Bayer Lampit (nifurtimox) er godkjent av det amerikanske FDA for bruk hos barn!

Bayer kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Lampit (nifurtimox) scorede tabletter for barn (0 til 18 år, som veier ≥ 2,5 kg) for å behandle Trypanosoma cruzi (T. cruzi) forårsaket av Chagas sykdom ( Chagas sykdom).

Lampit er en ny, delbar, lett spredbar nettbrett som kan skilles for hånd for å score poeng. Nettbrettet tar i bruk en ny formel som lett kan spres i vann, noe som er nyttig for barn som kan ha svelgeproblemer eller trenger en halv tablett. Når det gjelder medisiner, kan Lampit justeres i henhold til pasientens' s vekt.

I henhold til andelen pasienter hvis immunoglobulin G (IgG) antistoff blir negativt eller den optiske tettheten avtar med minst 20% i to forskjellige IgG antistofftester mot Trypanosoma cruzi antigen, har FDA fremskyndet godkjenningen av Lampit for denne indikasjonen. Fortsatt godkjenning for denne indikasjonen kan avhenge av bekreftelse og beskrivelse av kliniske fordeler i bekreftende studier.

Chagas sykdom er en smittsom tropisk sykdom som rammer omtrent 300 000 mennesker i USA. Denne sykdommen er endemisk i de fleste deler av Latin-Amerika, men i USA forårsaker denne sykdommen i økende grad helseproblemer. Å godkjenne et legemiddel for barn er en viktig milepæl.

Aleksandra Vlajnic, MD, senior visepresident og sjef for medisinske anliggender, Bayer Americas, sa: “Chagas sykdom kan oppstå i alle aldre, og tidlig oppdagelse og behandling er viktig. Viktigheten av å behandle barn er en viktig årsak til Bayers samarbeid med helsemyndighetene. Målet er å øke sjansen for å få Lampit som et middel til å behandle Chagas sykdom."

FDA' s godkjenning av Lampit er basert på resultatene fra fase III CHICO-studien (NCT02625974). Dette er den første delen av det største kliniske behandlingsfase III-prosjektet som noensinne er blitt utført hos barn med Chagas sykdom, og resultatene bekreftet Lampit (lett å dele opp, lett å spre, nye formler nifurtimox scorede tabletter) for behandling av barn med Chagas sykdom Sikkerhet og effektivitet. CHICO er en prospektiv, randomisert, dobbeltblind, historisk kontrollert fase III-studie, utført i 25 forskningssentre i Argentina, Bolivia og Colombia fra 2016 til 2018. Totalt 330 tilfeller av T. cruzi-infeksjon med serologiske bevis ble registrert uten kardiovaskulære og / eller gastrointestinale symptomer relatert til Chagas sykdom, ble effekt, sikkerhet og farmakokinetikk evaluert. I studien ble pasienter tilfeldig tildelt i forholdet 2: 1, fikk 60 dager (n=219) eller 30 dager (n=111) Lampit behandlingsplan, og fulgt opp i ett år etter behandlingen.

Resultatene viste at 60-dagers Lampit-diett var bedre enn den historiske placebo-kontrollen når det gjelder serologisk respons etter en ett års oppfølging etter avsluttet behandling, og nådde det primære endepunktet for studien. I hele studiepopulasjonen var 60-dagers regime overordnet 30-dagers regime (ikke godkjent doseringsregime) når det gjelder serologisk respons. I studien viste Lampit' s vektjustert dosebehandling god sikkerhet. Studien vil fortsette med den andre delen (Lampit-SECURE), hvor pasienter vil bli fulgt opp i en periode på 3 år for å bekrefte effekt og sikkerhet.

Dr. Jaime Altcheh, den koordinerende forskeren av CHICO-studien og sjefen for Parasitology and Chagas Disease Department ved Ricardo Gutierrez Children's Hospital i Buenos Aires, Argentina, sa: "Jo yngre pasienten er, jo større er sjansen for gjenoppretting. Ja. Med den nye pediatriske formelen kan vi behandle nyfødte og babyer mer nøyaktig. Denne nye tablettformelen kan deles enkelt opp og løses veldig raskt i vann. Dette er spesielt viktig fordi disse veldig små barna ikke klarer å svelge faste piller, men må behandles med medisiner tre ganger om dagen i løpet av 60 dager. Den nye formelen nifurtimox er et stort skritt mot målet om å behandle alle smittede barn. Tidlig behandling etter infeksjon er veldig viktig for å forhindre manifestasjoner av voksne sykdommer. I CHICO-studien viste Lampit god antiprotozoal aktivitet hos barn i alderen 0-17 år."

Målet med å kontrollere Chagas sykdom er å eliminere overføring, kontrollere vektoren, behandle jenter og kvinner i fertil alder (for å unngå transplacental overføring), og teste blod før transfusjon. I tillegg er dens formål å la smittede personer få medisinsk beskyttelse i alle stadier av sykdommen.

Behandlingen av Chagas sykdom er kun basert på to nitro-heterosykliske forbindelser, nifurtimox og benznidazol. Så langt er nifurtimox bare tilgjengelig som en 120 mg tablett, som er vanskelig å administrere, spesielt til små barn. Bayer har nå utviklet en tablett på 30 mg. Begge disse tablettene er nå hurtigdispergerende formler, som enkelt kan deles. De kan også raskt løses opp i vann for å danne en oppslemming for pasienter som har problemer med å svelge tabletter. Den nye formelen har blitt brukt med suksess i CHICO-studien, noe som forbedrer nøyaktigheten, sikkerheten og behandlingen av barn i alle aldersgrupper.

Den nylig formulerte nifurtimox vil forbedre administrasjonen av nyfødte, spedbarn og barn, som er den mest utsatte gruppen av pasienter som lider av Chagas sykdom, og vil gi et betydelig bidrag til kontrollen av sykdommen.

Trypanosoma cruzi (bildekilde: WHO)

Chagas sykdom er forårsaket av trypanosoma cruzi. Den viktigste transmisjonsvektoren er blodsugende feilfeil. Det ble oppdaget av Dr. Chagas i 1908, så det kalles også Chagas sykdom. Hovedsakelig utbredt i Mellom- og Sør-Amerika, så det kalles også Chagas sykdom. Trypanosoma cruzi lever i blodet og forskjellige vevsceller hos mennesker og pattedyr. Det er to former for pyramidalis og amastigoter i hans livshistorie. Konemastigotene invaderer menneskelig blod gjennom infeksjon i huden. Sykdommen kan også bli smittet gjennom morsmelk, morkake, blodoverføring eller inntak av mat forurenset av smittsom triatomin avføring. Det anslås at det er 20 millioner smittede i Mellom- og Sør-Amerika.

De fleste infeksjoner er asymptomatiske. Symptomatiske tilfeller viser bare milde influensalignende symptomer, som vises direkte etter infeksjon. Cirka to måneder senere gikk Chagas sykdom inn i et kronisk stadium som varte i mange år, noe som forårsaket alvorlig organskade og til slutt plutselig hjertedød. Utdanning, tidlig diagnose og behandling er nøklene til å forebygge Chagas sykdom.

For øyeblikket, på grunn av utilstrekkelig sykdomsbevissthet og begrenset tilgang til behandling, mottar mindre enn 1% av pasientene smittet med Chagas sykdom. Bayer er opptatt av å utvide anskaffelse og bruk av nifurtimox gjennom nye registreringsapplikasjoner og tilby nye preparater i land med høye sykdommer byrder.