Bayer Xarelto (rivaroksaban) er i ferd med å bli godkjent i EU: Den brukes hos pediatriske pasienter til å behandle venøs tromboembolisme (VTE) og forhindre VTE tilbakefall!

Bayer kunngjorde nylig at EMA-komiteen (Det europeiske legemiddelkontoret ( EMA) har utstedt en positiv gjennomgang som tyder på å utvide markedsføringstillatelsen til antikoagulanten Xarelto (rivaroksaban), som er en oral faktor Xa-hemmere brukes hos barn fra fødsel til under 18 år som er diagnostisert med venøs tromboembolisme (VTE), inkludert kateterrelatert trombose (CRT) og cerebral venøs sinustrombose (CVST), for å behandle VTE og forhindre VTE tilbakefall.

For tiden er det ingen godkjente orale medisiner som kan brukes til å behandle barn med VTE. Xarelto brukes for tiden rutinemessig hos voksne pasienter med VTE. Chmps mening vil bli sendt til Europakommisjonen (EF) for gjennomgang, som vanligvis tar en endelig vurderingsbeslutning innen 2 måneder. Hvis godkjent, Xarelto vil være den første oral faktor Xa hemmer godkjent for behandling og forebygging av VTE hos pediatriske pasienter.

Når EF har vedtatt beslutningen om å oppdatere EUs produktinformasjon, vil Bayer søke om patentforlengelse i 6 måneder. Denne utvidelsen vil forlenge Xareltos patentperiode i Europa til april 2024.

Dr. Joerg Moeller, medlem av executive committee of Bayer Pharmaceuticals og leder av FoU, sa: "Selv om fremskritt i medisin betyr at livstruende barn lever lenger og sunnere, behandlingstilbud for barn i fare for VTE er fortsatt begrenset. Uavhengig av alder er VTE en svært alvorlig komplikasjon, så pasienter i alle aldre bør gis passende behandling. Ifølge dataene i EINSTEIN-Jr Fase 3-studien, når Xarelto er godkjent, vil den kunne være basert på barnettrombose fullført så langt. Embolizations data fra det mest omfattende og omfattende kliniske forskningsprosjektet gir en garanti for sikkerhet og effektivitet."

Professor Christoph Male fra Institutt for pediatri ved Medical University of Vienna, Østerrike sa: "Tilgjengeligheten av oral rivaroksaban suspensjon vil unngå manipulering av voksen dosering former og sterkt redusere antall injeksjoner som kreves for standard antikoagulasjon terapi og blodprøvetaking. Når godkjent Pediatrisk Livoshaban programmet vil bli et gunstig alternativ behandlingsprogram for barn med VTE i fremtiden."

CHMP positive gjennomgang meninger er basert på resultatene av fase III klinisk studie EINSTEIN-Jr. Denne studien er den største pediatriske studien i historien for behandling av VTE og den første studien for å evaluere et direkte oralt antikoagulant for barn under 17 år. I denne studien fikk pediatriske pasienter Xarelto tabletter eller nyutviklede mikstur, suspensjoner. Resultatene viser at Xarelto behandling av pediatriske pasienter med VTE har en lignende risiko for tilbakevendende VTE og en lignende lav blødningshastighet sammenlignet med dagens standard antikoagulasjonsbehandling. Dens effekt og sikkerhet er i samsvar med resultatene observert i tidligere studier av VTE voksne pasienter. .

EINSTEIN-Jr er en randomisert, åpen fase III studie som inkluderte 500 pediatriske pasienter (fødsel til 17 år) som ble diagnostisert med akutt VTE og som hadde begynt heparinbehandling. I studien fikk disse pediatriske pasientene en åpen, vektjustert dose xarelto (n=335, tabletter eller suspensjon) eller standard antikoagulerende behandling (n=165, uprasjonalisert heparin, lavmolekylær heparin eller Fondaparinux [fondaparinux] eller bytte til vitamin K-antagonist). Behandlingsperioden er 3 måneder, men barn under 2 år med kateterrelatert VTE får 1 måneders behandling. Gjenta bildebehandling på slutten av behandlingen. Hovedeffektindikatoren for studien er symptomatisk tilbakevendende VTE (dødelig eller ikke-dødelig), og hovedsikkerhetsresultatet er kombinasjonen av alvorlig blødning og klinisk relevant ikke-alvorlig blødning.

