STM: Genmodifisering av stamceller kan forbedre diabetes

I følge en fersk undersøkelse brukte forskere celler ekstrahert fra huden til en pasient med sjelden insulinavhengig diabetes mellitus (Wolfram syndrom) for å indusere pluripotente stamceller og konvertere dem til insulinutskillende celler. Redigeringsverktøyet CRISPR-Cas 9 korrigerer de genetiske defektene som forårsaker syndromet. De implanterte deretter disse cellene i mus og botet musene 0010010 # 39; s diabetes.

Denne forskningen fra forskere ved University of Washington School of Medicine i St. Louis antyder at CRISPR-Cas 9 -teknologien kan tjene som et kraftig våpen for behandling av diabetes, spesielt diabetes forårsaket av en enkelt genmutasjon. Studien ble publisert online i tidsskriftet Science Translational Medicine den 22 april.

(Bildekilde: Www.pixabay.com)

Pasienter med Wolfram syndrom utvikler diabetes i barndom eller ungdomstid, og krever raskt insulinerstatningsterapi, som krever flere injeksjoner av insulin daglig. De fleste pasienter opplever syns- og balanseproblemer og andre problemer. Hos mange pasienter kan syndromet føre til tidlig død.

0010010 quot; Dette er første gang CRISPR blir brukt til å reparere diabetes forårsaket av en genetisk defekt, 0010010 quot; sa medetterforsker Dr. Jeffrey R. Millman, adjunkt i medisin og biomedisinsk ingeniørvitenskap ved University of Washington.

Wolfram syndrom er forårsaket av mutasjoner i et enkelt gen, så forskerne håper å forstå at ved å kombinere stamcelleteknologi med CRISPR kan diabetes forårsaket av mutasjoner korrigeres.

For noen år siden oppdaget Millman og kollegene hvordan de transformerer humane stamceller til betaceller i bukspyttkjertelen. Forskerne har utviklet en ny teknologi som mer effektivt kan transformere menneskelige stamceller til betaceller, som har en ganske god effekt i å kontrollere blodsukkeret.

I denne studien tok de ytterligere skritt for å trekke ut disse cellene fra pasienter og bruke CRISPR-Cas {{1}} genredigeringsverktøy på disse cellene for å korrigere de genetiske mutasjonene som forårsaket Wolfram syndrom (WFS 1 ). Forskerne sammenlignet deretter disse genredigerte cellene med insulinutskillende beta-celler fra samme gruppe stamceller som ikke hadde blitt redigert med CRISPR.

Forfatteren implanterte CRISPR-redigerte celler i mus med diabetes ved subkutan implantasjon. Resultatene viste at diabetes raskt forsvant, og dyrets blodsukkernivå forble normalt i løpet av seks måneder med overvåkning. Innenfor rekkevidde. I kontrast hadde mus som mottok uredigerte betaceller diabetes.

I fremtiden kan bruk av CRISPR for å korrigere visse mutasjoner i betaceller hjelpe de med diabetes forårsaket av flere genetiske og miljømessige faktorer. 0010010 quot; Vi er glade for at vi klarer å kombinere disse to teknologiene og bruke CRISPR for å rette opp genetiske defekter, 0010010 quot; Millman sa. 0010010 quot; Faktisk fant vi at de korrigerte beta-cellene ikke er forskjellige fra de som er avledet fra stamcellene til friske mennesker uten diabetes. 0010010 quot;

Forskerne sa at i fremtiden skulle prosessen med å lage β-celler fra stamceller bli enklere. For eksempel har forskere utviklet mindre invasive metoder for å lage induserte pluripotente stamceller fra blodet - de jobber med å utvikle stamceller fra urinprøver. (fra Bioon.com)