Den amerikanske FDA godkjente de første cysteamin øyedråper Cystadrops: behandling av cystineose okulære manifestasjoner

Recordati Rare Diseases kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Cystadrops (cysteamin øyedråper, 0,37%). Cystadrops er en ny tyktflytende øyedråper som kan tømme cystinkrystallavsetninger i hornhinnen hos pasienter med cystinose.

Cystadrops kan redusere avleiringen av cystinkrystaller i hornhinnen betydelig. Det er den første og eneste FDA-godkjente cysteamin øyedråpen, administrert 4 ganger om dagen. Cystinlagringssykdom er en sjelden medfødt sykdom som får cystinkrystaller til å akkumuleres i hele kroppen, forårsaker omfattende vevs- og organskader, og har stor innvirkning på øynene.

Recordati-sjef Andrea sa: “Pasienter med cystinlagring og deres omsorgspersoner må håndtere flere medisiner hver dag. For å redusere den daglige belastningen, er Recordati forpliktet til å utvikle en ny tyktflytende øyedråperformulering for behandling av hornhinnecystinkrystaller. Vi er veldig glade for å bringe Cystadrops til amerikanske pasienter. Dette er den første cysteamin øyedråpeformelen godkjent av den amerikanske FDA. Det brukes faktisk 4 ganger om dagen for å redusere hornhinnekrystaller."

Clinton Moore, president for Cystinosis Research Network, sa:" Cystinosis er en kompleks sykdom. Tidlig oppdagelse og rettidig behandling er viktig for å bremse utviklingen og utviklingen av symptomene. Tidligere I løpet av de siste tiårene har forbedringer i behandlingen av cystinlagringssykdom ført til en økning i forventet levealder. Til tross for disse fremskrittene er de okulære manifestasjonene av denne sykdommen en konstant kamp for pasientene. Pasienter med acidose er følsomme for lys, ubehag og smerter i øynene. De bruker ofte solbriller selv innendørs, og prøver å holde tritt med daglige aktiviteter som skole og jobb."

Cystadrops er en tyktflytende eller tyktflytende cystinutarmende oftalmisk løsning som brukes til å behandle korneal cystinkrystallavsetning hos voksne og barn med cystinlagringssyke. Cystinlagringssykdom er en kompleks og sjelden sykdom som krever at pasienter og omsorgspersoner bruker en rekke forskjellige medisiner hver dag. Cystadrops er den første og eneste FDA-godkjente cysteamine øyedråpeformuleringen, som brukes 4 ganger om dagen når den er våken. Cystadrops kan oppbevares ved romtemperatur i opptil 7 dager etter åpning.

FDA' s godkjenning av Cystadrops støttes av data fra to kliniske studier. Pasienter i begge kliniske studier fikk Cystadrops med en medianfrekvens på 4 ganger om dagen.

—— I en fase 3 åpen, randomisert, kontrollert toarms multisenterforsøk var det 15 pasienter i Cystadrops-gruppen. In vivo konfokalmikroskopi (IVCM) ble brukt til å evaluere reduksjonen i hornhinnecystinkrystalltetthet. Dataene viste at i Cystadrops-gruppen reduserte den totale IVCM-poengsummen for alle hornhinnelag med 40% fra baseline til 90. behandlingsdag.

—— I fase 1 / 2a åpen, adaptiv dose respons klinisk studie fikk 8 pasienter Cystadrops-behandling. Dataene viser at effekten av en 30% reduksjon i total IVCM-poengsum for pasienter kan opprettholdes i løpet av den 5-årige studietiden.

Sikkerheten til Cystadrops ble evaluert i to kliniske studier. De vanligste bivirkningene er øyesmerter (prikking), tåkesyn, øyeirritasjon (svie), røde øyne, ubehag på øyedråpestedet (klissete øyne eller klissete øyelokk), kløende øyne, rennende øyne, øyevipper eller medikamentavleiringer rundt øynene.