant dem er "Ji fjerde generasjon" Vosevi verdens første enkeltstående en gang daglig tablett godkjent som en redningsterapi for spesifikke hepatitt C-pasienter, og det er også slutten på Gileads SOF-baserte HCV direktevirkende antivirale (DAA) legemiddelrørledning For.

Det er verdt å merke seg at det er en black box advarsel festet til etikettene til de fire amerikanske stoffene, noe som indikerer at stoffet kan forårsake risiko for reaktivering av hepatitt B-virus (HBV) hos pasienter med hepatitt C / hepatitt B (HCV / HBV) koinfeksjon.