Valrox går inn i anmeldelse i EU: behandling av hemofili A

BioMarin Pharmaceuticals kunngjorde nylig at European Medicines Agency (EMA) har godkjent søknaden om markedsføringstillatelse (MAA) for valoktokogen roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox er en engangs genterapi som behandler voksne med alvorlig hemofili A gjennom en enkelt infusjon. Med dagens aksept har MAA -gjennomgang begynt, og CHMPs meninger forventes å bli kunngjort i første halvdel av 2022.

Valrox har potensial til å bli verdens' s første genterapi for hemofili. Valrox MAA inkluderer sikkerhets- og effektdata for 134 pasienter som deltok i fase 3 GENEr8-1-studien. Alle pasientene ble fulgt opp i minst 1 år etter å ha mottatt valrox -behandling. I tillegg inneholder MAA også data fra den pågående fase -1/2 -eskaleringsstudien i 6e13vg/kg dose kohorte i 4 år og 4e13vg/kg dose kohort i 3 år.

I mai i år godkjente EMA BioMarin&sin forespørsel om akselerert evaluering. Den akselererte evalueringen kan potensielt forkorte tidsrammen for EMA -komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) og komiteen for avanserte terapier (CAT) for å vurdere valrox MAA. I EU, hvis CHMP og CAT mener at produktet har stor betydning for folkehelsen, spesielt med tanke på terapeutisk innovasjon, vil MAA være kvalifisert for raskere evaluering. Det kan ta 210 dager å evaluere MAA i henhold til EMAs sentraliserte prosedyre, unntatt klokkeslettet når søkeren blir bedt om å gi tilleggsinformasjon. På forespørsel kan CHMP og CAT forkorte tidsrammen til 150 dager, forutsatt at søkeren gir tilstrekkelige grunner for akselerert evaluering, selv om søknader som opprinnelig var angitt for akselerert evaluering, kan gjenopprettes til standardprosedyrer av forskjellige årsaker i vurderingsperioden. Beslutningen om å godkjenne den akselererte evalueringen har ingen innvirkning på CHMP og CATs endelige mening om markedsføringstillatelsen skal godkjennes.

Hank Fuchs, MD, president i BioMarin' s Global R& D, sa:" Vi ser frem til å jobbe med byrået i prosessen med EMA' s evaluering av valrox MAA robuste datasett, og vi tror at disse datasettene kan oppfylle kravene som ble stilt under den forrige MAA -gjennomgangen. Denne kritiske fase 3 -forskningen har vist at valrox er overlegen i forhold til standardbehandling (forebyggende faktor VIII -erstatningsterapi). Valrox omfattende datasett støttes av flere tiår med vitenskapelig og klinisk forskning innen genterapi. Vi vil fortsette å bidra til det vitenskapelige kunnskapssystemet Contributions, og vil dele våre fase 1/2 og fase 3 forskningsresultater på konferansen International Society for Thrombosis and Hemostasis (ISTH) i 2021 neste uke. Vi tror at denne genterapien har potensial til å dekke behandlingen av hemofili av type A av uoppfylte medisinske behov."