Alnylam og PeptiDream har nådd et strategisk samarbeid: Utvikle Peptid-siRNA Konjugates for å levere SiRNA-terapi til ekstrahepatisk vev!

Bransjeledende RNAi-terapiselskap Alnylam og bransjeledende peptidbasert legemiddeloppdagelsesselskap PeptiDream kunngjorde nylig en lisensierings- og samarbeidsavtale for å oppdage og utvikle peptid-siRNA-konjugatmedisiner, og skapte flere muligheter til å levere RNAi-terapi til ekstrahepatisk vev. Gjennom dette samarbeidet vil de to selskapene samarbeide om å velge og optimalisere peptider for å levere små forstyrrende RNA(siRNA) molekyler til flere typer celler og vev gjennom spesifikke interaksjoner med reseptorer uttrykt på målceller.

De to partene avslørte ikke den eksakte sykdommen som skal studeres, og hensikten er å gi RNAi behandling for andre vev enn leveren. Alnylam har 4 strategiske terapeutiske områder: genetisk medisin, kardiometabolske sykdommer, smittsomme sykdommer og sentralnervesystemet / øyesykdommer.

I henhold til alliansens vilkår vil Alnylam velge et sett med reseptorer for PeptiDreams peptidoppdagelsesplattform. PeptiDream vil velge, optimalisere og syntetisere peptider for hver reseptor. Alnylam vil deretter generere peptid-siRNA konjugater og gjennomføre in vitro- og in vivo-studier for å støtte det endelige peptidvalget. Dette samarbeidet har potensial til å generere flere terapeutiske muligheter ved å målrette sykdomsfremkallende mRNA-transkripsjoner i flere vevstyper.

I henhold til vilkårene i avtalen vil PeptiDream motta en ikke avslørt forskuddsbetaling fra Alnylam og forsknings- og utviklingsmidler i løpet av forskningssamarbeidsperioden. PeptiDream er også kvalifisert til å motta milepælbetalinger basert på oppnåelse av spesifikke utviklings-, regulatoriske og kommersielle milepæler, med en potensiell total på opptil $ 2.2 milliarder. I tillegg er PeptiDream også kvalifisert til å motta en lav til middels ensifret royalties for ethvert salg av alnylam-produkter som følge av ethvert samarbeid.

Kevin Fitzgerald, chief scientific officer i Alnylam, sa: "Vi har løst problemet med målrettet levering av RNAi-terapi til leveren, og har gjort betydelige prekliniske fremskritt i levering til sentralnervesystemet, øyne og lunger. Nå øker vi vår leveringsteknologipakke. Disse teknologiene har potensial til effektivt å levere siRNA til et bredere spekter av vevstyper i hele menneskekroppen. Vi er svært glade for å nå denne samarbeidsforskningsavtalen med PeptiDream, som er oppdagelsen og optimaliseringen av peptider rettet mot flere reseptorer. En bransjeleder i kroppen. Gjennom dette samarbeidet håper vi å identifisere kraftige ligandreseptorpar levert av ekstrahepatisk vev, lik GalNAc-ASGPR-paret vi var pionerer for effektiv leverlevering.

Dr. Patrick C. Reid, president og representativ direktør for PeptiDream, sa: "Denne avtalen utvider vår strategi om å bruke peptider ytterligere for å levere ulike terapeutiske nyttelaster til syke celler / vev på en målrettet måte (som peptid-narkotika konjugates). Vi håper dette partnerskapet vil bidra til å skape innovative peptid-siRNA-konjugater i en rekke sykdommer og åpne for mange nye terapeutiske muligheter.

PeptiDream er et biofarmasøytisk selskap lokalisert i Japan, grunnlagt i 2006, har et proprietært Peptide Discovery Platform System (PDPS), som er en banebrytende svært diversifisert oppdagelsesplattform som effektivt kan produsere svært diversifiserte (billioner) Det ikke-standard peptidbiblioteket brukes til å identifisere høy styrke og selektive treffpeptider, og da kan disse hitpeptidene utvikles basert på peptider, små molekyler, eller peptid-medikament konjugat (PDC) terapier.

Med sin proprietære PDPS-plattform har PeptiDream nådd strategisk samarbeid og lisensavtaler med mange farmasøytiske selskaper. 27. juli i år kunngjorde Takeda Pharmaceuticals utvidelsen av forskningssamarbeidet og eksklusiv lisensavtale med PeptiDream for å lage peptid-narkotikakonjugater (PDC) for flere mål for sentralnervesystemet (CNS). Disse målene er i kroniske nerver. Spill en viktig rolle i degenerative sykdommer. PeptiDream er kvalifisert for omtrent 3,5 milliarder DOLLAR i betalinger, inkludert forskuddsbetalinger og potensielle prekliniske, kliniske, markedsførings- og salgsbaserte milepælbetalinger, samt royalties. Takeda og PeptiDream inngikk i utgangspunktet en samarbeidsbasert forsknings- og eksklusiv lisensavtale i desember 2020 for å opprette PDC for nevromuskulære sykdommer.

I november 2017 signerte PeptiDream og Bayer en milepælavtale på 1,1 milliarder dollar for å utvikle peptidbaserte terapier for flere sykdommer. I april 2017 inngikk PeptiDream og Johnsons Janssen Pharmaceuticals en samarbeidsavtale på 1,15 milliarder dollar for å bruke PDPS-plattformteknologi for å identifisere makrosykliske peptider/begrensede peptider mot flere metabolske sykdommer og kardiovaskulære sykdomsmål valgt av Janssen. Hitpeptider er optimalisert som terapeutiske peptider eller små molekylprodukter.