Eprenetapopt+azacitidin er effektiv! ---1/2

Aprea Therapeutics kunngjorde nylig de positive resultatene av en klinisk fase 2-studie som evaluerer eprenetapopt (APR-246) i kombinasjon med azacitidin (AZA) for TP53 mutant myelodysplastisk syndrom (MDS) og akutte myelodysplastiske syndromer. Effekt og sikkerhet av vedlikeholdsbehandling etter transplantasjon for pasienter med AML.

eprenetapopt er et lite molekylmedisin som har vist seg å gjenopprette det muterte og inaktiverte p53-proteinet til konformasjonen og funksjonen til wild-type p53, reaktivere det og indusere programmert celledød i humane kreftceller.

Blant de 33 pasientene som deltok i studien, var den 1-årige rekursfrie overlevelsesraten (RFS) etter transplantasjon 58%, og median RFS-tid var 12,1 måneder. Den 1-årige totale overlevelsesraten (OS) etter transplantasjon var 79%, og median OS-tid var 19,3 måneder. En rekke tidligere kliniske studier for å evaluere utfallet av TP53 mutant MDS- og AML-pasienter etter transplantasjon har rapportert at 1-års RFS-rate etter transplantasjon er ca. 30%, og median OS-tid er ca. 5-8 måneder. I denne studien tolererte pasientene protokollen etter transplantasjon av prerenepopt og azacitidin.

Aprea planlegger å diskutere dataene i denne kliniske fase 2-studien med den amerikanske FDA i andre halvdel av 2021, og forventer å publisere dataene på fremtidige vitenskapelige eller medisinske konferanser. Asmita Mishra, forsker ved H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute i USA, sa: "RFS- og OS-dataene til eprenetapopt og azacitidin for vedlikeholdsbehandling av pasienter med TP53 mutant MDS og AML etter transplantasjon er utrolig spennende. Til tross for transplantasjon Det er for tiden den eneste potensielle behandlingen for pasienter med TP53 mutant MDS og AML, men under dagens behandlingsstandard er risikoen for tilbakefall fortsatt høy, og median OS etter transplantasjon er svært begrenset, bare 8 måneder eller mindre. Hvis innhentet Godkjenning av bruk av eprenetapopt og azacitidin for vedlikeholdsbehandling etter transplantasjon kan representere et nytt behandlingsparadigme som på en meningsfull måte kan forbedre utfallet av pasienter med begrensede behandlingsalternativer.

APR-426 molekylær struktur (bildekilde: selleck.cn)

MDS er en ondartet svulst av hematopoietiske stamceller. Benmargen kan ikke produsere et tilstrekkelig antall sunne blodlegemer. Omtrent 30-40% av pasienter med MDS vil utvikle seg til akutt myeloid leukemi (AML), og mutasjoner i p53 tumor suppressor protein antas å direkte føre til sykdomsprogresjon. p53 mutasjoner er til stede hos opptil 20% av MDS- og AML-pasienter og er forbundet med dårlig generell prognose. For tiden er det ingen godkjent behandling spesielt for TP53 mutant MDS- eller AML-pasienter.