Cinda Bio Partners Incytes kraftige FGFR Kinase Inhibitor Pemazyre (pemigatinib) ble godkjent av det amerikanske FDA!

Cinda Bio Partners Incyte kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Pemazyre (pemigatinib), som er en selektiv fibroblast vekstfaktor reseptor (FGFR) kinasehemmer med indikasjoner på: Det brukes til å behandle pasienter med lokalt avanserte eller metastatisk kolangiokarsinom som tidligere har blitt behandlet, har FGFR 2 fusjon eller omorganisering, og kan ikke fjernes kirurgisk. Pemazyre er godkjent under akselererte godkjenningsprosedyrer og prioriteringsgodkjenningsprosedyrer basert på total responsrate (ORR) og varighet av responsdata (DOR). Fortsatt godkjenning for denne indikasjonen vil avhenge av validering og klinisk fordel av beskrivelsesbeskrivelsen. For øyeblikket er Pemazyre også under evaluering av European Medicines Agency (EMA).

Det er verdt å nevne at Pemazyre er det første og eneste FDA-godkjente medikamentet for behandling av kolangiokarcinom, som kan forhindre vekst og spredning av tumorceller ved å blokkere FGFR 2 i tumorceller. Fordi cholangiocarcinoma er en ødeleggende kreft med alvorlige, ikke-tilfredstilte medisinske behov, har Pemazyre tidligere blitt tildelt foreldreløse legemiddelkvalifikasjoner, gjennombrudd medikamentkompetanse og prioriteringskvalifikasjonskvalifikasjoner.

Denne godkjenningen er basert på data fra FIGHT-20 2 studien. Studien ble utført hos pasienter med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarcinom som tidligere hadde blitt behandlet for å evaluere effekten og sikkerheten til Pemazyre. Resultatene fra denne studien ble nylig publisert på European Society of Medical Oncology (ESMO) 2019 -konferanse. Dataene viste at medianoppfølging var mellom 15 måneder blant pasienter med FGFR 2 fusjon eller omorganisering (kohort A). Svarprosenten (ORR) var 36% (primært endepunkt), og median varighet av responsen (DoR) var 9. 1 måneder (sekundært sluttpunkt).

I denne studien var bivirkninger kontrollerbare og konsistente med Pemazyre 0010010 # 39; s virkningsmekanisme. Hos pasienter som fikk Pemazyre, var de vanligste bivirkningene som forekom hos ≥ 20% av pasientene hyperfosfatemi og hypofosfatemi (elektrolyttforstyrrelse), håravfall (alopecia areata), diaré, negletoksisitet, utmattethet, smakforstyrrelse, kvalme, forstoppelse , stomatitt (smerter eller betennelse i munnen), tørt øye, munntørrhet, appetittløshet, oppkast, leddgikt, magesmerter, ryggsmerter og tørr hud. Okulær toksisitet er også en risiko for Pemazyre.

Dr. Ghassan Abou-Alfa, MD, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center, sa: 0010010 quot; Selv om cholangiocarcinoma regnes som en sjelden sykdom, har forekomsten økt de siste 30 årene. For de som tidligere har fått kjemoterapi eller kirurgi på første linje For en pasientgruppe med begrensede valg og høye tilbakefall, er det veldig oppmuntrende å ha en ny målrettet terapi og vil gi pasienter et nytt håp. 0010010 quot;

Cholangiocarcinoma er en sjelden gallegangskreft, som kan klassifiseres i henhold til dens anatomiske opprinnelse: intrahepatisk kolangiokarsinom (iCCA) forekommer i intrahepatiske galleganger, og ekstrahepatisk kolangiokarcinom forekommer i ekstrahepatiske gallekanaler. Pasienter med kolangiokarsinom er vanligvis i et sent eller sent stadium med en dårlig prognose på diagnosetidspunktet. Forekomsten av kolangiokarsinom varierer etter region, og forekomsten i Nord-Amerika og Europa er 0,3-3. 4 / 100000. FGFR 2 fusjon eller omorganisering forekommer nesten utelukkende i iCCA og observeres hos 10-16% av pasientene.

Fibroblastvekstfaktorreseptor (FGFR) spiller en viktig rolle i tumorcelleproliferasjon, overlevelse, migrasjon og angiogenese (neovaskularisering). Fusjon, omorganisering, translokasjon og genamplifisering i FGFR er nært knyttet til forekomst og utvikling av forskjellige svulster.

Pemazyre 0010010 # 39; s aktive farmasøytiske ingrediens, pemigatinib, er en potent, selektiv, oral liten molekylhemmer mot FGFR-isomerer 1, 2 og {{4} }. I prekliniske studier har pemigatinib vist seg å ha kraftig og selektiv farmakologisk aktivitet mot kreftceller som har gjennomgått FGFR-genendringer.

pemigatinib (FGFR-hemmer, bildekilde: medchemexpress.cn)

For øyeblikket blir pemigatinib evaluert i flere kliniske studier for å behandle ondartede svulster drevet av FGFR-genmutasjoner, inkludert: cholangiocarcinoma (stadium II FIGHT-202, stadium III FIGHT-302), blærekreft (stadium II FIGHT-201), benmargsproliferativ tumor (8 p 11 MPN, stadium II FIGHT-203), tumor-agnostisk kreft (tumor-agnostic, stadium II FIGHT-207), blærekreft (førstelinjebehandling, trinn II FIGHT-205 ), førstelinjebehandling FGFR 2 fusjon eller tilbakefall av Cholangiocarcinoma (stadium III FIGHT-302).

I desember 2018 nådde Cinda Biotechnology og Incyte et strategisk samarbeid og eksklusiv lisensavtale for å fremme klinisk utvikling av enkeltmedisiner eller kombinert behandling av tre medisiner (itacitinib, parsaclisib, pemigatinib) i fastlands-Kina og Hong Kong, Macau og Taiwan Og kommersialisering. I samsvar med vilkårene i samarbeidsavtalen vil Incyte motta en forskuddsbetaling på 40 millioner dollar fra Cinda Biotechnology og en annen kontant betaling på USD 20 millioner dollar etter den første søknaden om et nytt legemiddel i Kina i 2019. I tillegg vil Incyte være kvalifisert for opptil 129 millioner dollar i potensielle milepælsutbetalinger for utvikling og opptil $ 202. 5 millioner i potensielle milepælbetalinger for virksomheter. 0010010 nbsp;