Fexinidazol er godkjent av den amerikanske FDA: Bare trenger å ta stoffet i 10 dager, fra Sanofi/DNDi!

Sanofi kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent fexinidazol som det første fullt orale terapeutiske stoffet for pasienter fra 6 år og eldre som veier minst 20 kg. Trypanosomiasis brucei gambiae sovende sykdom (afrikansk menneskelig trypanosomiasis, HAT, afrikansk trypanosomiasis). Fexinidazol er et 5-nitroimidazolderivat, som er en DNA-syntesehemmer og det første fullt orale preparatet for behandling av menneskelig afrikansk trypanosomiasis (HAT eller sove sykdom).

Sovesyke er en parasittsykdom, en dødelig neglisjert tropisk sykdom som spres ved bitt av en infisert tse-tse flue (tse-tse fly). Sykdommen rammer hovedsakelig mennesker som bor i fjerntliggende landlige områder i Afrika sør for Sahara, hvor omtrent 65 millioner mennesker er utsatt for infeksjon. Hvis den ikke behandles, er sovende sykdom nesten alltid dødelig. Sovesyke forårsaker nevropsykiatriske symptomer, inkludert: svekkende ødeleggelse av søvnmønstre, ukontrollerbar aggresjon og psykose. Gjennom Sanofis samarbeid har antallet sovesykdomstilfeller rapportert til Verdens helseorganisasjon (WHO) blitt redusert med omtrent 97% mellom 2001 og 2020. DNDi, Sanofi og deres partnere er forpliktet til å sikre at feksinidazol er tilgjengelig i alle land der de sover sykdom er endemisk.

Selv om den nåværende behandlingen for sovesyke er effektiv, er den en tung belastning for pasienter og medisinske arbeidere på grunn av behovet for infusjoner eller injeksjoner og sykehusinnleggelse, spesielt for mennesker som bor i fjerntliggende områder.

Fexinidazol er egnet for: som et 10-dagers, en gang daglig medisin for behandling av Trypanosoma brucei gambiae sovende sykdom. Dette er den vanligste typen sovesykdom og finnes i Vest- og Sentral -Afrika. Viktigere er at feksinidazol er den første fulle orale behandlingen, som er egnet for både det første stadiet (tidlig stadium) av sykdommen og det andre stadiet av sykdommen der parasitter krysser blod-hjerne-barrieren og forårsaker nevropsykiatriske symptomer hos pasienter. Derfor kan fexinidazol eliminere det vanlige behovet for sykehusinnleggelse og potensielt redusere antall lumbale punkteringer.

Den kjemiske strukturen til fexinidazol

Fexinidazol er et 5-nitroimidazolderivat, opprinnelig utviklet av Hoechst (Sanofi' s forgjenger) på 1980-tallet, men ble senere forlatt av strategiske årsaker. Under søket etter forbindelser med antiparasittisk aktivitet av den ideelle forsknings- og utviklingsorganisasjonen" Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)" ble stoffet bestemt i 2005 i samarbeid med Swiss Institute of Tropical og Folkehelse. I 2009 samarbeidet DNDi med Sanofi, som har patent på fexinidazol, for å starte forskning på stoffet mot søvnsyke på nytt. Blant dem er DNDi ansvarlig for preklinisk, klinisk og farmasøytisk utvikling, og Sanofi er ansvarlig for industriell utvikling, registrering, produksjon og salg av legemidler.

fexinidazol ble utviklet som en del av et innovativt partnerskap med DNDi, som utførte viktige kliniske studier av stoffet og samarbeidet med National Sleeping Sickness Program of the Democratic Republic of Congo (DRC) og Den sentralafrikanske republikk (CAR) og Sanofi Cooperation.

16. november 2018 avgav European Medicines Agency (EMA) Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) en positiv vitenskapelig mening om fexinidazol. I en klinisk studie av DNDi viste fexinidazol høy effekt og sikkerhet hos både barn og voksne pasienter 6 år og eldre og som veide ≥20 kg for begge stadier av sykdommen.

Det er verdt å nevne at DNDi har skaffet seg en vurderingskupong (PRV) for tropisk sykdom på grunn av godkjenning fra FDA. FDAs tropiske sykdom PRV -prosjekt ble grunnlagt i 2007 for å oppmuntre til utvikling av nye behandlinger for forsømte tropiske sykdommer, inkludert sovesyke. Sanofi og DNDi vil dele alle fordelene med PRV, som vil gjøre det mulig for begge parter å fortsette å investere i innovasjon og sikre tilgang til nye verktøy for behandling av sovende sykdom og andre neglisjerte sykdommer. Som en del av sitt langsiktige samarbeid med WHO lovet Sanofi å fortsette å gi stoffet gratis til WHO for distribusjon til berørte land.

Dr. Bernard Pecoul, administrerende direktør i DNDi, sa: “For førstelinje-klinikere er en enkel, fullstendig oral behandling av sovesyke nå en drøm som går i oppfyllelse. Legemidlet er en studie mellom oss og Sanofi og land som er sterkt rammet av sovesyke. Vi er stolte over denne siste milepælen i vårt langsiktige partnerskap med Sanofi."

Luc Kuykens, senior visepresident for Sanofis globale helseavdeling, sa: “Denne FDA-godkjenningen er en viktig milepæl i Sanofis langsiktige engasjement for å forhindre sovesyke. For tjue år siden vedtok selskapet og WHO en ambisiøs avtale. Partnerskap for å bekjempe forsømte tropiske sykdommer. Etter at European Medicines Agency (EMA) avgav positive vitenskapelige meninger i slutten av 2018, er FDAs godkjenning et viktig skritt for å gjenopplive arbeidet med å støtte den fortsatte eliminering av sykdommen. ”