Det amerikanske FDA godkjente Livmarli: det første legemidlet for å behandle kolestatisk kløe assosiert med Alagille syndrom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma er et biofarmasøytisk selskap dedikert til å utvikle innovative terapier for å behandle sjeldne leversykdommer. Nylig kunngjorde selskapet at US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Livmarli (maralixibat) mikstur, som tas oralt én gang daglig for behandling av kolestase hos pasienter med Alagille syndrom (ALGS) i alderen ≥ 1 år. Kløe. ALGS er en sjelden arvelig leversykdom som rammer 2000-2500 barn i USA.

ALGS er forårsaket av unormale galleveier, som kan føre til progressiv leversykdom. Unormale eller trange galleveier kan forårsake kolestase, og det samler seg gallesyrer i leveren, noe som kan føre til betennelser og leverskader, og forhindre at leveren fungerer som den skal. Kolestase av ALGS er assosiert med kløe. Kløe er et av de vanligste og alvorligste symptomene forbundet med ALGS, og det er også en av de vanligste indikasjonene for levertransplantasjon hos pasienter med ALGS.

Det er verdt å nevne at Livmarli er det første og eneste stoffet som er godkjent for behandling av ALGS kolestatisk kløe, noe som vil gi en meningsfull endring i behandlingsmodellen for ALGS. Livmarli ble godkjent gjennom en prioritert gjennomgangsprosess. Tidligere har FDA gitt Livmarli betegnelsen sjeldne pediatriske sykdommer (RPDD) og banebrytende legemiddelbetegnelse (BTD) for behandling av ALGS.

Mens FDA godkjente Livmarli, utstedte FDA også en sjeldne pediatrisk prioritetsvurderingskupong (PRV) til Mirum for å belønne selskapet for dets enestående bidrag til utviklingen av nye medisiner for sjeldne sykdommer. Denne PRV kan løses inn for prioritert gjennomgang av eventuelle påfølgende nye medikamentsøknader, og kan selges eller overføres.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Livmarli mikstur er maralixibat, som er en oralt administrert ileal gallesyretransportør (IBAT) hemmer med minimal absorpsjon. ALGS er en sjelden leversykdom, og det finnes ingen anerkjent behandling, så det er et stort og presserende udekket medisinsk behov. Godkjenningen av Livmarli på markedet vil gi tidenes første medikamentelle behandlingsalternativ for denne ødeleggende sykdommen, vil gi en meningsfull behandlingsplan, og vil til slutt redusere behovet for levertransplantasjon.

FDA godkjente Livmarli, basert på sentrale ICONIC-studier og 5-års data fra støttende studier. Disse dataene utgjør til sammen en sterk mengde bevis for at Livmarli kan behandle 86 ALGS-pasienter. Data fra ICONIC-studien viste at etter å ha mottatt Livmarli-behandling var pasientenes kløe statistisk signifikant redusert (p<0,0001), og="" andre="" markører="" for="" kolestatisk="" leversykdom="" ble="">