I begynnelsen av juli 2019 ble resultatene fra EINSTEIN-Jr-studien annonsert på 27th Annual Meeting of The International Society of Thrombosis and Hemostasis (ISTH2019) i Melbourne, Australia. Resultatene viste at studien nådde alle de forhåndsspesifiserte endepunktene: (1) Tilbakevendende VTE-hendelser var like i de to gruppene, og behandlingsgruppen Xarelto var noe lavere i verdi (forekomst av tilbakevendende VTE-hendelser: 1,2 % [n=4] vs. 3,0 %[n=5]; HR=0,40, 95 %KI: 0,11-1,41), forekom ingen dødelig VTE-hendelse i de to behandlingsgruppene. (2) De to gruppene var like ved klinisk relevant blødning. Forekomsten av behandlingsgruppen Xarelto og standard antikoagulasjonsgruppe var 3,0 % (n=10, begge var ikke-større blødninger) og 1,9 % (n=3, 2 tilfeller av større blødninger og 1 tilfelle) Ikke-større blødning) (HR=1,58, 95 %KI: 0,51-6,27). (3) Når det gjelder det sammensatte endepunktet (netto klinisk nytte) av tilbakevendende VTE og større blødninger, var forekomsten i behandlingsgruppen Xarelto 1,2 %, og forekomsten i standard antikoagulasjonsgruppen var 4,2 % (HR=0,30, 95 %KI: 0,08-0,93). (4) Gjentatt bildebehandling ved baseline og ved slutten av behandlingsperioden viste at Xarelto var bedre enn standard antikoagulerende behandling for å forbedre trombebyrden (p=0,012): det første VTE-beløpet ble fullstendig eliminert, og behandlingsgruppen Xarelto var 38,5 %, standard antikoagulasjon Koagulasjonsgruppen var 26,1 % (total respons: 1,72, 95 % KI: 1,12-2,69).

VTE påvirker mennesker i alle aldre. Den nåværende behandlingen av VTE hos barn er vanligvis avhengig av intravenøse antikoagulantia og krever laboratorieovervåking og dosejustering. Så langt er barns antikoagulasjonsbehandlingsprogrammer hovedsakelig basert på ekstrapolering av observasjonsdata og voksendata. EINSTEIN-Jr studien representerer et stort fremskritt i behandlingen av pediatrisk VTE.

Xarelto er den mest brukte ikke-vitamin K-antagonisten oral antikoagulant (NOAC) i verden. Det er godkjent for 9 terapeutiske indikasjoner, og indikasjonene er forskjellige i forskjellige land. Sammenlignet med andre NOACer, Xarelto kan hjelpe et bredt spekter av pasientgrupper for å hindre en rekke venøse tromboembolisme (VTE) og arteriell tromboembolisme (MVA) sykdommer.

I oktober 2019 ble Xarelto godkjent av den amerikanske FDA for forebygging av VTE hos innlagte pasienter med akutte medisinske sykdommer som er i fare for tromboemboliske komplikasjoner, men ikke med høy risiko for blødning. Med godkjenning av denne nye indikasjonen, Xarelto (rivaroksaban)behandling kan initieres for disse pasientene under sykehusinnleggelse, og behandlingen kan fortsette etter utskrivning. Den totale anbefalte varigheten er 31-39 dager.

Xarelto ble utviklet i fellesskap av Bayer og Johnson & Johnson, og stoffet har blitt godkjent i mer enn 130 land rundt om i verden. Johnson & Johnson er ansvarlig for salg i det amerikanske markedet, og Bayer er ansvarlig for markeder utenfor USA. I 2019 nådde Xareltos globale salg 6,35 milliarder amerikanske dollar.