Sanofi / Regeneron Dupixent godkjent i USA: det første biologiske medikamentet for behandling av moderat til alvorlig atopisk dermatitt hos barn i alderen 6-11 år!

Sanofi og Regeneron kunngjorde nylig at den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) har godkjent Dupixent (dupilumab) for behandling av 6-11 år gamle barn med moderat til alvorlig atopisk dermatitt (AD). Indikasjonen ble godkjent gjennom en prioritert evalueringsprosess. Før dette hadde FDA gitt Dupixent Breakthrough Drug Qualification (BTD) for å behandle alvorlig AD hos barn i alderen 6 måneder til 11 år med dårlig kontrollerte eksterne reseptbelagte medisiner.

Det er verdt å nevne at Dupixent er det eneste biologiske middelet som er godkjent for den 6-11 år gamle gruppen av moderat til alvorlig AD-barn. Den spesifikke indikasjonen på stoffet er: Som en ekstra vedlikeholdsbehandling er det ikke fullstendig kontrollert ved bruk av ekstern reseptbelagte sykdommer, eller når disse behandlingene er uønskede hos barn i alderen 6-11 år som behandles med moderat til alvorlig AD.

Dupixent er et subkutant injeksjonspreparat. Det er 2 doseringsregimer hos barn (6-11 år gamle) AD-pasienter, i henhold til vektforeskrivelsen (etter den første belastningsdosen, dosen for barn som veier ≥ 15 kg til< {="" {3}}="" kg="" er="" hver="" 4="" 300="" mg="" en="" gang="" i="" uken,="" dosen="" for="" barn="" som="" veier="" ≥="" 30="" kg="">< 60="" kg="" er="" 200="" mg="" en="" gang="" hver="" 2="">

Dupixent er et fullstendig humanisert monoklonalt antistoff som hemmer IL-4 og IL-13 signalering. Legemidlet er ikke et immunsuppressant. Data fra Dupixent' s kliniske studier indikerer at IL-4 / IL-13 er en nøkkeldriver av type 2 betennelse og spiller en nøkkelrolle ved atopisk dermatitt, astma, kronisk rhinosinusitt med nasal polyposis (CRSwNP). Av de tre indikasjonene som er godkjent globalt, har mer enn 150 000 pasienter mottatt Dupixent-behandling.

Dr. George D. Yancopoulos, medgründer, president og sjef for vitenskapelig vitenskapssjef for Regeneration, sa:" Denne godkjenningen vil gi en modellendrende effekt og sikkerhet for barn med moderat til alvorlig atopisk dermatitt. Disse unge og utsatte gruppene kjemper mot symptomene på forfall. Vi vil fortsette å studere potensialet til Dupixent hos barn fra 6 måneder til 5 år med moderat til alvorlig atopisk dermatitt og astma. I tillegg undersøker vi behandling av andre typer betennelser forårsaket av type 2 betennelsessykdommer, inkludert eosinofil øsofagitt, mat- og miljøallergier, kronisk obstruktiv lungesykdom og andre hudsykdommer."

John Reed, Sanofis globale leder for forskning og utvikling, sa: “Denne FDA-godkjenningen er en annen milepæl i prosessen med Dupixent som en innovativ bioterapi for behandling av atopisk dermatitt og andre sykdommer delvis forårsaket av type 2 betennelse. Sykepleier og deres leger av barn med alvorlig atopisk dermatitt kan nå bruke et påvist trygg førsteklasses biologisk middel, sikkerhetsfaktorer spiller ofte en nøkkelrolle i behandlingsvedtaket til yngre pasienter. I tillegg er Dupixent den første kløe, og forbedringen av alvorlighetsgraden av sykdommen ble observert innen 2 uker etter administrering og ble fortsatt observert i hele den aktive behandlingsperioden, noe som er viktig for disse barna og deres familier."

Denne godkjenningen er basert på resultatene fra en nøkkel Dupixent Pediatric Phase III klinisk studie (NCT 03345914). Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie som evaluerte effekten og sikkerheten til Dupixent kombinert med standard pleieortikosteroider (TCS) hos barn med alvorlig AD (som dekker nesten 60% av hudoverflaten i gjennomsnitt ). Totalt 367 pasienter med alvorlig AD i alderen 6-11 år som ikke kunne kontrolleres fullstendig av lokale medisiner, ble inkludert i studien. Totalt sett lider 92% av pasientene av minst en samtidig sykdom, for eksempel allergisk rhinitt, astma og matallergi.

Gjennom hele studien fikk alle pasienter TCS. Disse pasientene ble randomisert i tre behandlingsgrupper og fikk 16 ukers behandling: den første gruppen fikk subkutan injeksjon av 300 mg hver 4 uke (initial dose 600 mg)) ; den andre gruppen fikk Dupixent subkutan injeksjon av 100 mg eller 200 mg hver 2 uke (basert på kroppsvekt Justert, er dosen< 30="" kg="" {{="" 4}}="" mg,="" dosen="" ≥="" 30="" kg="" er="" 200="" mg),="" den="" innledende="" dosen="" er="" henholdsvis="" 200="" mg="" eller="" 400="" mg;="" den="" tredje="" gruppen="" får="" subkutan="" injeksjon="" av="" placebo="" hver="" 2="" uke="" eller="" hver="" 4="" uke.="" det="" primære="" endepunktet="" var="" andelen="" pasienter="" som="" nådde="" undersøkers="" generelle="" vurdering="" (iga)="" poengsum="" på="" 0="" (fjernet)="" eller="" 1="" (nesten="" eliminert)="" og="" en="" 75%="" forbedring="" i="" eksem-alvorlighetsindeksen="" (easi-="" 75,="" vanlig="" primærendepunkt="" utenfor="" usa)="" innen="" 16="">

