Chi-Meds HMPL-523 er inkludert i kategorien banebrytende terapi

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) kunngjorde nylig at Center for Drug Evaluation (CDE) ved National Medical Products Administration (NMPA) har inkludert HMPL-523 som et banebrytende terapimedikament for behandling av kroniske patogener som har mottatt minst én tidligere terapi. Voksne pasienter med immun trombocytopeni (ITP). HMPL-523 er en ny oral milt tyrosinkinase (Syk) hemmer. ITP er en autoimmun blødningsforstyrrelse som forårsaker alvorlig blødning og har en betydelig og mangefasettert innvirkning på pasienter' helse og livskvalitet.

De banebrytende terapeutiske legemidlene til Statens mat- og legemiddeladministrasjon inkluderer innovative legemidler som brukes til forebygging og behandling av alvorlige livstruende sykdommer og har ingen effektive forebyggings- og behandlingsmetoder eller har åpenbare kliniske fordeler sammenlignet med eksisterende behandlingsmetoder. For varianter som inngår i banebrytende terapimedikamenter, kan søknader om betinget godkjenning og søknader om prioritert vurdering og godkjenning sendes inn ved innsending av nye søknader om markedsføring av legemidler.

Inkluderingen av HMPL-523 som en banebrytende terapi er basert på støtte fra fase 1b studiedata. Relevante data ble presentert som en muntlig presentasjon på 63rd American Society of Hematology (ASH) årsmøte i desember 2021: Fra og med dataavbruddsdatoen 30. september 2021 hadde totalt 34 pasienter blitt randomisert til HMPL-523 i behandlingsgruppen ble 11 pasienter tildelt placebogruppen. Av disse responderte 11 (68,8 %) av de 16 pasientene som ble randomisert til å motta den anbefalte dosen på 300 mg én gang daglig av HMPL-523 i en fase 2 klinisk studie (RP2D) i løpet av den dobbeltblinde perioden av de første 8 ukene av studere. Derimot svarte bare 1 (9,1 %) av 11 pasienter randomisert til å motta placebo. I en påfølgende 16-ukers åpen periode, svarte en annen pasient som opprinnelig ble randomisert til å motta RP2D HMPL-523.

Fire pasienter tilfeldig tildelt for å motta placebo ble krysset over for å motta RP2D HMPL-523 etter den første 8-ukers dobbeltblinde perioden, og alle 4 pasientene responderte. På tvers av de 2 fasene av studien svarte 16 av 20 pasienter (80 %) og 8 (40 %) oppnådde varige responser. [Responsen ble definert som minst ett antall blodplater ≥50 × 10E9/L. Varig respons ble definert som blodplatetall ≥50 × 10E9/L ved minst 4 av de siste 6 besøkene. 】

ITP er en autoimmun sykdom karakterisert ved immunødeleggelse av blodplater og redusert blodplateproduksjon. Pasienter kan ha hudpetekkier, purpura og gastrointestinal og/eller urethral slimhinneblødning. ITP er også assosiert med tretthet (rapportert hos opptil 39 % av voksne med ITP) og nedsatt livskvalitet (inkludert aspekter av emosjonell, funksjonell og reproduktiv helse, samt arbeid eller sosialt liv). Forekomsten av primær ITP hos voksne er estimert til 3,3 per 100 000 voksne per år, og prevalensen er 9,5 per 100 000 voksne.

HMPL-523 er en ny, svært selektiv, potent liten molekylhemmer, oralt administrert, rettet mot milttyrosinkinase (Syk). Som et nøkkelprotein i B-cellesignalveien, er Syk et modent terapeutisk mål for ulike subtyper av B-celle lymfomer og autoimmune sykdommer. Chi-Med har for tiden alle rettigheter til HMPL-523 over hele verden.

Siden blodplateødeleggelsen av ITP er relatert til Syk-regulert fagocytose av blodplater bundet til Fcγ-reseptorer, kan Syk-hemmere være en lovende ITP-terapi.