US FDA ga arfolitixorin fast track-kvalifisering

Isofol Medical AB kunngjorde nylig at US Food and Drug Administration (FDA) har gitt Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-methylentetrahydrofolate, [6R]-MTHF) fast track-kvalifisering (FTD) for bruk for behandling av metastatisk kolorektal kreft (mCRC). Arfolitixorin er en ny forbindelse basert på folsyre, som brukes til å forbedre effekten og redusere bivirkningene av antimetabolitter i kreftbehandling. Isofol har signert en global eksklusiv lisensavtale med Merck KGaA for å utvikle og kommersialisere arfolitixorin for onkologiske indikasjoner.

Arfolitixorin er den viktigste aktive metabolitten til de mye brukte folsyremedisinene leucovorin og levoleucovorin. Folinsyre og levofolinsyre må omdannes til den aktive formen [6R]-MTHF i kroppen for å være effektive. Dette avhenger for eksempel av genetisk følsomhet. Ikke alle pasienter utløser denne aktiveringen. Studier har vist at tre fjerdedeler av mCRC-pasienter har utilstrekkelig evne til å transformere leukovorin og levofolinsyre, og den progresjonsfrie overlevelsen (PFS) er betydelig redusert sammenlignet med pasienter med god transformasjonsevne.

Arfolitixorin er et legemiddel for behandling av avansert CRC. Siden det ikke krever kompleks metabolsk aktivering for å fungere, kan arfolitixorin være egnet for alle pasienter med avansert CRC, uavhengig av evnen til å aktivere folsyre.

Fast Track Qualification (FTD) har som mål å akselerere legemiddelutvikling og rask gjennomgang for alvorlige sykdommer for å møte alvorlige udekkede medisinske behov på nøkkelområder. Å oppnå raske kvalifikasjoner for legemidler under utvikling betyr at farmasøytiske selskaper kan samhandle med FDA oftere under forsknings- og utviklingsstadiet. Etter å ha sendt inn en markedsføringssøknad, er de kvalifisert for akselerert godkjenning og prioritert vurdering hvis de oppfyller relevante standarder. I tillegg er de også kvalifisert for rullerende gjennomgang.

I USA er CRC den nest største årsaken til kreftdød og den tredje vanligste krefttypen. Når det gjelder mCRC-behandling er det et betydelig udekket medisinsk behov for nye og mer effektive behandlingstilbud. FDA bevilget arfolitixorin FTD basert på stoffet's potensial for å møte de betydelige udekkede medisinske behovene til mCRC.

Som den første og eneste rene folsyre metabolsk aktive substansen ([6R]-MTHF) som øker 5-fluorouracil (5-FU) cytotoksisitet, blir arfolitixor for tiden utført i en viktig global fase 3 AGENT-studie (NCT03750786). Studien forventes ferdigstilt i 2022. Etter det planlegger Isofol å sende inn markedsføringssøknader til US FDA og EU EMA, og forventes å bli kommersialisert allerede i 2023.

Ulf Jugnelius, administrerende direktør i Isofol, sa:"Vi er veldig glade for at FDA har gitt vår ledende legemiddelkandidat arfolitixorin fast track-status. Dette er en sterk ekstern anerkjennelse av de potensielle fordelene med arfolitixorin i behandlingen av mCRC, en ødeleggende sykdom. Vår neste kliniske milepæl er Oppnå 300 progresjonsfrie overlevelseshendelser i fase 3 AGENT-studien, og deretter deaktivere dataene slik at vi kan analysere og presentere topplinjeresultatene i første halvdel av 2022. FTD-kvalifisering vil tillate oss å samarbeide med FDA oftere , For å optimalisere den kontinuerlige utviklingsplanen for arfolitixorin, og kan gjøre det til det første nye stoffet som forbedrer standarden for omsorg for mCRC på mer enn 40 år."