Det amerikanske FDA godkjente Livmarli: det første legemidlet for å behandle kolestatisk kløe assosiert med Alagille syndrom (ALGS)!---2/2

Chris Peetz, president og administrerende direktør i Mirum, sa:"I dag er en flott dag for ALGS-samfunnet. FDA godkjente en sårt tiltrengt ny behandling for å håndtere en av de mest ødeleggende effektene av sykdommen. Vi er takknemlige for å fremme dette. Pasienter, familiemedlemmer og medisinsk fagpersonell som deltok i Livmarli kliniske studie. I dag er også en milepælsdag for Mirum, da vi har tatt et steg mot å utvikle potensielt livsendrende legemidler for sjeldne leversykdommer."

Mekanismen og den kjemiske strukturen til maralixibat

maralixibat er en ny, minimalt absorbert, oral ileal gallesyretransporter (IBAT) hemmer, og blir evaluert for flere sjeldne kolestatiske leversykdommer. maralixibat kan hemme den apikale natriumavhengige gallesyretransportøren (ASBT), noe som fører til mer gallesyreutskillelse i feces, noe som resulterer i en reduksjon i systemiske gallesyrenivåer, og dermed potensielt redusere gallesyremediert leverskade og relaterte effekter og komplikasjoner.

Alagille syndrom (ALGS) er en sjelden genetisk sykdom forårsaket av unormale galleveier (innsnevring, deformitet, reduksjon i antall), som fører til akkumulering av galle i leveren, som til slutt utvikler seg til leversykdom. Det er anslått at forekomsten av ALGS er ett tilfelle av hver 30 000 personer. Hos ALGS-pasienter kan flere organsystemer bli påvirket av mutasjoner, inkludert lever, hjerte, nyrer og sentralnervesystemet.

Opphopning av gallesyrer hindrer leverens normale arbeid for å eliminere avfall fra blodet. I følge nyere rapporter får 60–75 % av ALGS-pasienter levertransplantasjon før de blir voksne. Tegn og symptomer forårsaket av ALGS leverskade kan omfatte gulsott (gulfarging av huden), xantom (som deformerer kolesterolavleiringer under huden) og kløe. Kløen som ALGS-pasienter opplever er den alvorligste av alle kroniske leversykdommer og oppstår ved 3 års alder hos de fleste berørte barn.

I tillegg til ALGS er maralixibat også i sent stadium av klinisk utvikling for behandling av andre sjeldne kolestatiske leversykdommer, inkludert progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) og biliær atresi. Tidligere har FDA også gitt banebrytende terapibetegnelse (BTD) og orphan drug designation (ODD) for maralixibat for å behandle disse to sykdommene.