Den amerikanske FDA godkjenner CStones presisjonsbehandlingsmedisin Avonib for behandling av IDH1 -mutant kolangiokarsinom

26. august kom det nyheter fra utlandet om at det børsnoterte innovative legemiddelfirmaet i Hong Kong Cornerstone Pharmaceuticals (Hong Kong Stock Exchange code: 2616) presisjonsbehandlingsmedisin ivosidenib ble godkjent av US Food and Drug Administration (FDA). Den brukes til tidligere behandlede voksne pasienter med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarsinom som har IDH1-mutasjoner oppdaget av den FDA-godkjente testmetoden. Dette betyr at Afnib har blitt verdens' s første legemiddel godkjent av den amerikanske FDA for målrettet behandling av pasienter med IDH1 -mutant kolangiokarsinom.

Ikke bare det, Supplementary New Drug Application (sNDA) fra Afnib mottok prioritet, noe som forkortet gjennomgangstiden kraftig. Prioritetsgjennomgang gir vanligvis medisiner som kan ha gjort betydelige fremskritt i behandlingen eller tilby behandling uten tilstrekkelige behandlingsmidler.

Det er underforstått at FDA [GG ]s tildeling av prioritetskvalifikasjonskvalifikasjoner denne gangen er basert på data fra en fase 3 klinisk studie kalt ClarIDHy. Denne studien er verdens' s første randomiserte fase 3 kliniske studie for pasienter med behandlet kolangiokarsinom med IDH1 -mutasjoner. Resultatene av studien viste at sammenlignet med placebogruppen nådde Avonibib-behandlingsgruppen det primære endepunktet for progresjonsfri overlevelse (PFS), noe som reduserte risikoen for sykdomsprogresjon eller død i stor grad hos pasienter. Samtidig forbedret Avnib også pasientenes generelle overlevelse (OS).

Kolangiokarsinom er en sjelden ondartet svulst som oppstår i gallegangene i og utenfor leveren. Det anslås at 8000 mennesker i USA blir diagnostisert med kolangiokarsinom hvert år. Før godkjenning av Avonib ble det ikke godkjent noen målrettet behandling for IDH1 -mutant kolangiokarsinom, og i avanserte tilfeller er det begrensede alternativer for cellegift.

CStone Pharmaceuticals har oppnådd de eksklusive samarbeids- og lisensrettighetene for utvikling og kommersialisering av Avnib i Stor -Kina -regionen, inkludert fastlands -Kina, Hong Kong, Macau og Taiwan og Singapore. Før dette ble Afnib inkludert i" List of New Drugs Urgently Needed in Clinics (Third Batch)" utstedt av Drug Evaluation Center i National Medical Products Administration (NMPA) i Kina.

For tiden gjennomfører CStone Pharmaceuticals to registrerte kliniske studier på Afnib på fastlands -Kina, hovedsakelig for indikasjoner på akutt myeloid leukemi (AML). Blant dem er CS3010-101-studien en fase I, multisenter, enkeltarmsstudie av voksne R/R AML-pasienter med mottakelige IDH1-mutasjoner som utføres i Kina, og fungerer som en bro til den viktigste globale studien AG120 -C-001 Forskning. National Medical Products Administration (NMPA) i Kina har akseptert den nye medisinmarkedsføringsapplikasjonen til Avnib for voksne R/R AML -pasienter som er mottakelige for IDH1 -mutasjoner og har inkludert den i prioritert gjennomgang.

En annen studie, AGILE, er en global fase III, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert klinisk studie, som har som mål å evaluere kombinasjonen av avonib kombinert med azacitidin og placebo kombinert med azacitidin tidligere. Effekt og sikkerhet hos ubehandlede IDH1 -mutante AML -pasienter. Servier kunngjorde nylig at AGILE-studien har nådd det primære endepunktet for hendelsesfri overlevelse (EFS).

Det er underforstått at i tillegg til de to indikasjonene på akutt myeloid leukemi og kolangiokarsinom, er forskning på behandling av pasienter med gliom av Afnib også i full gang og har vist et betydelig terapeutisk potensial.

Det er verdt å merke seg at selv om Avonib ennå ikke er godkjent i Kina, har det gjort et stort gjennombrudd i dimensjonen av tilgjengelighet av legemidler på forhånd. Tidligere har Afnib blitt inkludert i Beijing Pratt& Whitney Health Insurance som en av 75 utenlandske spesialmedisiner, og har blitt inkludert i Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance som en av 25 innenlandske medisiner, noe som betyr at flere pasienter kan dra nytte av dette, noe som forbedrer rimeligvis medisiner.