Reblozyl gjelder for utvidede indikasjoner i USA og Europa: behandling av transfusjonsuavhengig β-thalassemia!

Bristol-Myers Squibb (BMS) kunngjorde nylig at USA Food and Drug Administration (FDA) har akseptert Reblozyls (luspatercept-aamt) supplerende biologiske produktlisensapplikasjon (sBLA) og gitt prioritert gjennomgang: stoffet er et førsteklasses) Rød blodcellemodningsmiddel (EMA), som brukes til ikke-transfusjonsavhengige (NTD) β-thalassemia (β-thalassemia) voksne pasienter til å behandle anemi. FDA har satt måldatoen for sBLA's Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) som 27. I tillegg har Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) akseptert en endringssøknad i klasse II for Reblozyl for behandling av anemi hos voksne pasienter med NTDβ thalassemia.

NTD beta thalassemia er et begrep som brukes til å beskrive pasienter som ikke krever regelmessige livslange transfusjoner av røde blodlegemer (RBC) for å opprettholde overlevelse, selv om de kan kreve sporadiske eller litt hyppige transfusjoner, vanligvis innen en foreskrevet tidsperiode. Pasienter med NTD beta thalassemia vil oppleve kronisk anemi og jernoverbelastning, noe som kan føre til en rekke kliniske komplikasjoner, og akutte behandlingsalternativer er nødvendig. Data fra kliniske studier viser at hos voksne pasienter med NTD-β thalassemia, uavhengig av baseline hemoglobinnivå, kan Reblozyl øke pasientens hemoglobinnivå og forbedre pasientens livskvalitet.

Reblozyl ble opprinnelig utviklet av BMS og Acceleron Pharmaceuticals. Etter at Merck nylig fullførte oppkjøpet av Acceleron for 11,5 milliarder dollar, er Reblozyl nå i fellesskap utviklet og kommersialisert av BMS og Merck. Reblozyl er det første røde blodlegemer modningsmiddelet (EMA) som skal brukes til behandling av β-thalassemia og svært lav / lav / middels risiko myelodysplastisk syndrom (MSD) relatert anemi med regulatorisk godkjenning. Blant de kvalifiserte pasientgruppene representerer Reblozyl en viktig behandlingskategori. Det skal påpekes at hos pasienter som trenger å korrigere anemi umiddelbart, er Reblozyl ikke egnet som erstatning for transfusjon av røde blodlegemer.

Den aktive farmasøytiske ingrediensen i Reblozyl er luspatercept, som er et førsteklasses rødt blodlegememodningsmiddel (EMA) som kan regulere modningen av senrøde blodlegemer. Luspatercept er et løselig fusjonsprotein, som dannes ved sammensmelting av Fc-domenet til menneskelig IgG1 og det ekstracellulære domenet til Activin IIB-reseptor (ActRIIB). Som en ligandfelle kan den regulere sen RBC modning gjennom målrettet binding. Den transformerende vekstfaktoren (TGF)-β superfamilie av spesifikke ligander reduserer aktiveringen av Smad2/3-signalveien, forbedrer genereringen av ugyldig RBC, fremmer modningen av sene RBC røde blodlegemer og øker hemoglobinnivået.

Reblozyl sBLA- og klasse II-endringsapplikasjoner er basert på sikkerhets- og effektresultatene i den pivotale fase 2 BEYOND-studien. Studien ble utført hos voksne pasienter med NTD beta thalassemia og evaluert Reblozyl kombinert med Best Supportive Care (BSC). Data utgitt i juni 2021 viste at 77,1% av pasientene i Reblozyl + BSC-behandlingsgruppen oppnådde forhøyede hemoglobinnivåer (≥1,0 g / dL), mens placebo + BSC-gruppen var 0%. Sammenlignet med placebogruppen rapporterte også pasienter i Reblozyl-gruppen bedre resultater.

Dr. Noah Berkowitz, senior visepresident for hematologiutvikling ved Bristol-Myers Squibb, sa: "Pasienter med ikke-transfusjonsavhengig beta thalassemia trenger kanskje ikke livslange blodoverføringer for å overleve, men de trenger effektive behandlingsalternativer fordi de står overfor en rekke kronisk anemi og jernoverbelastning. Kliniske komplikasjoner forårsaket av Reblozyl. Reblozyl er en viktig behandling godkjent av mange land (inkludert USA og EU) for behandling av anemi relatert til β-thalassemia og lavrisiko myelodysplastisk syndrom. Vi og Merck er forpliktet til å fortsette å fremme den kliniske praksisen til Reblozyl Project, og ser frem til å jobbe tett med FDA under gjennomgangsprosessen for å bringe et nytt behandlingsalternativ til denne undervurderte pasientgruppen.