Resultatene viste at studien nådde de primære og sekundære endepunktene. Dataene viste at hos barn med alvorlig AD, sammenlignet med TCS, forbedret Dupixent kombinert med TCS betydelig den totale sykdommens alvorlighetsgrad, hudklarering, kløe og helserelatert måling av livskvalitet. I tillegg er sikkerhetsdataene i samsvar med sikkerhetsdataene som tidligere er registrert i en pasientgruppe på 12 år og eldre, inkludert en numerisk lavere hudinfeksjonsrate sammenlignet med placebo.

Resultatene av 1 seks-ukers behandling inkluderer: (1) {{2}}% og {{3}}% av pasientene i det første og andre grupper oppnådde henholdsvis IGA-score på 0 (klar) eller 1 (nesten klar), og 1 1% i placebogruppen (henholdsvis) For: p< 0.000="" {="" {1}}="" og="" p="0." 0004).="" (2)="" 70%="" og="" {{1="" 3}}%="" av="" pasientene="" i="" første="" og="" andre="" gruppe="" oppnådde="" hudforbedring="" på="" {{1="" 4}}%="" eller="" høyere="" (easi-75),="" sammenlignet="" med="" 2="" 7%="" i="" placebogruppen="" (begge="">< 0,000="" 1).="" (3)="" gjennomsnittlig="" easi-score="" for="" første="" og="" andre="" gruppe="" forbedret="" med="" 8="" 2%="" og="" 78%="" fra="" basislinjen,="" og="" 49%="" i="" placebogruppen="" (begge="">< 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" viste="" betydelig="" lettelse="" fra="" kløe="" og="" forbedret="" målingen="" av="" rapporterte="" resultater="" fra="" pasienten="" som="" angst,="" depresjon,="" helserelatert="" livskvalitet="" for="" foreldre="" og="">

I løpet av behandlingsperioden 1 6 - uken var den totale forekomsten av bivirkninger i første og andre gruppe 65% og {{2}}%, og { {3}}% i placebogruppen. Flere vanlige bivirkninger med Dupixent-behandling inkluderte konjunktivitt (7% i gruppe 1, 1 5% i gruppe 2, 4% i placebo), nasopharyngitis (13% i gruppe 1, 7% i gruppe 2, 7% i placebo)), reaksjon på injeksjonsstedet (10% i den første gruppen, 1 1% i den andre gruppen, {{1 6}% i placebogruppen). Andre forhåndsdefinerte bivirkninger inkluderer: hudinfeksjoner (6% i gruppe 1, {{2 0}}% i gruppe 2, 1 3 % i placebo), herpesvirusinfeksjoner (2% i gruppe 1, 3% i gruppe 2 og 5 i placebo)%).

Basert på dette resultatet er Dupixent den første biologiske som viser positive resultater i denne pediatriske (6-11 år gamle) AD-populasjonen.

Dupixent er rettet mot en viktig driver av type 2 betennelse. Legemidlet er et fullstendig humanisert monoklonalt antistoff som spesifikt hemmer overaktiveringssignalene til to nøkkelproteiner, IL-4 og IL-13. IL-4 / IL-13 er to inflammatoriske faktorer og anses å være sentrale drivere for egenbetennelse ved allergiske sykdommer og andre 2 inflammatoriske sykdommer, inkludert atopisk dermatitt, astma, eosinofil øsofagitt, gressallergi, peanøttallergi, etc.

Dupixent ble lansert i slutten av mars 2017 som verdens' s første biologiske middel for behandling av moderat til alvorlig atopisk dermatitt. Så langt har stoffet blitt godkjent av mange land og regioner, inkludert USA, EU og Japan. I USA er Dupixent nå godkjent for å behandle tre sykdommer forårsaket av type 2 betennelse: moderat til alvorlig atopisk dermatitt (≥ 6 år gamle pasienter), moderat til alvorlig astma (≥ {{4} } år gamle pasienter), og kronisitet med nese-polypper Rhinosinusitis (CRSwNP, voksen pasient).

For tiden gjennomfører Sanofi og Regener også et omfattende klinisk prosjekt for å evaluere Dupixent for behandling av sykdommer forårsaket av allergier og andre type 2 betennelser, inkludert: astma i barndommen (6-11 år gammel, stadium III), atopi fra barn Dermatitt (6 måneder til 5 år, stadium II / III), eosinofil øsofagitt (stadium III), kronisk obstruktiv lungesykdom (trinn III), bullous pemfigoid (trinn III), nodulær prurigo (stadium III) ), kronisk spontan urticaria (stadium III), mat- og miljøallergier (stadium II).

Dupixent er et annet viktig produkt som er utviklet i fellesskap av Sanofi og Regener etter PCSK 9 -hemmende lipidsenkende medikament Praluent, og forventes å bli et legebytte-legemiddel. For øyeblikket øker indikasjonen på Dupixent stadig. Den kjente farmasøytiske markedsundersøkelsesorganisasjonen EvaluatePharma har spådd at det globale salget av legemidlet i 2024 kan nå 8 milliarder dollar.