U.S. FDA innvilget AstraZeneca Lokelma (natrium zirkonium cyclosilicate) rask banekvalifisering

AstraZeneca kunngjorde nylig at U.S. Food and Drug Administration (FDA) har gitt et nytt oralt kaliumsenkende legemiddel Lokelma (natriumzirkoniumcyklosilikat) fast track betegnelse (FTD): for tilbakevendende hyperkalemi som gjennomgår kronisk dialyse (HK) pasienter, redusere kardiovaskulære resultater relatert til arytmi.

Hyperkalemi (HK) er en vanlig sykdom hos pasienter med kronisk nyresykdom (CKD) og hjertesvikt (HF), som påvirker 24% til 48% av pasientene med avansert (3-4) CKD og / eller HF. Etter at pasientene har gjennomgått kronisk hemodialyse, er HK fortsatt en byrde. Blant pasienter med nyresykdom i sluttfasen (ESRD) som gjennomgår kronisk hemodialyse, er HK forbundet med allårsaks- og CV-dødelighet og økt risiko for sykehusinnleggelse.

Fast Track Qualification (FTD) har som mål å akselerere narkotikautvikling og rask gjennomgang for alvorlige sykdommer for å møte alvorlige udekkede medisinske behov på viktige områder. Å oppnå raske kvalifikasjoner for legemidler under utvikling betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere i forsknings- og utviklingsfasen. Etter å ha sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert gjennomgang hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullende gjennomgang.

Denne FTD er basert på Lokelmas potensial for å redusere alvorlige negative kardiovaskulære utfall i denne pasientpopulasjonen for å møte de alvorlige udekkede medisinske behovene. For tiden undersøker AstraZeneca Lokelma i fase 3 DIALIZE-Outcomes-studien. DIALIZE-Outcomes-studien er en del av CRYSTALIZE Evidence Project, som består av mer enn 50 kliniske og virkelige bevisstudier for å studere de potensielle fordelene med Lokelma i håndteringen av tilbakevendende hyperkalemi (HK) på tvers av kardiorenal avstamning. For øyeblikket pågår dialize-outcomes-studien, og resultatene forventes i 2024.

Mene Pangalos, Executive Vice President of Research and Development of AstraZeneca Biopharmaceuticals, sa: "Dialize-Outcomes-studien er den første kardiovaskulære utfallsstudien som bruker kaliumpermer i hemodialyse og har potensial til å endre standarden på omsorg for disse pasientene. The FDA. Beslutningen viste viktigheten av denne studien, som vil gi viktig informasjon for Lokelmas evne til å redusere kardiovaskulære komplikasjoner relatert til hyperkalemi hos kroniske hemodialysepasienter.

Hyperkalemi (vanligvis klassifisert som serumkaliumnivå >5,0 mmol/l) er en alvorlig sykdom preget av økt kaliuminnhold i blodet, som forekommer ofte hos pasienter med kronisk nyresykdom (CKD) og/eller hjertesvikt (HF) Blant dem har hemodialysepasienter eller pasienter som bruker konvensjonelle hjertemedisiner (som renin-angiotensin-aldosteronsystemhemmere) høyere risiko for hyperkal. Globalt er det 700 millioner CKD-pasienter og 64 millioner HF-pasienter. HK påvirker 24% til 48% av pasientene med avansert (trinn 3-4) CKD og / eller HF.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Lokelma er natriumzirkoniumsyklosilicat, som er et vannløselig og ikke-absorberbart kaliumionbindemiddel, egnet for behandling av voksen hyperkalemi. Den innovative ionfangstteknologien vedtatt av natriumzirkoniumsyklosilicat har høy selektivitet til kaliumioner, og har derfor raskere innsettende tid og bedre toleranse. Uavhengig av den potensielle årsaken til hyperkalemi, og uavhengig av alder, kjønn, rase, komorbiditet eller kombinert bruk av RAASi, kan natriumzirkoniumsyklosilikat redusere pasientens kaliumnivå i blodet og opprettholde det på et normalt nivå.

Frem til nå har Lokelma blitt godkjent for behandling av pasienter med hyperkalemi (HK) i USA, EU, Canada, Kina (inkludert fastlands-Kina og Hong Kong), Russland og Japan. I 2020, Lokelmas etikettoppdatering i USA og EU: Inkluder et doseringsregime spesielt for behandling av hyperkalemi hos pasienter med end-stage nyresykdom (ESRD) som gjennomgår kronisk dialyse.

I Kina ble Lokelma (natriumzirkoniumsyklosilikat) godkjent i januar 2020 for behandling av voksen hyperkalemi. Feltet hyperkalemi narkotika behandling har opplevd en tom periode på nesten 60 år. Som det første innovative stoffet som markedsføres i Kina, markerer godkjenningen av Lokelma (Libezol, natriumzirkoniumsyklosilicatpulver) begynnelsen på behandlingen av hyperkalemi. Kina innledet en ny epoke.