USAs FDA ga Tyvaso DPI (treprostinil, tørrpulverinhalator) prioritert vurdering

United Therapeutics kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har akseptert New Drug Application (NDA) for Tyvaso DPI (inhalert treprostinil) tørrpulverinhalator og gitt prioriteret gjennomgang. Dette produktet brukes til å behandle pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) og interstitiell lungesykdomsrelatert pulmonal arteriell hypertensjon (PH-ILD), og forbedre pasientens' s treningskapasitet.

United Therapeutics har sendt inn en Priority Review Voucher (PRV) for Tyvaso DPI NDA for å fremskynde FDA -vurderingssyklusen. Selskapet forventer at FDA vil fullføre anmeldelsen i oktober 2021. FDA uttalte også at den ikke har funnet noen potensielle gjennomgangsproblemer.

Tyvaso DPI er neste generasjon tørrpulverformel for Tyvaso (treprostinil, inhalasjonsløsning), som forventes å gi en mer praktisk administrasjonsmetode enn tradisjonell atomisert Tyvaso -terapi.

Tyvaso inhalasjonsløsning ble først godkjent av FDA i juli 2009 for behandling av pasienter med pulmonal hypertensjon (PAH, WHO gruppe 1) og for å forbedre treningskapasiteten. I april i år godkjente FDA Tyvaso' s andre indikasjon for behandling av pasienter med interstitiell lungesykdomsrelatert pulmonal hypertensjon (PH-ILD; WHO Group 3) for å forbedre treningsytelsen.

Det er verdt å nevne at Tyvaso er den første og eneste godkjente behandlingen for PH-ILD i USA, som markerer en milepæl innen PH-ILD. PH-ILD er en alvorlig livstruende sykdom. I den sentrale INCREASE -studien forbedret Tyvaso -behandlingen pasientens' s treningskapasitet betydelig.

Den kjemiske strukturen til treprostinil

Treprostinil er en syntetisk etterligning av prostacyklin, som hovedsakelig virker ved direkte utvidelse av lunge- og systemiske arteriesenger og hemning av blodplateaggregering.

Combination Therapeutics har lansert en rekke doseringsformer for treprostinil, inkludert: Tyvaso (inhalasjonsløsning), Orenitram (depottabletter) og Remodulin (injeksjon). For tiden utvikler United Therapeutics også et tørt pulver, Tyvaso DPI, som er Tyvaso' s neste generasjons tørrpulverformel.

Tyvaso DPI&s New Drug Application (NDA) inneholder data fra BREEZE -studien. Resultatene som ble publisert i januar i år viste at studien nådde det primære endepunktet. Dataene beviste sikkerheten og toleransen for PAH -pasienter som gikk over fra Tyvaso (treprostinil) inhalert løsning til Tyvaso DPI. I tillegg har farmakokinetiske (PK) studier utført på friske frivillige vist at eksponeringsekvivalenter for treprostinil mellom Tyvaso DPI og Tyvaso inhalasjonsløsninger er sammenlignbare.

Hvis godkjent, forventes Tyvaso DPI å gjøre betydelige fremskritt i behandlingen av inhalert treprostinil, noe som gir fordelen med praktisk administrasjon sammenlignet med den eksisterende Tyvaso inhalerbare løsningen.