Alnylams annen RNAi-terapi får FDA Fast Track-kvalifisering

Alnylam kunngjorde nylig at det amerikanske FDA har gitt vutrisiran fast-track-kvalifisering (FTD), en forsknings-RNAi-terapi for behandling av polyneuropati forårsaket av arvelig transthyretinprotein (hATTR) amyloidose hos voksne.

FTD har som mål å fremskynde utviklingen og rask gjennomgang av medikamenter mot alvorlige sykdommer for å imøtekomme alvorlige, uoppfylte medisinske behov på viktige områder. Innhenting av FTD for forskningsmedisiner betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under R 0010010 amp; D-fase. Etter å ha sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullerende gjennomgang.

I tillegg til å få innvilget FTD, har vutrisiran også fått status som foreldreløst medikament (ODD) for behandling av ATTR-amyloidose i USA og EU. For øyeblikket gjennomfører Alnylam to kliniske fase III-studier (HELIOS-A, HELIOS-B) for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til vutrisiran. Til sammen utgjør disse studiene et omfattende klinisk utviklingsprosjekt som tar sikte på å demonstrere at vutrisiran har en omfattende innvirkning på multisystem manifestasjonene av sykdommen og hele spekteret av pasienter med ATTR amyloidose.

I HELIOS-A-studien ble 164 pasienter tilfeldig tildelt å få vutrisiran eller Onpattro, med sikte på å bevise om vutrisiran er bedre enn Onpattro i behandling av nerveskader. I HELIOS-B-studien ble 600 pasienter med hATTR-amyloidose med kardiomyopati tilfeldig gitt vutrisiran eller placebo for å vurdere effekten av vutrisiran på dødelighet og sykehusinnleggelse i forbindelse med hjerte- og karsykdommer. Data fra disse to studiene forventes å bli innhentet tidlig 2021.

Vutrisiran er en forskningsbasert, subkutan injeksjon av RNAi-terapi for behandling av ATTR-amyloidose, inkludert arvelig og vill-type amyloidose. Legemidlet er designet for å målrette og dempe spesifikt messenger RNA og blokkere det før villtype og mutant transthyretin (TTR) proteiner blir produsert. Vutrisiran injiseres subkutant hvert kvartal, noe som vil bidra til å redusere avsetningen av TTR-amyloid i vev, fremme fjerning av dem og gjenopprette funksjonen til disse vevene. Vutrisiran brukte Alnylam 0010010 # 39; s neste generasjons leveringsplattform - Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc konjugert leveringsplattformutvikling. Hvis den blir godkjent, vil det styrke Alnylam 0010010 # 39; s ledende posisjon i hATTR amyloidosis-behandlingsmarkedet ytterligere.

Alnylam er ledende innen utvikling av RNAi-terapier. Det første produktet, Onpattro (patisiran), ble godkjent av FDA i august 2018, og ble det første RNAi-stoffet som ble godkjent for markedsføring i 20 årene siden RNAi-fenomenet ble oppdaget. I november 2019 ble selskapet 0010010 # 39; s andre legemiddel, Givlaari (givosiran), godkjent av FDA for bruk hos voksne pasienter med akutt leverporfyri (AHP) og ble det andre RNAi-stoffet i verden.

For øyeblikket har Alnylam to andre RNAi-terapier som er gjennomgått av regulerende byråer, og begge forventes å bli godkjent for notering i år. En av dem er lumasiran, brukt til å behandle primær hyperoksaluri type 1 (PH 1); den andre er inclisiran, brukt til å behandle hyperkolesterolemi. I tillegg er det 6 RNAi-terapier i selskapet 00 1 00 1 0 # 39; s rørledning som er i sen klinisk utvikling.

Før dette signerte TMC og Alnylam en lisens- og samarbeidsavtale for å få inclisirans globale utviklings- og kommersialiseringsrettigheter. I november 2019 kjøpte Novartis TMC for 9 US $. 7 milliarder kroner og inkluderte inclisiran. Basert på avtalen er Alnylam kvalifisert til å motta inclisiran-nivåerte royalties på opptil 20% av det globale salget fra Novartis.

For øyeblikket er det to kolesterolsenkende medisiner rettet mot PCSK 9 på markedet, men de må administreres hver 2 uke eller månedlig. Inclisiran administreres en gang hver 6 måned og bare to ganger i året, noe som er veldig fordelaktig når det gjelder behandlings bekvemmelighet. EvaluatePharma, et farmasøytisk markedsundersøkelsesbyrå, spår at den årlige salgstoppen for inclisiran vil nå USD 2. 6 milliarder dollar etter noteringen. Før Inclisiran 0010010 # 39; s patent utløper i 2 035, kunne Alnylam oppnå royalties fra Novartis på til sammen mer enn $ 2. 2 milliarder kroner.

Det er verdt å nevne at for bare to dager siden nådde Blackstone Group og Alnylam et strategisk partnerskap. I dette samarbeidet vil Blackstone gi 2 milliarder dollar i finansiering for å hjelpe Alnylam med å fremme teknologisk innovasjon og fremskynde kommersialiseringsprosessen. Alnylam uttalte at samarbeidet vil hjelpe Alnylam 0010010 quot; oppnå økonomisk bærekraft uten å refinansiere. 0010010 quot;